V této placebem kontrolované studii fáze III vedlo podávání perorálního azacitidinu k signifikantnímu prodloužení jak celkového přežití (OS) oproti placebu (medián 24,7 vs. 14,8 měsíce od randomizace; p = 0,0009), tak i přežití bez relapsu (RFS: 10,2 vs. 4,8 měsíce; p = 0,0001). Léčba byla spojená se zvladatelnými nežádoucími příhodami.
Studie se zaměřila na pacienty ve věku ≥ 55 let se středním či nepříznivým cytogenetickým rizikem a výkonnostním statusem (PS) dle ECOG ≤ 3, kteří zároveň nebyli vhodní pro transplantaci. Účastníci byli randomizováni k podání perorálního azacitidinu v dávce 300 mg denně či placeba ve 14denních/28denních cyklech během 4 měsíců po dosažení první kompletní remise (CR) nebo CR s neúplným hematologickým zotavením.
Optimálně by udržovací terapie měla zlepšit přežití bez zhoršení kvality života nemocných. Vliv léčby perorálním azacitidinem na únavu a HRQoL byl proto zkoumán jako sekundární cíl studie. Využity byly dotazníky Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT), konkrétně škála pro hodnocení únavy, a EuroQoL EQ-5D-3L. Výzkumníci ověřovali, zda podávání azacitidinu ve srovnání s placebem nezhorší hodnocené proměnné oproti době před zahájením této léčby.
Nebyly pozorovány žádné klinicky významné rozdíly mezi pozorovanými průměrnými změnami ve skóre únavy FACIT nebo indexu HUI (Health Utility Index) EQ-5D-3L v jednotlivých léčebných ramenech ve srovnání s počátečním stavem. Analýza potvrdila noninferioritu perorálního azacitidinu oproti placebu. Setrvalá kvalita života byla pozorována i při analýze podskupin dle věku pacientů, cytogenetického rizika či PS.
Ze studie QUAZAR AML-001 vyplývá, že terapie perorálním azacitidinem signifikantně zlepšuje OS i RFS nemocných, aniž by přispívala ke zhoršení únavy nebo celkové kvality života pacientů, u nichž bylo dosaženo remise onemocnění. Perorální azacitidin je zároveň spojen s dalšími potenciálními přínosy, jakými jsou pohodlná aplikace léčiva nebo snížení počtu návštěv zdravotnického zařízení. Naplňuje tak předpoklad vhodné modality pro udržovací léčbu AML.
(eza)
Zdroj: Roboz G. J., Döhner H., Pocock C. et al. Oral azacitidine preserves favorable level of fatigue and health-related quality of life for patients with acute myeloid leukemia in remission: results from the phase III, placebo-controlled QUAZAR AML-001 trial. Haematologica 2021; 106 (12): 3240–3244, doi: 10.3324/haematol.2021.279174.
Zkrácenou informaci o přípravku naleznete zde.
2011-CZ-2300023
