Podávání romiplostimu u nemocných s ITP v reálné praxi ve střední Evropě

Úvod

Imunitní trombocytopenie (ITP) je získané onemocnění, pro něž je typický opakovaný nízký počet trombocytů (< 100 × 10⁹/l) a u kterého často není identifikován vyvolávající faktor. Vyskytuje se relativně vzácně, s roční incidencí 0,2−0,4 případu na 10 000 dospělých a u dětí pak s incidencí 0,2−0,7 na 10 000. Základním příznakem je zvýšené riziko krvácení, přičemž jeho závažnost se může pohybovat od kožních ke slizničním projevům, a velmi vzácně může nastat dokonce i krvácení intrakraniální.

Dle Americké hematologické společnosti (ASH) je ITP definována dle doby trvání jako nově diagnostikovaná (< 3 měsíce od diagnózy), perzistující (3−12 měsíců od diagnózy) a chronická (> 12 měsíců trvání).

Agonista receptoru pro trombopoetin (TPO-RA) romiplostim je lékem, jehož efektivita byla prokázána v klinických studiích – podávání vedlo k setrvalé odpovědi z hlediska počtu trombocytů.

Analyzovaná data a hodnocená populace pacientů

Post-hoc analýza observační kohortové studie PLATON hodnotila míru přetrvávající léčebné odpovědi (≥ 75 % měření s počtem trombocytů ≥ 50 × 10⁹/l během 14−24 týdnů) a celkovou míru odpovědi (alespoň 1× počet trombocytů ≥ 30 nebo ≥ 50 × 10⁹/l). Dalšími hodnocenými parametry byly potřeba záchranné terapie, výskyt krvácení, přerušení léčby jinými léky pro ITP a výskyt nežádoucích příhod.

Jednalo se o dospělé nemocné ze střední a východní Evropy, kteří dostávali romiplostim jako léčbu 2. linie. Zahrnuto bylo 100 účastníků: 22 % s nově diagnostikovanou, 17 % s perzistující a 61 % s chronickou ITP. U chronické ITP byla ve 32,8 % případů popsána předchozí splenektomie.

Výsledky

Přetrvávající odpovědi z hlediska počtu trombocytů bylo dosaženo u 50 % pacientů s nově diagnostikovanou ITP (95% interval spolehlivosti [CI] 28,2−71,8 %), u 35,3 % s perzistující ITP (95% CI 14,2−61,7 %) a u 31,1 % s chronickou ITP (95% CI 19,9−44,3%). Celkově bylo odpovědi dosaženo u > 80 % účastníků ve všech hodnocených kategoriích.

Krvácení bylo zaznamenáno predominantně u nově diagnostikované ITP (68,2 %). Bezpečnost byla srovnatelná u všech skupin − popsána byla nízká incidence trombotických nežádoucích příhod a žádná nežádoucí příhoda nebyla spojená se změnami v kostní dřeni.

Závěr

Tato analýza vycházející z reálné klinické praxe ukázala konzistentní odpověď na léčbu romiplostimem ve všech skupinách dle délky trvání ITP. Nežádoucí příhody spojené s léčbou byly velmi vzácné a ve všech skupinách podobné. Výsledky tak podporují užívání romiplostimu u pacientů s nově diagnostikovanou i perzistující ITP, což je v souladu s recentními doporučeními a taktéž s rozšířením indikačních kritérií pro romiplostim.

(eza)

Zdroj: Skopec B., Sniska Z., Tzvetkov N. et al. Effectiveness and safety of romiplostim among patients with newly diagnosed, persistent and chronic ITP in routine clinical practice in central and eastern Europe: an analysis of the PLATON study. Hematology 2021; 26 (1): 497−502, doi: 10.1080/16078454.2021.1948209.