Autologní transplantace buněk krvetvorby u roztroušené sklerózy?

Roztroušená skleróza (RS) je onemocněním mladých dospělých, které vede k postupnému zhoršování kvality života (QoL). Při progresi onemocnění dochází ke  ztrátě motorických funkcí, poruchám senzitivních funkcí i kognitivnímu  zhoršení. Podstatou nemoci je imunně zprostředkovaná demyelinizace a axonální degenerace. Jednou z možných terapeutických strategií je  vysokodávkovaná imunosupresivní terapie (HDIT) následovaná transplantací autologních hematopoetických kmenových buněk (AHSCT). Podstatou metody  je odstranění aberantního imunitního systému, které je následované  rekonstitucí nového imunitního systému z kmenových buněk.

V časopise Experimental Hematology byl recentně publikován článek ruských autorů  hodnotících poměrně velkou skupinu pacientů s RS, kteří podstoupili mezi lety 2006 a 2011 léčbu v rámci prospektivní otevřené studie fáze II. Zařazeno bylo celkem 95 pacientů s různými typy RS, která byla mimo jiné hodnocená dle skóre EDSS (Expanded Disabilited Status Scale). Léčbu  podstoupili buď v indikaci tzv. časné (EDSS 1,5−3,0, pacienti časně po  diagnóze refrakterní nemoci; n = 42), konvenční (EDSS 3,5−6,5, pacienti  se sekundárně refrakterní nemocí; n = 50), či záchranné (EDSS 7,0−8,0, s vysokou aktivitou nemoci či rychlou neurologickou deteriorací; n = 3). Pacienti byli ve věku 18−55 let, následné období sledování po  transplantaci bylo průměrně 46měsíční. Příprava k transplantaci včetně  mobilizace periferních kmenových buněk i samotná transplantace byly  dobře tolerované, nebylo zaznamenáno žádné s transplantací související  úmrtí. Přípravný režim pro transplantaci byl s redukovanou intenzitou.

Dle autorů odpověděli na podanou léčbu všichni pacienti až na jednoho. Celková klinická odpověď (zlepšení či stabilizace onemocnění) byla  dosažena u 80 % pacientů. U pacientů bez další progrese onemocnění  nebyly při vyšetření mozku magnetickou rezonancí pozorovány žádné  aktivní, nové či zvětšující se léze. Všichni pacienti, kteří byli bez  progrese nemoci, zůstali bez specifické léčby RS. Dále autoři  konstatují, že transplantace byla následovaná statisticky významnými  změnami v parametrech kvality života (p < 0,05). Pětileté přežití bez progrese (PFS) po transplantaci bylo 82 %.

Vysokodávkovaná  imunosupresivní léčba následovaná autologní transplantací buněk  krvetvorby je proveditelná u pacientů s různými stadii RS a není  provázená významnou neurotoxicitou. AHSCT je více efektivní u pacientů  s časnými stadii nemoci (5leté PFS u časné indikace bylo 92 % oproti 73 % u indikace konvenční či záchranné). Autoři uzavírají, že poměr  riziko/zisk je u tohoto typu léčby s užitím redukovaného přípravného  režimu velmi příznivé.

(eza)

Zdroj: Shevchenko J. L. et  al. Autologous hematopoietic stem cell transplantation with  reduced-intensity conditioning in multiple sclerosis. Exp Hematol. 4. července 2012 [Epub ahead of print]; doi: 10.1016/j.exphem.2012.07.003