Garadacimab (CSL312) je plně humanizovaná monoklonální protilátka zaměřená na inhibici aktivovaného faktoru XII (FXIIa). Tento mechanismus blokuje patologickou aktivaci kallikrein-kininového systému, která ve výsledku způsobuje bolestivé otoky při HAE.
Lék se podává subkutánní injekcí 1× měsíčně a je určen k prevenci rekurentních atak HAE u dospělých a dětských pacientů od 12 let věku. Ve srovnání s dosavadní léčbou přináší garadacimab také výhodu nižší frekvence podávání.
Účinnost a bezpečnost garadacimabu byla hodnocena v randomizované placebem kontrolované klinické studii fáze III VANGUARD (NCT04656418), která proběhla v 7 zemích a zahrnula 64 dospělých a dětských pacientů s HAE (typu I či II). Studie byla realizována v režimu pro vzácná onemocnění.
Na základě pozitivního stanoviska Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) z prosince 2024 udělila Evropská komise 10. února 2025 centralizované povolení k uvedení garadacimabu na trh ve všech členských státech EU. Indikovaný je pro profylaktickou terapii pacientů od 12 let s hereditárním angioedémem.
V lednu a únoru 2025 byl schválen také ve Spojeném království, Austrálii a Švýcarsku, dále v Japonsku a Spojených arabských emirátech a v neposlední řadě v červnu 2025 americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).
(lp)
Zdroje:
1. Craig T., Li H., Tachdjian R. et al. Phase 3 trial of garadacimab, a factor XIIa inhibitor, for hereditary angioedema. Lancet 2023; 401 (10379): 857−869, doi: 10.1016/S0140-6736(23)00219-4.
2. SPC Andembry. Dostupné na: www.ema.europa.eu/cs/documents/product-information/andembry-epar-product-information_cs.pdf
3. Andembry. EMA, 2025. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/andembry
4. European Commission approves CSL's Andembry® (garadacimab) for the prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (HAE). CSL Behring, 2025 Feb 13. Dostupné na: https://newsroom.csl.com/2025-02-13-European-Commission-Approves-CSLs-ANDEMBRY-R-garadacimab-for-the-Prevention-of-Recurrent-Attacks-of-Hereditary-Angioedema-HAE
5. U.S. Food and Drug Administration approves CSL's Andembry® (garadacimab-gxii), the only prophylactic hereditary angioedema (HAE) treatment targeting factor XIIa with once-monthly dosing for all patients from the start. CSL Behring, 2025 Jun 16. Dostupné na: https://newsroom.csl.com/2025-06-16-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-CSLs-ANDEMBRY-R-garadacimab-gxii-,-the-Only-Prophylactic-Hereditary-Angioedema-HAE-Treatment-Targeting-Factor-XIIa-with-Once-Monthly-Dosing-for-All-Patients-From-the-Start
