Turoktokog alfa pegol a jeho vliv na kvalitu života spojenou se zdravím

EHL jako cesta ke komfortnější profylaxi hemofilie A  

Standard péče o osoby s těžkou formou hemofilie A představuje podávání koncentrátu koagulačního faktoru VIII (FVIII), a to při krvácení či pravidelně v rámci profylaxe, jejím účelem je krvácení předcházet. Standardně používanými koncentráty FVIII jsou tzv. faktory o standardním poločasu (SHL). V posledních letech nicméně do klinické praxe přibyly také faktory s prodlouženým poločasem (EHL), jejichž mechanismus účinku umožňuje snížit počet injekcí, které je nutné aplikovat v rámci profylaktické terapie, a zároveň zlepšit míru ochrany navýšením minimální dosahované (trough neboli údolní) hladiny FVIII. 

Analyzovaná data

Jedním ze zástupců EHL je turoktokog alfa pegol (N8-GP). V nedávné době proběhl výzkum jeho vlivu na kvalitu života hemofiliků a jejich spokojenosti s touto formou terapie. Výsledky analýzy, shrnuté níže, byly publikovány v časopisu Patient Preference and Adherence.

Práce vychází z dat získaných ze dvou studií fáze III, které hodnotily bezpečnost a účinnost N8-GP. Kvalita života spojená se zdravím (HRQoL) byla zkoumána dotazníkem Haemo-QoL (pro děti a jejich rodiče) či Haem-A-QoL (pro dospělé), spokojenost s léčbou (TS) dotazníkem Hemo-Sat.

Výsledná zjištění

Průměrné změny ve skóre HRQoL byly zkoumány u dětí i dospělých, a to ve 4 věkových skupinách: 4–7 let (n = 14), 8–11 let (n = 21), 13–16 let (n = 10) a ≥ 17 let (n = 163):

• Průměrné změny hodnoty skóre Haemo-QoL činily –14,0 v kategorii 4–7letých, –3,6 v kategorii 8–11 let a –0,1 u 13–16letých, přičemž větší záporná hodnota změny představuje výraznější zlepšení.
• Průměrné změny hodnoty skóre Haemo-QoL, jež udali rodiče, činily –11,5 v kategorii 4–7 let, –8,6 v kategorii 8–11 let a –4,0 u osob ve věku 13–16 let.
• Průměrné změny hodnoty skóre podle Haem-A-QoL pro 17leté a starší pacienty činily –3,1 v podskupině léčené jen při krvácení a –2,3 v podskupině, která užívala profylaxi.

Jak rodiče dětí, tak také dospělí pacienti udávali vysokou úroveň spokojenosti s léčbou pomocí N8-GP.

Závěr

Většina pacientů hlásila relativně dobrou kvalitu života spojenou se zdravím již při vstupu do studie. V průběhu užívání N8-GP pak byla míra kvality života udržena či zlepšena. Dospělí hemofilici a rodiče dětí a adolescentů udávali vysokou míru spokojenosti s terapií přípravkem N8-GP. Tato terapie tedy vedla k dobrým výsledkům při hodnocení HRQoL specifické pro hemofilii jak u dětí, tak i u dospívajících a dospělých osob s těžkou hemofilií A.

(eza)

Zdroj: Kearney S., Raffini L. J., Pham T. P. et al. Health-related quality-of-life and treatment satisfaction of individuals with hemophilia A treated with turoctocog alfa pegol (N8-GP): a new recombinant extended half-life FVIII. Patient Prefer Adherence 2019; 13: 497–513, doi: 10.2147/PPA.S196103.