Garadacimab (CSL312) je plně humanizovaná monoklonální protilátka zaměřená na inhibici aktivovaného faktoru XII (FXIIa). Tento mechanismus blokuje patologickou aktivaci kallikrein-kininového systému, která ve výsledku způsobuje bolestivé otoky při HAE.
Lék se podává subkutánní injekcí 1× měsíčně a je určen k prevenci rekurentních atak HAE u dospělých a dětských pacientů od 12 let věku. Ve srovnání s dosavadní léčbou přináší garadacimab také výhodu nižší frekvence podávání.
Účinnost a bezpečnost garadacimabu byla hodnocena v randomizované placebem kontrolované klinické studii fáze III VANGUARD (NCT04656418), která proběhla v 7 zemích a zahrnula 64 dospělých a dětských pacientů s HAE (typu I či II). Studie byla realizována v režimu pro vzácná onemocnění.
Na základě pozitivního stanoviska Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) z prosince 2024 udělila Evropská komise 10. února 2025 centralizované povolení k uvedení garadacimabu na trh ve všech členských státech EU. Indikovaný je pro profylaktickou terapii pacientů od 12 let s hereditárním angioedémem.
V lednu a únoru 2025 byl schválen také ve Spojeném království, Austrálii a Švýcarsku, dále v Japonsku a Spojených arabských emirátech a v neposlední řadě v červnu 2025 americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).
(lp)
Zdroje:
1. Craig T., Li H., Tachdjian R. et al. Phase 3 trial of garadacimab, a factor XIIa inhibitor, for hereditary angioedema. Lancet 2023; 401 (10379): 857−869, doi: 10.1016/S0140-6736(23)00219-4.
2. SPC Andembry. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/andembry-epar-product-information_cs.pdf
3. Andembry. EMA, 2025. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/andembry
4. European Commission approves CSL's Andembry® (garadacimab) for the prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE). CSL Behring, 2025 Feb 13. Dostupné na: https://newsroom.csl.com/2025-02-13-European-Commission-Approves-CSLs-ANDEMBRY-R-garadacimab-for-the-Prevention-of-Recurrent-Attacks-of-Hereditary-Angioedema-HAE
5. U.S. Food and Drug Administration approves CSL's Andembry® (garadacimab-gxii), the only prophylactic hereditary angioedema (HAE) treatment targeting factor XIIa with once-monthly dosing for all patients from the start. CSL Behring, 2025 Jun 16. Dostupné na: https://newsroom.csl.com/2025-06-16-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-CSLs-ANDEMBRY-R-garadacimab-gxii-,-the-Only-Prophylactic-Hereditary-Angioedema-HAE-Treatment-Targeting-Factor-XIIa-with-Once-Monthly-Dosing-for-All-Patients-From-the-Start
Periferní neuropatie (PN) postihuje velkou část populace, přesto zůstává poddiagnostikovaná. Květen coby měsíc povědomí o PN je příležitostí připomenout význam aktivního dotazování na příznaky, jednoduchého screeningu a hledání ovlivnitelných příčin včetně deficitu vitaminů skupiny B.
U příležitosti Světového dne preeklampsie, který připadá na 22. května, jsme vybrali dvě vystoupení z třetího ročníku kongresu Nedoklubka, kde vystoupilo několik porodníků a gynekologů s představením aktuálního stavu prevence předčasného porodu.
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
