Imunitní trombocytopenie je autoimunitní onemocnění, pro nějž je typická destrukce trombocytů a snížení produkce trombocytů. Výsledkem je jejich snížený počet a zvýšené riziko krvácení. S ohledem na imunologické mechanismy etiopatogeneze ITP jsou 1. linií léčby obvykle kortikosteroidy či intravenózní imunoglobuliny (IVIG). V případě nedostatečné odpovědi na 1. linii terapie jsou dalšími možnostmi podání anti-CD20 protilátky (rituximabu), agonistů receptorů pro trombopoetin (TPO-RA) či imunosupresiv nebo provedení splenektomie.
TPO-RA nejen zvyšují produkci trombocytů z megakaryocytů, ale také zlepšují proliferaci megakaryocytů v kostní dřeni. Některé výzkumy navíc ukazují, že TPO-RA mohou pozitivně ovlivňovat protidestičkovou imunitu. Data ze studií ukazují, že TPO-RA jsou dobře tolerovanou a pro řadu pacientů velmi účinnou součástí léčby ITP. Zvyšují a udržují počet trombocytů i u refrakterních a předléčených nemocných. Navíc se v řadě případů ukázalo, že lze postupně snížit či přerušit další léčbu, či dokonce podávání samotných TPO-RA.
I přesto, že zejména právě příchod TPO-RA přinesl do terapie ITP velkou změnu, stále existuje řada pacientů, u nichž v současnosti dostupná léčba nefunguje. Proto jsou ve vývoji další látky, jež by mohly být používány samostatně nebo v kombinaci s již zavedenými léčivy. Nejnověji − v roce 2020 − byl Evropskou lékovou agenturou (EMA) registrován inhibitor tyrosinkináz (TKI) fostamatinib s prokázanou účinností proti slezinné tyrosinkináze (SYK). Jeho aktivní metabolit inhibuje signalizaci Fc aktivujících a B-lymfocytových receptorů, což vede ke snížení destrukce destiček zprostředkované protilátkami. Indikovaný je u pacientů refrakterních k jiným typům léčby chronické ITP. V současnosti sbírá Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) podklady ke stanovení úhrady tohoto nového přípravku ze zdravotního pojištění. Na odborném posouzení se vydáním stanoviska podílí rovněž Česká hematologická společnost ČLS JEP.
Další výzkum pak vede cestou ovlivnění mechanismů zodpovědných za destrukci trombocytů a možná i poznáním a ovlivněním dalších mechanismů podílejících se na obrazu ITP.
(eza)
Zdroje:
1. Witkowski M., Witkowska M., Robak T. Autoimmune thrombocytopenia: current treatment options in adults with a focus on novel drugs. Eur J Haematol 2019; 103 (6): 531−541, doi: 10.1111/ejh.13319.
2. Zápis č. 16 ze schůze výboru České hematologické společnosti ČLS JEP, 25. dubna 2022. Dostupné na: www.hematology.cz/wp-content/uploads/2022/04/220425-Schuze-Zapis.pdf
