Retinální pigmentový epitel odvozený od lidských embryonálních kmenových buněk u pacientů s VPMD a Stargardtovou dystrofií makuly: stav dvou otevřených studií ve fázi I/II
Předkládaný článek se zabývá výsledky prvních fází klinických zkoušek testujících lidské embryonální buňky jako náhradu odumřelých buněk sítnice u pacientů s věkem podmíněnou makulární degenerací (VPMD) a Stargardtovou chorobou.
Již od doby, kdy byly před více než 30 lety poprvé získány embryonální buňky, se o nich uvažovalo jako o možném zdroji náhrady buněk v regenerativní medicíně. Nicméně jejich plasticita a neomezená kapacita sebeobnovování vedly k obavám o bezpečnost, včetně schopnosti tvorby nádorů, potenciální imunologické rejekce a rizika diferenciace do nechtěných buněčných typů. Publikovaná studie informuje o střednědobé a dlouhodobé bezpečnosti buněk odvozených od lidských embryonálních buněk (hESC) transplantovaných pacientům.
Studie byly provedeny v USA s cílem vyhodnotit bezpečnost a tolerabilitu subretinální transplantace buněk retinálního pigmentového epitelu odvozených od hESC u 9 pacientů se Stargardtovou makulární dystrofií (věk > 18 let) a 9 pacientů s atrofickou fází věkem podmíněné makulární degenerace (věk > 55 let). Pro každou z těchto dvou klinických jednotek byly použity tři různé dávky (50 000, 100 000 a 150 000 buněk). Transplantovaní pacienti byli sledováni 22 měsíců (medián) za pomoci opakovaných celkových, očních a zobrazovacích vyšetření. Studie byly registrovány v databázi ClinicalTrials.gov pod čísly NCT01345006 (Stargardtova makulární dystrofie) a NCT01344993 (věkem podmíněná makulární degenerace).
Nebyly zjištěny žádné známky nežádoucí proliferace, rejekce nebo vážných očních či systémových vedlejších účinků souvisejících s transplantovanou tkání. Nežádoucí příhody souvisely s vitreoretinální operací a s imunosupresí. U 13 (72 %) z 18 pacientů se vyskytly oblasti zvýšené subretinální pigmentace v souladu s transplantací retinálního pigmentového epitelu. Nejlepší korigovaná zraková ostrost zaznamenávaná jako součást bezpečnostního protokolu se zlepšila u 10 očí, zlepšila nebo zůstala stejná u 7 očí a u jednoho oka se snížila o více než 10 písmen, zatímco u neléčených párových očí podobné zlepšení zrakové ostrosti zjištěno nebylo.
Závěr
Studie podává první důkazy o střednědobé až dlouhodobé bezpečnosti, přežití transplantátu a možné biologické aktivitě pluripotentních kmenových buněk u jedinců s jakoukoliv chorobou. Výsledky naznačují, že buňky odvozené od hESC mohou potenciálně poskytnout nový zdroj buněk pro léčbu různých onemocnění, při kterých je zapotřebí náhrada či obnovení tkání.
doc. MUDr. Petra Lišková, Ph.D.
Zdroj: Schwartz S. D. et al. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt’s macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet 2015 Feb 7; 385 (9967): 509–516.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
