Primární imunitní trombocytopenie je provázená nízkým počtem krevních destiček a zvýšenou tendencí ke krvácení. Destrukce krevních destiček spojená s jejich nízkou produkcí, tedy procesy zprostředkované autoprotilátkami, je dnes u většiny pacientů ovlivnitelná ať již 1. linií léčby zahrnující kortikosteroidy či intravenózní imunoglobuliny (IVIG) nebo – u pacientů s nedostatečnou odpovědí – další linií, jež zahrnuje také agonisty receptoru pro trombopoetin (TPO-RA), například romiplostim. Tato léčiva jsou schopná dosáhnout setrvalé dlouhotrvající terapeutické odpovědi bez klinicky významnějších nežádoucích účinků.
44letá žena byla sledována pro refrakterní ITP. Pacientka byla vstupně v roce 2004 vyšetřena pro kožní purpuru a menoragii. V krevním obrazu byla přítomná izolovaná trombocytopenie (7 × 109/l). V prvním roce od stanovení diagnózy ITP byla její odpověď na různé typy terapie povětšinou přechodná. Postupně dostávala vysoké dávky dexamethasonu, IVIG, rituximab a podstoupila také splenektomii.
Romiplostim byl u ženy nasazen v rámci klinické studie v srpnu 2005, a to v dávce 7 μg/kg/týden, kterou dostávala v následujících cca 50 týdnech. Následně byla dávka snížena, což pacientka dobře snášela. V roce 2007 se dostala na dávku 3 μg/kg/týden a takto byla léčena po dobu dalších 2 let v rámci pokračující fáze klinické studie. Vzhledem k dobré setrvalé odpovědi na léčbu jí hematolog v roce 2010 začal prodlužovat interval podávání romiplostimu a poslední dávku dostala v říjnu 2010. Počet krevních destiček se u pacientky i bez další léčby pohybuje nad 150 × 109/l.
Tato kazuistika, publikovaná již v roce 2012, potvrdila velmi dobrý efekt romiplostimu u pacientky s rezistentní ITP a víceméně vyčerpanými předchozími léčebnými možnostmi. Zároveň ukázala, že romiplostim nabízí i u takto komplikovaných a předléčených pacientů šanci nejen na dosažení uspokojivé odpovědi, ale perspektivně též možnost kompletního vysazení léčby, což znamená zcela novou kapitolu éry léčby chronické a často rezistentní formy ITP.
(eza)
Zdroj: Baxley A. A., George J. N., Terrell D. et al. A case report of long-term complete remission following cessation of romiplostim dosing in a previously severe ITP patient. ASCO Annual Meeting 2012, abstract e17001. J Clin Oncol 2012; 30 (15_suppl.): e17001.
