Do studie byli zařazeni pacienti s ITP z Norska, Švédska a Dánska starší 18 let a s expozici romiplostimu po dobu nejméně 6 měsíců v období 2009–2018. Byli rozděleni do 3 kategorií: s nově diagnostikovanou (< 3 měsíce), perzistentní (3−12 měsíců) a chronickou ITP (> 12 měsíců). Speciální podkategorii pak tvořili pacienti s romiplostimem jakožto modalitou 1. linie.
Při hodnocení odpovědí trombocytů na léčbu byly sledovány medián počtu destiček, doba do dosažení hodnoty ≥ 50 × 109/l a doba přetrvávání počtu trombocytů ≥ 50 a ≥ 30 × 109/l. Za přetrvávající odpověď trombocytů byla považována hodnota ≥ 50 × 109/l při nejméně 75 % měření během 14.–24. týdne, a to bez nutnosti užití záchranné medikace. Jako trvalá odpověď na léčbu (SROT) pak byla označena hodnota trombocytů ≥ 30 × 109/l bez krvácení po ukončení terapie a bez užití medikace včetně tranexamové kyseliny.
Autoři studie se zaměřili také na výskyt trombocytózy a trombotických příhod, hospitalizace pro krvácení, užití záchranné medikace a dávkování romiplostimu během léčby.
Do studie bylo zařazeno 285 pacientů. Nově diagnostikovanou ITP (ND ITP) mělo 81 (28 %), perzistentní ITP 47 (16 %) a chronickou ITP 157 (55 %) z nich. Jako terapie 1. linie byl romiplostim podáván ve 20 případech.
Pacienti s nově diagnostikovanou ITP měli věkový medián 60 let (zbylé dvě kategorie potom 63 let), nižší Charlsonovo skóre komorbidit, častější krvácení s nutností hospitalizace (37 %) a prošli více liniemi léčby. Téměř 90 % z nich mělo < 30 × 109/l destiček v 90 dnech před zahájením terapie romiplostimem, zatímco u ostatních dvou kategorií šlo o zhruba 80 %.
Medián trvání terapie romiplostimem (od počátku do ukončení léčby nebo sledování) činil u ND ITP 21,1 týdne, u perzistentní ITP 16,6 týdne a u chronické ITP 32,9 týdne. Medián dávky romiplostimu činil u všech 3 kategorií kolem 3 μg/kg, s mediánem první dávky kolem 1 μg/kg.
Medián počtu trombocytů činil v jednotlivých kategoriích 90 dní před zahájením terapie romiplostimem 4, 12, resp. 9 × 109/l, po zahájení terapie 75, 75, resp. 76 × 109/l a po ukončení 138, 68, resp. 71 × 109/l, a to bez další terapie ITP.
Přetrvávající odpovědi trombocytů dosáhlo 129 z 230 (56,1 %) pacientů s alespoň 6měsíčním následným sledováním. U ND ITP šlo o 64,6 %, u perzistentní ITP o 52,9 % a u chronické o 52,7 % pacientů. Nižší frekvence odpovědí byla zjištěna u nemocných, kteří byli po ≥ 2 liniích léčby ITP. Medián doby od zahájení terapie romiplostimem do dosažení hladiny ≥ 50 × 109/l činil v jednotlivých kategoriích ITP 24, 28, resp. 21 dní.
SROT dosáhlo 40,9 % ze 171 pacientů, v rámci kategorií se jednalo o 49,2 % u ND ITP, o 33,3 % u perzistentní ITP a o 37,5 % u chronické ITP. Nejvyšší prevalence SROT byla zjištěna u nově diagnostikovaných pacientů, u jedinců ve věku 31−50 let, u nemocných s maximálně 1 předchozí linií léčby a u těch, u nichž byl nejnižší počet destiček 90 dní před zahájením terapie romiplostimem ≥ 30 × 109/l.
Ze 138 pacientů, u kterých byla dostupná data ze 6měsíčního sledování a zároveň dostávali romiplostim nejvýše 100 dní, dosáhlo 71,7 % počtu destiček ≥ 30 × 109/l bez jakékoliv terapie ITP po dobu ≥ 100 dní.
Trombocytóza se objevila u 79 pacientů z 285 (častěji u ND ITP), trombotické příhody u 27, krvácení u 56 nemocných a 43 probandů muselo užít záchrannou medikaci během 6 měsíců.
Pacienti s nově diagnostikovanou ITP léčení romiplostimem měli po ukončení terapie vyšší medián počtu trombocytů a častěji dosáhli přetrvávající odpovědi než nemocní s delší dobou trvání ITP při nasazení romiplostimu.
(jala)
Zdroj: Christiansen C. F., Risbo N., Ghanima W. et al. Platelet response to romiplostim amongst patients with newly diagnosed, persistent, and chronic immune thrombocytopenia in routine clinical practice in Denmark, Sweden, and Norway. Br J Haematol 2024; 205 (4): 1497–1507, doi: 10.1111/bjh.19688.
