Přítomnost inhibitoru u hemofiliků A je spojena se zvýšenou mírou krvácení a možná profylaxe pak s nízkou adherencí
Současné údaje o klinických výsledcích léčby hemofiliků s přítomností inhibitoru FVIII byly dosud poměrně omezeně dostupné a často retrospektivní. Níže prezentovaná prospektivní multicentrická neintervenční studie, jejíž výsledky publikoval kolektiv autorů z pracovišť z celého světa v časopisu Haemophilia závěrem roku 2018, se zaměřila právě na sběr a vyhodnocení těchto dat.
Cíle studie a sledovaná populace
Cílem prospektivní neintervenční studie bylo lépe charakterizovat reálné údaje o míře, výskytu a léčbě krvácení, dostupnosti profylaktické léčby, adherenci k případné profylaxi a dále nežádoucí příhody spojené s léčbou u pacientů s hemofilií A a inhibitorem FVIII. Celkově bylo do studie zahrnuto 103 pacientů starších 12 let, s mediánem věku 31 let (rozmezí 12−75). Léčba nemocných nebyla ve studii cíleně upravována a probíhala podle lokální rutinní klinické praxe. Účastníci byli sledováni po dobu, jejíž medián dosáhl 26 týdnů (4,1−69,6). Skupinu léčenou epizodicky, tedy pouze při výskytu krvácení, tvořilo 75 osob, ve skupině s profylaxí bylo 28 osob.
Výsledky
Krvácení
Ve skupině s epizodickou léčbou bylo zaznamenáno 1244 krvácení, přičemž 42,4 % z nich nevyžadovalo léčbu. Roční míra krvácení (ABR − annual bleeding rate) pro léčená krvácení v této skupině činila 18,6 (95% interval spolehlivosti [CI] 15,2−22,8) a 32,7 (27,3−39,1) pro všechna krvácení. Ve skupině s profylaxí bylo zaznamenáno 325 krvácení, 32 % z nich nevyžadovalo léčbu. ABR u léčených krvácení činila 14,9 (10,5−21,2) a celková ABR 25,0 (18,4−34,0). V celé populaci připadalo 64 % krvácivých epizod na spontánní krvácení a 36 % na krvácení z poranění či úrazu.
Adherence k léčbě
K léčbě a profylaxi krvácení byl použit koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC) a/nebo rekombinantní aktivovaný faktor VII. Adherence byla studována pouze u skupiny léčené aPCC. Celkem 35 % pacientů s indikací pro profylaktické podávání aPCC zachovávalo předepsanou frekvenci a dávku, u dalších 35 % byla naopak adherence nízká.
Nežádoucí příhody
Závažné nežádoucí příhody představovaly hemartrózy a krvácení do svalů. Nejčastějšími nežádoucími příhodami byly bolesti kloubů, respirační infekty či zvýšení tělesné teploty.
Souhrn
V souhrnu tato neintervenční studie z reálné klinické praxe ukázala, že ABR (jak celková, tak i pro léčená krvácení) zůstává na dostupné léčbě vysoká. Taktéž neuspokojivá je adherence pacientů k předepsané profylaxi. U hemofiliků s inhibitorem proto nadále existuje potřeba efektivnější terapie ke snížení míry krvácení a k jeho prevenci. Modalita, jež povede ke zlepšení adherence, má potenciál zlepšit výsledky léčby u této skupiny nemocných.
(eza)
Zdroj: Mahlangu J., Oldenburg J., Callaghan M. I. et al. Bleeding events and safety outcomes in persons with haemophilia A with inhibitors: a prospective, multi-centre, non-interventional study. Haemophilia 2018 Nov; 24 (6): 921−929, doi: 10.1111/hae.13612.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
