V srpnu 2018 byly v New England Journal of Medicine publikovány výsledky studie HAVEN 3, jež hodnotila podávání emicizumabu u hemofiliků A bez inhibitoru.
Emicizumab, bispecifická monoklonální protilátka propojující aktivovaný faktor IX a faktor X, imituje funkci chybějícího FVIII u hemofiliků A. Emicizumab již byl schválen a je v klinické praxi dostupný pro terapii hemofiliků A s inhibitorem, u kterých prokázal velmi dobré výsledky v prevenci krvácení.
HAVEN 3 byla multicentrická studie fáze III, ve které bylo zkoumáno podávání emicizumabu v rámci profylaxe u osob starších 12 let, jež měly těžkou formu hemofilie, bez přítomnosti inhibitoru, a byly dříve léčeny epizodicky (v případě krvácení) koncentrátem FVIII.
Účastníci byli randomizováni v poměru 2 : 2 : 1 do tří skupin: skupina A, u které byl emicizumab podáván v dávce 1,5 mg/kg subkutánně 1× týdně, skupina B s dávkou emicizumabu 3 mg/kg podávanou 1× za 2 týdny a skupina C, jež byla bez profylaxe.
Primárním cílem léčby byl rozdíl v míře léčených krvácení (skupina A oproti C a skupina B oproti C). Skupinu D pak tvořili jedinci, kteří byli dříve léčeni koncentráty FVIII profylakticky a ve studii byli převedeni na emicizumab podávaný v dávce 1,5 mg 1× týdně. Tato skupina pak umožnila intraindividuální porovnání.
Celkově bylo sledováno 152 mužů. Roční míra krvácivosti (ABR – annual bleeding rate) činila 1,5 ve skupině A, 1,3 ve skupině B a 38,2 ve skupině C. Pokles ABR tak představoval 96 % ve skupině A, 97 % ve skupině B (pro obě porovnání p < 0,001). Pokud jde o účastníky bez jakékoliv léčené krvácivé epizody za dobu sledování, pak ve skupině A to bylo 56 %, ve skupině B 60 % a ve skupině C nikdo.
V rámci intraindividuálního porovnání, jež bylo možno provést u 48 účastníků, pak profylaxe s emicizumabem vedla k ABR o 68 % nižší než při profylaxi FVIII (p < 0,001).
Nejčastěji zaznamenanou nežádoucí příhodou spojenou s emicizumabem byla reakce v místě vpichu, jež byla nízkého stupně.
Emicizumab podávaný subkutánně 1× týdně či 1× za 2 týdny vedl u mužů s hemofilií A bez inhibitoru k významnému poklesu míry krvácení ve srovnání s žádnou léčbou. Více než polovina hemofiliků léčených emicizumabem nerozvinula žádné krvácení, jež by vyžadovalo terapii. V intraindividuálním srovnání vedl emicizumab k signifikantně nižší míře krvácení než předchozí profylaxe koncentráty FVIII.
(eza)
Zdroj: Mahlangu J., Oldenburg J., Paz-Priel. I et al. Emicizumab prophylaxis in patients who have hemophilia A without inhibitors. N Engl J Med 2018; 379 (9): 811–822, doi: 10.1056/NEJMoa1803550.
Jak digitální technologie pomáhají v každodenní zdravotnické praxi a kde přetrvávají překážky? Zapojte se do krátkého anonymního dotazníku připraveného ve spolupráci s think tankem Ministr zdraví.
Fibrilace síní (FiS) je jednou z nejčastějších arytmií. Kromě zvýšeného rizika tromboembolie, cévní mozkové příhody (CMP) či srdečního selhání (HF) s sebou nese i řadu obtěžujících příznaků, mezi něž patří palpitace, únava či bolesti na hrudi. Úlevu přinášejí intervence zaměřené na kontrolu srdeční frekvence a rytmu, přičemž potenciální přínos kontroly rytmu by měl být zvažován při každém kontaktu s pacientem. Doporučení Evropské asociace pro srdeční rytmus (EHRA) a Evropské kardiologické společnosti (ESC) týkající se farmakologické kontroly srdečního rytmu u nemocných s FiS pro vás shrnuje přehledná infografika.
