Jakou cestu volit pro dosažení kontroly nemoci u pacientů s HAE?
Dostupnost nových léčebných možností u hereditárního angioedému (HAE) se promítá také do doporučených postupů. Co přináší jejich revidovaná a aktualizovaná verze vydaná v loňském roce? A v jakém smyslu zohledňují perspektivu pacientů? O tom pojednávalo minisympozium, jemuž předsedal dr. Markus Magerl z univerzitní nemocnice Charité v Berlíně.
Aktualizované guidelines
Profesor Grzegorz Porebski z Jagellonské univerzity v Krakově shrnul posun léčebných možností. V současné době terapeutické armamentarium zahrnuje hned několik eventualit pro akutní léčbu, krátkodobou profylaxi (STP – short-term prophylaxis) i dlouhodobou profylaxi (LTP – long-term prophylaxis).
V roce 2021 byly revidovány a aktualizovány guidelines Světové alergologické organizace (WAO) a Evropské akademie alergie a klinické imunologie (EAACI) týkající se HAE. Podílel se na nich panel expertů z řad kliniků, vědců a pacientských advokátů, ale i samotných pacientů s HAE z 28 zemí celého světa. Ve výsledných 28 doporučeních je 7 pokynů nových, 13 revidovaných a 8 se od předchozí verze (2017) nezměnilo. Klíčová témata představují klasifikace HAE, diagnostika a léčba onemocnění včetně jejích cílů, speciální pacientské skupiny a monitorování průběhu nemoci.
Aktuální guidelines vypovídají o zlepšování možností léčby a managementu pacientů s HAE. Porovnání doporučení pro 1. linii léčby ukazuje tabulka.
Tab. Možnosti v terapii HAE pro 1. linii – porovnání pokynů z let 2017 a 2021 [1, 2]
|
Datum vydání |
Léčba on demand |
Krátkodobá profylaxe |
Dlouhodobá profylaxe |
Monitorování |
|
2017 |
pdC1-INH, rhC1-INH, ikatibant |
pdC1-INH, zvážit STP před procedurami, které mohou indukovat ataku |
pdC1-INH |
adaptace dávky LTP a/nebo léčebného intervalu podle potřeby pro minimalizaci zátěže nemocí |
|
2021 |
pdC1-INH (i.v.), rhC1-INH (i.v.), ikatibant |
pdC1-INH (i.v.), zvážit profylaxi před situacemi indukujícími angioedém specifický pro prezentace pacienta |
pdC1-INH (i.v.), pdC1-INH (s.c.), berotralstat, lanadelumab |
rutinní monitorování aktivity nemoci, jejího vlivu a kontroly u pacientů užívajících LTP |
Pozn.: pdC1-INH – inhibitor C1-esterázy odvozený od plazmy; rhC1-INH – rekombinantní lidský inhibitor C1-esterázy; STP – krátkodobá profylaxe; LTP – dlouhodobá profylaxe.
Pokroky v léčbě HAE a dosahování jejích cílů
Mezioborový konsenzus podle metodiky Delphi, k němuž dospěl panel 23 expertů [2], vyzdvihl jako definitivní cíle léčby dosažení úplné kontroly nemoci (95% shoda panelu) a normalizaci života pacientů (100% konsenzus). Těchto cílů může být v současnosti dosaženo pouze dlouhodobou profylaxí, například pravidelným užíváním medikace, která redukuje zátěž spojenou s nemocí předcházením atakám.
Řada témat k řešení stále zůstává. Patří mezi ně individuální odlišnosti mezi pacienty v odpovědi na léčbu – otázkou tedy je, zda existuje možnost a priori identifikovat nejlepší respondéry. Vývoj léčby stále pokračuje, v současnosti se zkoumá 12 léků (včetně nových monoklonálních protilátek) a 10 přípravků pro LTP.
Posílení pacientského hlediska
Profesor Mauro Cancian z Padovské univerzity připomněl variabilitu klinického obrazu HAE a konstatoval, že s možností specifičtějšího výběru terapeutického přístupu i strategie nastoupila také potřeba charakterizovat zátěž nemoci z perspektivy pacienta. Byl vytvořen specifický dotazník pro dospělé, který se zaměřuje na kvalitu života související se zdravím (HRQoL). Pacienti zažívají značnou fyzickou i emocionální újmu během atak i mezi nimi. Při posuzování zátěže způsobené onemocněním a efektivity léčby se začaly uplatňovat nové nástroje (skóre AAS a HAE-AS pro hodnocení aktivity nemoci, dotazníky a průzkumy zátěže způsobené onemocněním nebo kvality života – např. SF-36, EQ-5D, AE-QoL, HAE-QoL nebo test AECT pro kontrolu nemoci). Objevily se také nové doporučené postupy pro pediatrické pacienty s HAE.
Mezinárodní doporučení WAO/EAACI 2021 zohledňují problematiku z perspektivy pacientů. Přednášející uvedl následující příklady:
- U všech atak má být zvažována léčba on demand (98% shoda na doporučení) – došlo k posunu od konceptu život zachraňujících léků k přístupu zachraňujícímu kvalitu života.
- Ataky je dobré léčit co nejčasněji (100% shoda) – časná léčba má největší účinnost.
- Všichni pacienti užívající léčbu on demand vhodnou pro selfadministraci by měli být proškoleni – to je esenciální pro možnost časné terapie.
- Zvažovat profylaxi před situací indukující angioedém specifický pro pacienta – STP je tak indikována nejen před invazivními procedurami, ale i ve speciálních životních situacích.
- Užívání LTP má být hodnoceno na každé návštěvě, s vyšetřením aktivity nemoci, zátěže způsobované nemocí a kontroly onemocnění, ale i zvážením preferencí pacienta – kontinuální vztah s nemocným je tak základem pro výběr a modulaci LTP.
- On demand terapie zůstává základním kamenem léčby, dokonce i u osob užívajících profylaxi.
- Cílem všech strategií léčby má být dosažení úplné kontroly nemoci a normalizace života pacienta.
Eva Srbová
redakce proLékaře.cz
Reference:
1. Maurer M., Magerl M., Ansotegui I. et al. The international WAO/EAACI guideline for the management of hereditary angioedema – the 2017 revision and update. Allergy 2018; 73 (8): 1575–1596, doi: 10.1111/all.13384.
2. Maurer M., Magerl M., Betschel S. et al. The international WAO/EAACI guideline for the management of hereditary angioedema – the 2021 revision and update. Allergy 2022; 77 (7): 1961–1990, doi: 10.1111/all.15214.
