Hemofilie A a B jsou vrozená, na chromosom X vázaná krvácivá onemocnění, ve svých nejtěžších podobách spojená s opakovaným krvácením, často bez známé příčiny. Preferovanou léčebnou modalitou u těchto pacientů je tzv. substituční terapie, tedy podávání koncentrátů chybějícího faktoru VIII (FVIII) v případě hemofilie A a faktoru IX (FIX) u hemofilie B. U těžkých forem onemocnění, popřípadě krvácivých fenotypů mírnějšího typu hemofilie se často indikuje preventivní léčba − profylaxe, která poskytuje ochranu před krvácením. Novější léky, tzv. preparáty s prodlouženým poločasem (EHL − extended half life), byly vyvinuty s cílem tuto ochranu ještě dále zlepšit.
U hemofilie A je biologický poločas FVIII-EHL cca 1,5−1,6× delší než u původních preparátů se standardním poločasem (SHL). U FIX-EHL potom dokonce až cca 5× delší ve srovnání s SHL. Tyto nové koncentráty mají potenciál prodloužit dávkovací intervaly v rámci profylaktického podávání, zlepšit celkovou ochranu dosažením vyšších tzv. údolních (trough) hladin a usnadnit adherenci pacientů, zejména těch s horším periferním venózním přístupem.
Právě dosažení vyšších trough hladin může být výhodné pro fyzicky aktivní hemofiliky. Již dříve bylo definováno, že fyzická aktivita je pro hemofiliky potřebná a je obecně velmi podporovaná, zejména při podávání profylaxe. Právě fyzická aktivita a aktivní životní styl mohou mít velmi pozitivní vliv na přijetí nejen nemoci samotné, ale také nezbytné léčby. Pro mnohé hemofiliky je právě možnost zlepšení ochrany, dovolující bezpečnější provozování sportovních aktivit, důvodem změny léčby na EHL. K potvrzení efektu terapie a větší personalizaci dávek profylaxe je s výhodou znalost farmakokinetického profilu, což umožňuje další úpravy léčebného režimu.
Narůstající zkušenost s EHL preparáty v reálné klinické praxi potvrzuje, že tato novější léčiva mají velký potenciál ovlivnit kvalitu života lidí s hemofilií, jejich sociální zapojení a usnadnit jim akceptaci léčby jako takové.
(eza)
Zdroj: Lambert T., Benson G., Dolan G. et al. Practical aspects of extended half-life products for the treatment of haemophilia. Ther Adv Hematol 2018; 9 (9): 295–308, doi: 10.1177/2040620718796429.
