Specifická léčba plicního postižení u pacientů deficitem AAT − proč, jak a pro koho?

1. 11. 2022

Pro pacienty s emfyzémem a poklesem plicních funkcí z důvodu deficitu alfa-1-antitrypsinu (AATD) existuje schválená specifická léčba, která spočívá v i.v. podávání alfa-1-antitrypsinu (AAT) odvozeného z lidské plazmy. Tato augmentační terapie vede ke zpomalení úbytku denzity plicní tkáně. Méně jasné jsou její účinky a vliv na frekvenci a délku trvání exacerbací, kvalitu života, plicní funkce a mortalitu pacientů.

Deficit alfa-1-antitrypsinu

Deficit AAT se typicky projevuje postižením plic. U některých pacientů se objevují bronchiektázie, typickou manifestací je však emfyzém a chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN).

Nefarmakologická léčba AATD

Léčba pacientů s AATD zahrnuje nefarmakologické i farmakologické postupy. Nefarmakologická léčba spočívá v úpravě životního stylu − vyhýbání se znečištěnému prostředí, nekouření, zdravé výživě a dostatku pohybu v rámci uceleného léčebného programu. Pacienti by měli dodržovat doporučení pro nefarmakologickou léčbu CHOPN.

Specifická farmakologická (augmentační) léčba

Specifická farmakologická léčba v podobě podávání AAT je indikovaná u pacientů s těžkým deficitem tohoto proteinu (sérová hladina AAT < 0,5–0,8 g/l) a doloženým postižením plic – plicním emfyzémem s poklesem plicních funkcí. Jejím cílem je zvýšit hladinu AAT v séru a v tekutině pokrývající plicní epitel, a obnovit tak rovnováhu narušenou neinhibovanou aktivitou proteáz. Podává se v i.v. infuzích obvykle 1× týdně, a to doživotně.

Podle dostupných důkazů vede augmentační léčba ke zvýšení kapacity anti-elastázy a snížení zánětlivých mediátorů v plicích. Z radiologického pohledu snižuje ztrátu denzity plicní tkáně v čase, čímž zpomaluje progresi plicního postižení. Zdá se, že má určitý přínos z hlediska přežití pacientů a zpomalení poklesu jednosekundové vitální kapacity plic (FEV1) u pacientů s hodnotou FEV1 v rozmezí 30–65 % predikované hodnoty. Léčba dosud nemá jasně doložený efekt na frekvenci exacerbací, zřejmě však snižuje jejich závažnost. S cílem zlepšení kvality života pacientů se zkouší inhalační cesta podávání nebo méně časté i.v. aplikace v upraveném dávkování.

Pro koho je augmentace určena

Augmentační léčba AATD je v současné době doporučena pouze u pacientů se závažnými genotypy (např. PI*ZZ či PI*SZ) nebo s FEV1 ≤ 65 %, protože pouze u nich je doložen její jasný přínos. Není doporučena u mírných genotypů, při FEV1 > 65 %, u osob, jež nadále kouří, nebo u pacientů po transplantaci jater.

(zza)

Zdroj: Barjaktarevic I., Campos M. Management of lung disease in alpha-1 antitrypsin deficiency: what we do and what we do not know. Ther Adv Chronic Dis 2021 Jul 29; 12 (suppl.): 20406223211010172, doi: 10.1177/20406223211010172.



Štítky
Pneumologie a ftizeologie
Kurzy Podcasty Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu, se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se