PBC je progredující onemocnění s vysokým rizikem rozvoje jaterní cirhózy, portální hypertenze a následně i hepatocelulárního karcinomu. Prognóza pacientů se stanoví v době diagnózy podle věku, pohlaví, základních laboratorních parametrů (koncentrace sérového bilirubinu a albuminu), pokročilosti jaterního postižení (dle histologického vyšetření nebo stupně fibrózy stanovené neinvazivními metodami).
K výpočtu odhadovaného rizika se používá nástroje MRS (Mayo Risk Score) a při rozhodování o indikaci k transplantaci jater se přidává skóre MELD (Model for End-Stage Liver Disease). Obě tato skóre lze určit pomocí webového kalkulátoru Mayo Clinic.
V průběhu léčby PBC je významným prognostickým parametrem a ukazatelem rizika další progrese onemocnění odpověď na podávání UDCA. Evropská asociace pro studium jater (EASL) navrhuje ve svých doporučeních z roku 2017 zvážit u pacientů s nedostatečnou odpovědí na 12měsíční léčbu UDCA nasazení kyseliny obeticholové (OCA) ve 2. linii léčby.
Nedostatečná odpověď na UDCA je definována podle Torontských kritérií jako ALP > 1,67násobek horní hranice normy (ULN) nebo zvýšená sérová koncentrace celkového bilirubinu. Ta nesmí přesahovat 2násobek ULN, protože dosud nejsou dostupná data o účinnosti a bezpečnosti OCA u pacientů v pokročilejších stadiích onemocnění. Při hodnocení sérového bilirubinu je také třeba zohlednit případnou přítomnost Gilbertova syndromu.
Na OCA je doporučeno přejít rovněž u pacientů, kteří nemohou užívat UDCA z důvodu nesnášenlivosti nebo přecitlivělosti na účinnou látku.
Po nasazení OCA je pacienta třeba sledovat alespoň 1× za 3 měsíce a hodnotit účinnost této léčby i výskyt případných nežádoucích účinků. Pokračování terapie pomocí OCA je možné, pokud po 3 měsících dojde k poklesu ALP nejméně o 10 %, nejsou přítomné žádné závažné nežádoucí účinky a po 12 měsících je sérová aktivita ALP ≤ 1,67 ULN a koncentrace celkového bilirubinu nepřesáhne 2násobek ULN.
Pozn.: Přípravek Ocaliva, obsahující účinnou látku OCA, je hrazen při léčbě primární biliární cholangitidy (označované též jako primární biliární cirhóza) v kombinaci s kyselinou ursodeoxycholovou u dospělých pacientů s nedostatečnou odpovědí na kyselinu ursodeoxycholovou nebo v monoterapii u dospělých pacientů, kteří netolerují léčbu kyselinou ursodeoxycholovou.
Léčba je zahájena při splnění jedné z následujících podmínek:
Léčba je ukončena při splnění jedné z následujících podmínek:
Přípravek Ocaliva mohou předepisovat pouze vybraná specializovaná centra, jejichž seznam naleznete na webu proLékaře.cz.
(zza)
Zdroje:
1. Fejfar T., Vaňásek T., Hůlek P. a kol. Primární biliární cholangitida – doporučený postup České hepatologické společnosti ČLS JEP pro diagnostiku a léčbu. Gastroenterologie a hepatologie 2018; 72(2): 109–118.
2. Indikační omezení úhrady přípravku Ocaliva. Dostupné na: www.sukl.cz/modules/medication/detail.php?code=0219168&tab=prices
