Roztroušená skleróza (RS) je chronické autoimunitní onemocnění centrálního nervového systému (CNS). Hlavní úlohu v patogenezi RS hrají dvě složky – zánětlivá a degenerativní. RS postihuje zejména mladé dospělé mezi 20. a 40. rokem života, častěji ženy. To však není pravidlem. Celosvětově touto nemocí trpí 2,8 milionu lidí, přičemž nejméně 30 tisíc z nich ještě nedosáhlo dospělosti. Většina z pediatrických pacientů má relabující-remitující formu RS (98 %) a ve srovnání s dospělými pacienty bývá u dětí vyšší výskyt relapsů i větší celkový objem lézí na magnetické rezonanci. Zejména vzhledem k časnějšímu začátku nemoci se objevuje rovněž dřívější přechod do sekundární progrese.
Ačkoliv je pediatrických pacientů výrazně méně než pacientů dospělých, nesnižuje se tím důležitost léčby této nemoci. Ba naopak – čím dříve nemoc začne, tím delší je časový horizont potenciálně kvalitního života, o který je třeba efektivní léčbou bojovat. A jak je již z patogeneze RS známo, čím dříve se s léčbou začne, tím lepší mohou být její výsledky. Všechny v současnosti dostupné chorobu modifikující léky (DMDs) jsou ve svém principu protizánětlivé, nicméně v průběhu nemoci začíná nad zánětlivou složkou bohužel postupně převažovat neurodegenerace a kompartmentalizace zánětu za uzavřenou hematoencefalickou bariérou. Časné zahájení léčby je proto zcela zásadní z hlediska zabránění nevratnému poškození CNS a oddálení disability. Čekat s účinnou léčbou na dosažení dospělosti by naopak mohlo mít velice závažné důsledky.
Na rozdíl od dospělých pacientů byly u těch dětských dlouhou dobu registrovány pouze starší injekční DMDs – interferony a glatiramer-acetát, a to ještě jen u dětí starších 12 let. Relativně nedávno byl ovšem na základě dat z randomizované dvojitě zaslepené studie s komparátorem (interferon beta) schválen i první perorální lék – fingolimod, a to již od 10 let věku. Ten byl potom v loňském roce následován dalším perorálním DMD indikovaným ve stejné věkové kategorii – teriflunomidem. Teriflunomid svoji účinnost a bezpečnost v pediatrické populaci potvrdil v mezinárodní dvojitě zaslepené placebem kontrolované studii u 10–17letých pacientů (TERIKIDS). V této klinické studii snížil riziko klinického relapsu o 34 % oproti placebu a významně (o 55 %) snižoval i počet nových a zvětšujících se T2 lézí na 1 snímek.
Zmiňované stále se rozšiřující on-label možnosti ovlivnění RS u dětských pacientů přinášejí vidinu slibnějších zítřků a efektivní léčby podpořené čím dál rozsáhlejší základnou kvalitních bezpečnostních dat.
(dos)
Zdroje:
