Primární imunitní trombocytopenie je získané imunitní onemocnění, pro něž je typický pokles počtu trombocytů a zvýšené riziko krvácení. V rámci léčby ITP je již několik let k dispozici romiplostim fungující jako agonista receptoru pro trombopoetin (TPO-RA), což představuje revoluční přístup z hlediska dosud používané léčby.
Data byla získána ze 7 evropských zemí včetně Česka. Sbírána byla od prvního podání romiplostimu. Analýza zahrnovala stratifikaci dle trvání nemoci: nově diagnostikovaná ITP (< 3 měsíce od stanovení diagnózy), perzistující (3−12 měsíců) a chronická (> 12 měsíců trvání).
Zahrnuti byli dospělí s ITP, u nichž byla podána minimálně 1 dávka romiplostimu. Jednalo se o 64 pacientů s nově diagnostikovanou ITP, 50 s perzistující a 226 s chronickou ITP v době zahájení léčby romiplostimem.
Cílové parametry zahrnovaly setrvalou odpověď počtu trombocytů, medián počtu trombocytů, nutnost podání záchranné léčby, krvácivé komplikace a jiné nežádoucí příhody.
Setrvalé odpovědi počtu trombocytů po 24 týdnech léčby dosáhlo 32 % pacientů (interval spolehlivosti CI 18–46 %) s nově diagnostikovanou ITP a 53 % (CI 37–68 %) jedinců s perzistující ITP. Medián počtu trombocytů se v době sledování pohyboval mezi 88 × 109/l (CI 80–96) u chronických pacientů a 131 × 109/l (CI 102–160) u pacientů s nově diagnostikovanou ITP.
Nově diagnostikovaní pacienti s ITP, u nichž bylo podávání romiplostimu zahájeno, byli starší a měli závažnější trombocytopenii než pacienti s perzistující či chronickou ITP.
Bez rozdílů délky trvání ITP dosáhla více než polovina pacientů dobré odpovědi a byla schopná vysadit konkomitantní ITP medikaci.
Bylo pozorováno jen několik málo nežádoucích příhod.
V běžné klinické praxi byl romiplostim stejně efektivní ve zvýšení počtu trombocytů bez ohledu na délku trvání ITP, jak bylo pozorováno v předchozích klinických studiích. I když je hrazen pouze pro nemocné s chronickou ITP, terapeutický efekt byl podobný u všech pacientů, a to bez ohledu na délku trvání ITP v době zahájení léčby romiplostimem. Bezpečnostní profil léčiva byl konzistentní s poznatky z předchozích klinických studií.
(eza)
Zdroj: Sara S. T., Nielson C. M., Breskin A. et al. Effectiveness and safety of romiplostim among patients with newly diagnosed, persistent and chronic immune thrombocytopenia in European clinical practice. Adv Ther 2021 May; 38 (5): 2673–2688, doi: 10.1007/s12325-021-01727-5.
