Nemyeloablativní transplantace krvetvorných kmenových buněk v léčbě roztroušené sklerózy

15. 5. 2019

Transplantace krvetvorných kmenových buněk (HSCT – hematopoetic stem cell transplantation) je dlouhodobě považována za potenciálně efektivní léčbu roztroušené sklerózy. Příliv nových léků ovlivňujících chorobu (DMDs – disease modifying drugs) odsunul tuto metodu v posledních letech do pozadí. Recentní randomizovaná studie porovnávající účinnost HSCT a DMD však přinesla nadějné výsledky i motivaci pro další výzkum.

Inzerce

Roztroušená skleróza a HSCT

K léčbě relabující-remitující formy roztroušené sklerózy (RRRS) se v dnešní době používají nejčastěji DMDs v kombinaci s kortikoidy v případě ataky onemocnění. Imunosupresiva a intravenózní imunoglobuliny jsou vyhrazeny spíše pro začátek sekundárně progresivní fáze onemocnění a jeho primárně progresivní formu.

Využití HSCT je limitováno pro nedostatek kvalitních a dostatečně velkých studií prokazujících její bezpečnost a účinnost a také z důvodu obav z rizik vyplývajících z myeloablace. Na počátku tisíciletí se přitom objevily pozitivní zprávy o postupech nemyeloablativních přípravných režimů s následnou transplantací krvetvorných kmenových buněk v léčbě hematologických onemocnění a nyní je zkoumáno její využití v dalších oborech. Metoda spočívá v dosažení maximální imunosuprese současně se snahou omezit myelotoxicitu nebo nehematologické orgánové toxicity a jeví se tak jako bezpečnější a lépe snášená než klasická HSCT.

Sledovaná populace a průběh studie

Do randomizované a kontrolované studie bylo zařazeno celkem 110 pacientů trpících RRRS s hodnotami EDSS (Expanded Disability Status Scale) 2,0–6,0, kteří v předcházejícím roce prodělali minimálně 2 ataky při léčbě DMDs. Byli randomizováni do dvou skupin: první byla léčena HSCT spolu s cyklofosfamidem (200 mg/kg) a antithymocytovým globulinem (6 mg/kg), pacienti v druhé skupině dostávali DMD odlišný od toho, který byl použit pro léčbu před vstupem do studie. 98 pacientů bylo vyšetřeno po jednom roce, 38 bylo sledováno každoročně po dobu 5 let.

Výsledky

Progrese onemocnění byla zaznamenána u 3 pacientů léčených HSCT a u 34, kteří užívali DMDs. Průměrná hodnota skóre EDSS se u jedinců, kteří podstoupili HSCT, v prvním roce po transplantaci snížila z 3,38 na 2,36, zatímco u skupiny dostávající DMDs se zvýšila z 3,31 na 3,98. Ve skupině s HSCT nebylo zaznamenáno žádné úmrtí ani toxicita 4. stupně (tj. život ohrožující stavy).

Závěr

Podání nemyeloablativní HSCT vedlo k delšímu času do progrese onemocnění u pacientů s vysoce aktivní relabující-remitující roztroušenou sklerózou v porovnání s léčbou pomocí DMDs. Je však potřeba dalšího výzkumu k potvrzení dlouhodobého efektu a bezpečnosti této terapie.

(pab)

Zdroj: Burt R. K., Balabanov R., Burman J. et al. Effect of nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation vs continued disease-modifying therapy on disease progression in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA 2019; 321 (2): 165–174, doi:10.1001/jama.2018.18743.

Navštivte také stránky www.ereska-aktivne.cz.

Štítky
Dětská neurologie Neurologie
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se