Ve většině studií nedosahuje systémová léčba solidních nádorů hranici smysluplného klinického přínosu ESMO-MCBS

ESMO-MCBS 

Evropská společnost pro klinickou onkologii (ESMO − European Society for Medical Oncology) vydala v roce 2015 kritéria smysluplného klinického přínosu systémové léčby solidních nádorů. Ta stanovují hranice tohoto přínosu u adjuvantní i neoadjuvantní léčby s kurativním záměrem (stupně A, B, C, přičemž A a B odpovídá vysokému klinickému přínosu) a pro léčbu bez kurativního záměru (stupně 1–5, a to zvlášť pro hodnocení OS, PFS a noninferiority). Kanadští autoři se rozhodli zhodnotit, zda dosud publikované randomizované kontrolované studie (RCT) věnované léčbě některých solidních tumorů, jež prokázaly statisticky významný přínos, splňují i kritéria ESMO pro smysluplný klinický přínos.

Dosažení klinického přínosu protinádorové léčby v publikovaných studiích

V říjnu 2016 publikovali v časopisu Annals of Oncology alarmující výsledky, které ukazují, že u většiny studií týkajících se karcinomu prsu, nemalobuněčného karcinomu plic (NSCLC), kolorektálního karcinomu (CRC) a karcinomu pankreatu tomu tak není. Z 277 vyhledaných RCT (40 % u karcinomu prsu, 31 % u NSCLC, 22 % u CRC a 6 % u karcinomu pankreatu; medián velikosti vzorku 532 pacientů) prokázalo statisticky významný přínos hodnocené léčby oproti kontrolní terapii 138 studií (50 %). Z nich měla hodnocená léčba klinický přínos dle ESMO-MCBS pouze ve 43 studiích (31 %). Větší pravděpodobnost dosažení prahu klinického přínosu dle ESMO-MCBS byla u léčby s kurativním záměrem (19 ze 31 studií, 61 %) než u paliativní léčby (24 ze 107 studií, 22 %). Navíc z 226 RCT, u nichž je možné aplikovat ESMO-MCBS, mělo pouze 70 (31 %) takový design, aby zachytilo velikost efektu, který by odpovídal kritériím pro smysluplný klinický přínos.

Závěr

Smysluplný klinický přínos systémové léčby solidních tumorů dle ESMO-MCBS byl prokázán pouze v 15 % publikovaných RCT, přestože zhruba polovina publikovaných studií prokázala statisticky významný přínos terapie. Při přípravě budoucích studií by tedy měl být volen design, který by umožnil prokázat smysluplný klinický přínos protinádorové léčby.

(zza)

Zdroje:

1. Del Paggio J. C., Azariah B., Sullivan R. et al. Do contemporary randomized controlled trials meet ESMO thresholds for meaningful clinical benefit? Ann Oncol 2017; 28 (1): 157−162. 
2. Cherny N. I., Sullivan R., Dafni U. et al. A standardised, generic, validated approach to stratify the magnitude of clinical benefit that can be anticipated from anti-cancer therapies: the European Society for Medical Oncology Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO-MCBS). Ann Oncol 2015; 26 (8): 1547−1573.