Agonista trombopoetinového receptoru romiplostim může být efektivní v léčbě symptomatických dětí s perzistující či chronickou imunitně podmíněnou trombocytopenií. Data publikovaná v časopisu Lancet hodnotí jeho účinnost a bezpečnost u dětí s ITP trvající ≥ 6 měsíců.
Do dvojitě zaslepené studie fáze III byly zařazeny děti s ITP ve věku 1−17 let s průměrným počtem krevních destiček ≤ 30 × 109/l (průměr ze 2 měření v období screeningu). Pacienti byli náhodně rozděleni v poměru 2 : 1 k léčbě romiplostimem či placebem po dobu 24 měsíců. Byli stratifikováni dle věku (1−5 let, 6−11 let, 12−17 let), dále dle dávky podané týdně v rozmezí 1−10 μg/kg s cílem dosáhnout počtu krevních destiček 50−200 × 109/l.
Primární analýza zahrnovala všechny randomizované pacienty, bezpečnostní analýza pak zahrnula pacienty, kteří dostali minimálně 1 dávku zkoumané látky. Primárním cílem byla trvající odpověď ve smyslu počtu trombocytů – definovaná jako ≥ 50 × 109/l trombocytů bez podání jiné záchranné léčby v předchozích 4 týdnech po dobu ≥ 6 ze závěrečných 8 týdnů (týdny 18−25).
Do studie bylo zahrnuto 62 pacientů, z nichž 42 dostávalo romiplostim a 20 placebo. Trvající odpověď trombocytů byla pozorována u 22 (52 %) pacientů ve skupině léčené romiplostimem a u 2 (10 %) pacientů dostávajících placebo (poměr šancí [OR] 9,1; 95% interval spolehlivosti [CI] 1,9–43,2; p = 0,002). Míra trvající destičkové odpovědi činila 38 % ve věku do 5 let, 56 % ve věku 6–11 let a 56 % u dětí ve věku 12–17 let.
Nežádoucí příhody byly zaznamenány u 1 (5 %) pacienta v placebové skupině a u 10 (24 %) dětí léčených romiplostimem, přičemž u 1 z nich se jednalo o bolesti hlavy a trombocytózu, jež byly spojeny s podáváním romiplostimu. Žádný pacient však nepřerušil léčbu kvůli výskytu nežádoucích příhod.
U dětí s chronickou ITP vedla léčba romiplostimem k vysoké míře odpovědi ve smyslu vzestupu trombocytů, přičemž nebyla zaznamenána žádná nová bezpečnostní rizika. Nadále probíhají studie hodnotící dlouhotrvající bezpečnost, účinnost a trvání remise u dětí s ITP.
(eza)
Zdroj: Trantino M. D., Bussel J. B., Blanchette V. S. et al. Romiplostim in children with immune thrombocytopenia: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled study. Lancet 2016; 388 (10039): 45−54, doi: 10.1016/S0140-6736(16)00279-8.
