Odraz pokroků v léčbě hemofilie v aktuálních doporučeních WFH

30. 9. 2020

V červnu 2020 byla představená nová, již třetí doporučení Světové hemofilické federace (WFH). Vycházejí z faktu, že v posledních 5 letech došlo v managementu hemofilie k obrovskému pokroku, který je dán zejména příchodem nových − až revolučních − léků do klinické praxe.

Inzerce

Úvod

Vedle nových faktorových preparátů s prodlouženým poločasem se do klinické praxe dostal také první zástupce nefaktorové léčby (tj. zajišťující nastavení jistého stupně hemostázy jiným způsobem než podáním chybějícího faktoru), a to emicizumab. Jedná se o bispecifickou monoklonální protilátku, jež mimikuje funkci faktoru VIII jako kofaktoru. S použitím emicizumabu je dosažena hemostáza odpovídající cca 15 % hladiny FVIII, tedy mírné hemofilii A. K jeho výhodám navíc patří subkutánní aplikace a nižší frekvence podávání.

Několik faktických poznámek k emicizumabu v aktuálních doporučeních WFH

  • Podávání nových léků znamená edukaci pacientů, jejich rodin a supervizi při přechodu na nový typ léčby.
  • Emicizumab se může stát domácí léčbou po předchozím zacvičení v subkutánní aplikaci.
  • Emicizumab má dlouhý biologický poločas a vysokou účinnost v prevenci krvácivých epizod.
  • Emicizumab není určen k léčbě akutního krvácení.
  • Subkutánní aplikace emicizumabu zjednodušuje zahájení možné profylaxe u dětí v časném věku, bez potřeby zavedení centrálního žilního katétru. Nicméně pro děti mladší 1 roku je zatím k dispozici jen omezené množství dat a dalších informací.

Klíčové body z doporučení WFH pro klinické použití emicizumabu

5.7.1

U pacientů s hemofilií A a inhibitorem by emicizumab měl být používán pro regulární profylaxi
U pacientů s hemofilií A bez inhibitoru emicizumab může být používán pro regulární profylaxi.

6.5.1

U pacientů s těžkou hemofilií A bez inhibitoru povede profylaxe s emicizumabem k prevenci hemarthrosis. Nicméně k dispozici je jen málo dat stran dlouhodobého sledování, a je tedy důležité tato data získat.

8.3.7

Emicizumab se používá k prevenci, nikoliv k léčbě krvácení. V případě krvácení u pacientů s inhibitorem je potřeba substituční terapie.

U pacientů s inhibitorem a při krvácení má být preferováno využití rFVIIa, neboť léčba pomocí aPCC (v kombinaci s emicizumabem) je spojená s rizikem rozvoje trombotické mikroangiopatie (TMA).

Opatrnosti je ovšem třeba i u pacientů léčených emicizumabem v kombinaci s rFVIIa a současně s rizikovými faktory pro vznik trombózy (anamnéza žilní tromboembolie, obezita, kouření, chronická infekce, zánět), neboť tito pacienti jsou ohroženi výskytem akutního infarktu myokardu (tzv. non-STEMI) a plicní embolie (PE).

8.3.17

U pacientů s hemofilií A a perzistujícím inhibitorem, u nichž selhala imunotoleranční léčba (ITI) nebo kteří ji nikdy nepodstoupili, je emicizumab preferován před přípravky s bypassovou aktivitou, jelikož je efektivnější v prevenci krvácení a jednodušeji aplikovatelný.

8.3.19

U pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitorem je emicizumab doporučený oproti profylaxi bypassovými přípravky s cílem redukovat krvácivé epizody.

(eza)

Zdroj: Srivastava A., Santagostino E., Dougall A. et al.; WFH Guidelines for the Management of Hemophilia panelists and co-authors. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia 2020 Aug 3, doi: 10.1111/hae.14046 [Epub ahead of print].


Štítky
Hematologie a transfuzní lékařství
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se

VIRTUÁLNÍ ČEKÁRNA ČR Jste praktický lékař nebo pediatr? Zapojte se! Jste praktik nebo pediatr? Zapojte se!

×