Iron chelation therapy with deferasirox in patiens with aplastic anemia: a subgroup analysis of 116 patients from the EPIC trial

Jong Wook Lee, Sung-Soo Yoon, Zhi Diany Shen, et al. on behalf of the EPIC study investigators
The Catholic University of Korea, Seoul, South Korea; Seoul National University College of Medicine Seoul, South Korea; Medizinische Hochschule Hannover, Hannover, Germany, et al.; Novartis Pharmaceuticals.

Blood, 7 October 2010, Vol. 116, No. 14, pp. 2448-2454

Předmětem této studie je vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti chelátové terapie přípravkem deferasirox (Exjade, EPIC) ve velkém souboru 116 pacientů s aplastickou anémií. V rámci jednoroční prospektivní multicentrické studie byly vyhodnoceny výsledky u specifikované podskupiny nemocných s AA (věk 33,3 ± 17,1 roků) s anamnézou opakovaných transfuzí 6,1 ± 5,7 roků, s průměrem celkového objemu erytrocytů podaných v roce před vstupem do studie 116 ± 179 ml/kg (n = 112). Po 1 roce sledování klesl medián sérového feritinu ze 3254 ng/ml výchozí hodnoty na 1854 ng/ml signifikantně (P < 0,001). Data jsou podrobně analyzována s dávkováním, úpravou dávky a hladinou feritinu v séru v průběhu sledovaného roku zařazení pacientů do studie. Byla zjištěna signifikantní korelace mezi změnou v sérovém feritinu a ALT (r = 0,40, P < 0,001), což ukazuje, že pokles sérového feritinu o 500 ng/ml byl spojen s poklesem ALT o 17,4 U/l. Nejčastější vedlejší nežádoucí účinky v souvislosti s dávkou zahrnovaly nauzeu (22 %), průjem (16 %), vyrážku (11 %), zvracení (8,6 %), dyspepsii (7,8 %), bolesti břicha (6 %), bolesti horní partie břicha (6 %). Sérový kreatinin se zvýšil o víc než 33 % nad výchozí hodnoty, horní hranice normálních hodnot byla zjištěna u 29 pacientů (25 %), ale nešlo o progresivní vzestupy. Souběžné podávání cyklosporinu mělo signifikantní dopad na hladiny kreatininu. Průměrné absolutní hodnoty neutrofilů a destiček zůstávaly stabilní. V souvislosti s léčbou nebyly zjištěny cytopenie. Závěrem autoři konstatují, že jeden rok trvající léčba deferasiroxem redukovala efektivně zátěž železa v organismu u velkého souboru pacientů s AA. Pečlivé monitorování renálních funkcí je nutné u pacientů, kteří mají souběžně terapií cyklosporinem a deferasiroxem.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.