HEMLIBRA® ExChange meeting, jenž se konal na začátku února v Praze v návaznosti na konferenci Evropské asociace pro hemofilii a přidružené choroby (EAHAD), nabídl více než 200 účastníkům z téměř celého světa možnost diskuse a výměny zkušeností při používání přípravku Hemlibra (emicizumab) v klinické praxi. V době, kdy se mítink konal, byla v Evropě schválená pouze indikace pro pacienty s hemofilií A a rozvinutým inhibitorem. Témata se tedy týkala pouze těchto komplikovaných pacientů. V těchto dnech vešla v platnost schválení Evropské lékové agentury indikace pro pacienty s těžkou formou hemofilie A bez rozvinutého inhibitoru.1
Emicizumab představuje inovativní přístup k léčbě hemofilie A komplikované přítomností neutralizační protilátky (inhibitoru) proti koagulačnímu faktoru VIII (FVIII). Byl schválen pro léčbu pacientů s hemofilií A s inhibitorem již ve více než 50 zemích světa. Jeho rychlé schválení pro klinické použití v řadě zemí bylo vedeno nejen velmi povzbudivými daty získanými z klinických studií, ale také velkou potřebou účinné léčby u těchto pacientů, u nichž stále existuje řada nesplněných terapeutických cílů.
Emicizumab je humánní bispecifická protilátka připravená tak, že váže a přibližuje k sobě aktivovaný FIX (FIXa) a FX − vytváří mezi nimi můstek. Tímto přiblížením nahrazuje funkci FVIII jakožto kofaktoru a umožňuje tak aktivaci FX na FXa a tím obnovení hemostázy.1
První myšlenka konstrukce takovéto protilátky vznikla v roce 2000 v Japonsku a samotný program výzkumu před objevem správné kombinace pro funkční protilátku trval 10 let. Klinická etapa vývoje byla zahájena v roce 2015 neintervenční studií, pokračovala studií HAVEN 1 u pacientů s hemofilií A a inhibitorem starších 12 let a následovala studie HAVEN 2 týkající se použití emicizumabu u dětí s hemofilií A a inhibitorem mladších 12 let. Klinický výzkum pokračuje studiemi HAVEN 3 a HAVEN 4.2
V klinických studiích programu HAVEN zahrnujících 398 dětských i dospělých pacientů byla prokázána účinnost emicizumabu, kdy došlo k signifikantnímu poklesu výskytu krvácení − zejména těch, která vyžadovala další léčbu. Dále byla studovaná bezpečnost a na podkladě získaných zkušeností byla stanovena doporučení pro zvládání akutních průlomových krvácení. V současnosti je touto látkou celosvětově léčeno více než 1500 pacientů a sdílená zkušenost je velmi pozitivní.2
ExChange mítinku se aktivně zúčastnila řada odborníků, kteří se podíleli na stěžejních klinických studiích s emicizumabem. Výsledky studie HAVEN 1 shrnul dr. Johannes Oldenburg z Bonnu, výsledky studie HAVEN 2 pak dr. Guy Young z Los Angeles.
Vedle toho byly stěžejní součástí setkání interaktivní workshopy, které lékařům umožnily v malých skupinách diskutovat o řadě praktických aspektů léčby tímto přípravkem. Témata diskusí pokrývala následující oblasti:
|
Velmi zajímavou součástí programu byla argumentace odborníků na téma nutnosti monitorování aktivity emicizumabu u pacientů (následné hlasování publika vedlo přesvědčivě k odmítnutí nutnosti monitorování, a to s ohledem na dostupná data), významu imunotoleranční terapie (ITI) v éře emicizumabu (publikum hlasovalo pro zatím smysluplnou roli ITI v managementu léčby pacientů s hemofilií A s inhibitorem) nebo otázky, zda je nutno získat ještě více dat před zahájením podávání emicizumabu u této skupiny nemocných (publikum hlasovalo ve prospěch dostatečnosti dosud publikovaných dat).
HEMLIBRA ExChange meeting byl jedinečnou možností potkat odborníky, kteří s emicizumabem pracovali v klinických studiích a v klinické praxi již tento lék používají. Setkání poskytlo velmi dobrou platformu pro otevřenou diskusi, sdílení poznatků a klinických zkušeností, které mohou být velmi nápomocné při rozhodování o nabídnutí této léčby jednotlivým pacientům.
MUDr. Ester Zápotocká
Reference:
CZ/HEM/0319/0037
HEMLIBRA® 30 mg/ml injekční roztok, HEMLIBRA®150 mg/ml injekční roztok
– Zkrácená informace o přípravku
Diklofenak epolamin je vysoce rozpustná sůl účinné látky s prokázanými protizánětlivými, analgetickými a antipyretickými účinky. Jaké je spektrum jeho indikací a čím se liší od jiných solí diklofenaku? Odpoví přehledná infografika.
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoliv podezření na nežádoucí účinky na 
