Emicizumab je rekombinantní humanizovaná monoklonální protilátka, která svojí speciální konstrukcí navzájem přibližuje koagulační faktory IXa a X a nahrazuje tak funkci faktoru VIII jakožto kofaktoru v aktivaci koagulační kaskády. Emicizumab je schválený pro léčbu pacientů s hemofilií A (HA) s inhibitorem i bez něj.
Primárním cílem prezentované práce bylo srovnání krvácivosti pacientů dle roční míry krvácení (ABR) před zahájením léčby emicizumabem a po něm. V rámci sekundárních cílů byly sledovány závažné nežádoucí příhody (úmrtí, trombóza, přerušení léčby).
Jednalo se multicentrickou studii probíhající ve 3 velkých amerických hemofilických centrech. Zařazeni byli nemocní s HA, u nichž bylo podávání emicizumabu zahájeno před 15. květnem 2019. Zaznamenána byla data týkající se krvácivých či trombotických epizod v rámci 6 měsíců předcházejících převedení na emicizumab a dále data po změně léčby.
Zařazeno bylo 92 pacientů, z nich 89 s těžkou HA a 3 se středně těžkou HA. Věk v době zahájení léčby emicizumabem činil 5−55 let, celkem 62 pacientů bylo mladších 12 let. 19 jich mělo v době zahájení léčby detekovatelný inhibitor. 86 % nemocných dostávalo před zahájením aplikace emicizumabu profylaktickou terapii. Medián trvání léčby emicizumabem činil 38 měsíců pro pacienty s HA a inhibitorem a 22 týdnů pro hemofiliky bez inhibitoru. Celková doba sledování dosáhla 53,3 pacientoroku.
Všichni pacienti podstoupili iniciální 4týdenní nasycovací fázi s emicizumabem v dávce 1,5 mg/kg podávaným 1× týdně. Následně 27 % nemocných dostávalo udržovací dávku 1× týdně, 70 % každých 14 dnů a 3 % 1× za 4 týdny. U nemocných s inhibitorem byla pozorována vyšší pravděpodobnost aplikace léku 1× týdně.
U žádného z nemocných nebyl pozorován rozvoj neutralizačních protilátek a žádný účastník léčbu emicizumabem neukončil. Nebyly zaznamenány žádné trombotické komplikace, žádný výskyt trombotické mikroangiopatie a žádný pacient nezemřel.
Tato postlicenční zkušenost s léčbou emicizumabem z reálné klinické praxe je velmi podobná zkušenosti pozorované v kontrolovaných klinických studiích. 67 % pacientů z celé sledované skupiny navíc tvořily děti mladší 12 let, bez prokázaného inhibitoru, jejichž zastoupení v klinických studiích jinak bylo spíše nižší. Sledovaná zkušenost tak potvrdila stejný přínos léčby u malých dětí jako u dospělých. Bezpečnostní profil emicizumabu v běžné praxi zůstává excelentní.
(eza)
Zdroj: McCary I., Gulecher Ch., Kuhn J. et al. Real-world use of emicizumab in patients with hemophilia with and without inhibitors. Poster 1137. 61st ASH annual meeting, Orlando, Florida, 2019 Dec 7.
Diklofenak epolamin je vysoce rozpustná sůl účinné látky s prokázanými protizánětlivými, analgetickými a antipyretickými účinky. Jaké je spektrum jeho indikací a čím se liší od jiných solí diklofenaku? Odpoví přehledná infografika.
