Chronická primární imunitní trombocytopenie (ITP) je autoimunitní onemocnění charakterizované předčasnou degradací a zhoršenou produkcí trombocytů. Na rozdíl od akutní fáze je zde typická dlouhodobá perzistence nízkého počtu trombocytů, často provázená krvácivými projevy typu hematomů, petechií a slizničního krvácení.
Moderní léčba zahrnuje mimo jiné romiplostim, což je mimetikum trombopoetinového (TPO) receptoru. Jeho podávání vede u řady pacientů ke zvýšení počtu trombocytů, často umožňujícímu redukci dávky či vysazení jiné specifické medikace pro kontrolu ITP.
Analyzována byla data od 100 pacientů starších 18 let, z nichž 56 % tvořily ženy. Medián doby sledování činil 24 měsíců. Před zahájením podávání romiplostimu dostávalo jinou léčbu zaměřenou na ITP 98 % pacientů, přičemž u 49 % se jednalo o ≥ 3 předchozí linie léčby. Splenektomii před vstupem do studie podstoupilo 23 % účastníků. Krvácení v průběhu 6 posledních měsíců před vstupem do studie prodělalo 40 % účastníků.
Podávání romiplostimu bylo zahájeno zhruba 1,92 roku (medián) od stanovení diagnózy ITP, medián střední dávky použité ve studii činil 2,62 μg/kg/týden. V průběhu léčby romiplostimem počet krevních destiček rychle stoupl nad 50 × 109/l (již týden od začátku terapie), celkem 20 % účastníků zažilo nezávažnou krvácivou komplikaci a 13 % podstoupilo splenektomii pro perzistentní ITP, netoleranci nežádoucích účinků léčby nebo z jiných důvodů.
Na konci studie bylo zjištěno, že 25 % účastníků dosáhlo trvalé odpovědi či remise.
U 1 pacienta byly popsány dvě závažné nežádoucí příhody (trombóza, dysfagie). Žádná ze sledovaných nežádoucích příhod nebyla fatální.
Studie PLATON přinesla data o použití romiplostimu v reálné klinické praxi u neselektovaných pacientů s chronickou ITP. Účinnost přípravku odpovídala údajům ze 2 obdobných studií provedených v zemích západní Evropy. Pozorovaná incidence krvácivých příhod po zahájení studované léčby klesla cca na 1/3. Nemocní, u nichž se vyskytlo krvácení, většinou již zaznamenali krvácivé události dříve. 1/4 komplikovaných pacientů s chronickou ITP neodpovídající na předchozí léčbu dosáhla na konci studie remise.
(eza)
Zdroj: Mihaylov G., Skopec B., Sninska Z. et al. PLATON: use of romiplostim to treat chronic primary immune thrombocytopoenia. Memo 2020; 13: 227–234, doi: 10.1007/s12254-020-00580-6.
