V USA bylo provedeno dotazníkové šetření. Průzkum byl proveden cestou online dotazníku, jehož zodpovězení trvalo cca 30 minut. Účastnilo se jej 50 hematologů z celkem 20 center, ve kterých jsou léčeni jak dospělí pacienti, tak i děti s hemofilií A (HA) s inhibitorem FVIII i bez něj. Potřebná byla alespoň 2letá zkušenost s podáváním emicizumabu a současně aspoň 3 pacienti za měsíc s nasazenou terapií emicizumabem, které tento odborník kontroluje.
Většina léčených pacientů měla těžkou formu HA, většina z nich neměla inhibitor a byla již dříve léčena jinými léčivy. Nejčastěji udávanými důvody pro zahájení léčby emicizumabem byly přítomnost inhibitoru u nemocných a velká zátěž pro pacienty spojená s předchozí léčbou (16 % respondentů).
Na otázku, zda se péče o pacienty s HA léčené emicizumabem liší od ostatních hemofiliků, odpovědělo 58 % negativně. Nicméně lékaři zároveň uváděli méně časté testování aktivity FVIII a přítomnosti inhibitoru u pacientů, kteří dostávali emicizumab.
Pouze 34 % respondentů uvedlo, že ve své klinické praxi změnili doporučení pro zvládání průlomového krvácení. Většina z nich ovšem doporučila nemocným, aby v případě obtíží kontaktovali své hemofilické centrum. Téměř polovina respondentů (42 %) doporučila svým pacientům, aby doma měli 3−4 dávky koncentrátu FVIII či bypassového přípravku ke zvládání průlomového krvácení. Většina své pacienty poučila, co mají dělat v případě opomenutí aplikace dávky emicizumabu.
40 % lékařů udalo přibližně stejnou a 50 % lepší či signifikantně lepší adherenci nemocných k předepsané léčbě po převedení na emicizumab.
Podle 84 % respondentů zůstala míra fyzické aktivity nemocných s HA po převedení na emicizumab stejná nebo se zvýšila. 48 % doporučilo svým pacientům po převedení na emicizumab postupně navyšovat fyzickou aktivitu.
Více než polovina zúčastněných specialistů již v době dotazníkového průzkumu léčila nemocné s HA na emicizumabu imunotoleranční léčbou (22 %) nebo o ní u svého pacienta přemýšlela (38 %). Z těch, kteří imunotoleranční léčbu zahájili, většina udávala používání nižších dávek FVIII a zkrácení doby imunotolerance oproti předchozí zkušenosti.
22 % (11/50) respondentů udalo, že jejich pacienti absolvovali při léčbě emicizumabem nějaký operační výkon. 10 z těchto 11 lékařů před takovým výkonem podalo profylaxi s jiným hemostatickým přípravkem kvůli obavám z vysokého rizika krvácení.
Většina dotazovaných specialistů uvedla, že standard péče o hemofiliky léčené emicizumabem se nemění. S narůstajícím množstvím lékařů podávajících svým pacientům emicizumab je ovšem velmi potřebné věnovat se signálům měnící se klinické praxe.
(eza)
Zdroj: Owens W. E., Patel A. M., Poulos K. et al. A survey of hematologists in The United States to understand disease management of patients with hemophilia A (PwHA) treated with emicizumab (Emi). Poster 205. 13th annual congress of European Association for Haemophilia and Allied Disorders, Haag, 5.−7. února 2020.
