#PAGE_PARAMS# #ADS_HEAD_SCRIPTS# #MICRODATA#

Recombinant long-acting glycoPEGylated factor IX in hemophilia B: a multinational randomized phase 3 trial


Vyšlo v časopise: Transfuze Hematol. dnes,21, 2015, No. 1, p. 46.
Kategorie: Výběr z tisku a zprávy o knihách

Peter W. Collins, Guy Young, Karin Knobe, et al.

Arthur Bloom Haemophilia Centre, Institute of Infection and Immunity, School of Medicine, Cardiff University, Cardiff, United Kingdom; Hemostasis and Thrombosis Center, Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA; Haemophilia R&D Portfolio, Novo Nordisk A/S, Soeborg, Denmark; et al.

Blood 18 December 2014; 124 (26); dx.doi.org/10.1182/blood-2014-05-573055

Tato práce předkládá výsledky prospektivní mnohonárodní randomizované jednoduše zaslepené klinické studie nového rekombinantního koagulačního faktoru IX s prodlouženým poločasem: nonakog beta pegolu (glykoPEGylovaný faktor IX). Byl vyvinut ke zlepšení péče o pacienty s hemofilií B. Cílem klinického hodnocení fáze 3 bylo vyhodnocení bezpečnosti (včetně imunogenicity), účinnosti a farmakokinetiky u předtím léčených pacientů v rámci profylaxe krvácení a léčby epizodického krvácení dle potřeby („on demand“). Pacienti na profylaxi po dobu 52 týdnů byli randomizováni buď do skupiny s 10 IU/kg nebo 40 IU/kg jednou týdně nebo byli zařazeni do jedné skupiny na léčbu „on demand“ 28 týdnů. Krvácivé epizody byly léčeny jednou dávkou 40 IU/kg nonakog beta pegolu. Těžké krvácivé epizody (intrakraniální, retroperitoneální, iliopsoas, a krční) byly léčeny jednou dávkou 80 IU/kg. Od dubna 2011 do dubna 213 bylo do studie zařazeno 74 hemofiliků B (hladina FIX ≤ 2 IU/dl) na 39 místech ve 13 zemích. Z nich dokončilo klinické hodnocení 67 pacientů (17 adolescentů ve věku 13 až 17 roků) a (50 dospělých ve věku 18 až 65 roků). Jsou uvedeny základní demografické údaje, charakteristika pacientů, aktivita FIX před aplikaci, v průběhu hodnocení a farmakokinetika. Výsledky ukázaly, že nonakog beta pegol byl bezpečný a efektivní v léčbě a prevenci krvácivých episod u pacientů s deficiencí faktoru FIX. Během hodnocení nebyly identifikovány klinicky vý-znamné problémy s bezpečností, nevytvořily se inhibitory FIX, nevyskytly se ani příhody trombotické či hypersenzitivita. Omezení tohoto klinického hodnocení se týká: nezařazení pacientů starších 70 let a pacientů s anamnézou tromboembolických příhod, jako je infarkt myokardu a hluboká žilní trombóza. Získaná data ukazují, že léčba jednou aplikací nonakog beta pegolu týdně může poskytovat novou alternativu pro prevenci a léčbu krvácivých epizod. Autoři zmiňují v závěru další navazující klinická hodnocení (u pacientů předtím léčených a neléčených a recentní hodnocení u pacientů s hemofilií B při chirurgických zákrocích). Ve stejném čísle časopisu je publikován komentář: GlycoPEGylated factor IX: a new step forvard. Maria Elisa Mancuso, Ospedale Maggiore Policlinico. Obsahuje řadu aspektů této nové látky, které zasluhují být brány v úvahu a také několik aspektů, které ještě potřebují další vyšetřování a klinické hodnocení.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.


Štítky
Hematologie a transfuzní lékařství Interní lékařství Onkologie
Článek Úvodník

Článek vyšel v časopise

Transfuze a hematologie dnes

Číslo 1

2015 Číslo 1
Nejčtenější tento týden
Nejčtenější v tomto čísle
Kurzy

Zvyšte si kvalifikaci online z pohodlí domova

BONE ACADEMY 2025
nový kurz
Autoři: prof. MUDr. Pavel Horák, CSc., doc. MUDr. Ludmila Brunerová, Ph.D., doc. MUDr. Václav Vyskočil, Ph.D., prim. MUDr. Richard Pikner, Ph.D., MUDr. Olga Růžičková, MUDr. Jan Rosa, prof. MUDr. Vladimír Palička, CSc., Dr.h.c.

Cesta pacienta nejen s SMA do nervosvalového centra
Autoři: MUDr. Jana Junkerová, MUDr. Lenka Juříková

Svět praktické medicíny 2/2025 (znalostní test z časopisu)

Eozinofilní zánět a remodelace
Autoři: MUDr. Lucie Heribanová

Hypertrofická kardiomyopatie: Moderní přístupy v diagnostice a léčbě
Autoři: doc. MUDr. David Zemánek, Ph.D., MUDr. Anna Chaloupka, Ph.D.

Všechny kurzy
Kurzy Podcasty Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu, se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se

#ADS_BOTTOM_SCRIPTS#