Aplikace romiplostimu v domácím prostředí

ITP

Imunitní trombocytopenie (ITP) je autoimunitní onemocnění charakterizované nízkým počtem krevních destiček a zvýšeným rizikem krvácení, jež nemají jinou objektivní příčinu. Obavy z krvácení se u některých pacientů projevují úzkostností a onemocnění se často promítá do pracovního i sociálního života. V případě chronického průběhu mohou obtíže trvat mnoho let. Je tedy namístě učinit léčbu co nejméně zatěžující jak pro pacienta, tak pro zdravotnický systém.

Léčba romiplostimem

Jedním z nejnovějších léků zvyšujících počet trombocytů je agonista trombopoetinového receptoru romiplostim. Je schválen pro léčbu chronické ITP po selhání terapie 1. volby (kortikoidy, imunoglobuliny). Léčba romiplostimem spočívá v subkutánním podávání v dávce 1−10 μg/kg 1× týdně. Podobně jako u jiných subkutánně podávaných léčiv se i u romiplostimu postupně prosazuje auto-aplikace pacientem. To však vyžaduje dobrou edukaci, aby se minimalizovalo riziko chybného podání. Kromě toho, že se musí naučit s přípravkem správně zacházet pacient, je také třeba, aby i lékař prošel tréninkem a naučil se vybrat vhodného kandidáta pro léčbu v domácím prostředí a správně jej proškolil.

Trénink pro lékaře i pacienty

Výrobce léčiva připravil pro pacienty a lékaře balíček k podpoře zacvičení. Lékařům dal k dispozici návod (kontrolní seznam, checklist) pro výběr vhodných pacientů i jejich edukaci. Pacienti pak v balíčku obdrželi písemný návod k aplikaci krok za krokem a jeho rychlé shrnutí, podložku pro přípravu léku, deník aplikace a instruktážní DVD. Úspěšnost těchto podpůrných kroků poté zkoumali Schipperus et al. 

Po úvodním proškolení se pacienti dostavili na běžnou kontrolu po 2–8 týdnech domácí léčby. Na kontrole si aplikovali romiplostim pod dohledem lékaře. U 40 pacientů z 12 evropských zemí se potom vyhodnotilo, zda proběhla správně a asepticky rekonstituce přípravku, zda si pacient podal adekvátní dávku a injekci provedl správnou technikou. Bylo zjištěno, že 35 osob si aplikovalo romiplostim správně, u 5 byly identifikovány chyby. Téměř 90% úspěšnost tréninku tak byla velmi povzbuzující.

Data z klinických studií podporují aplikaci v domácím prostředí

Důkladněji se pak problematice domácího podání romiplostimu věnovali Kuter et al. Analyzovali data z 5 klinických studií, ve kterých byl romiplostim aplikován buď přímo pacientem, nebo zdravotníkem. Jednalo se vždy o léčbu dospělých nemocných, kteří minimálně po dobu 3 týdnů užívali stabilní dávku a měli ≥ 50 × 10⁹ trombocytů/l .

Ve skupině pacientů, kteří si aplikovali romiplostim sami (n = 621), činil medián věku 53 let, pacienti byli 3,7 roku (medián) od stanovení primární diagnózy ITP a v době stanovení diagnózy měli 19 × 10⁹ trombocytů/l. Ve skupině nemocných, jimž aplikoval romiplostim zdravotník (n = 133), činil medián věku 58 let, medián času od primární diagnózy ITP 2,5 roku a medián počtu trombocytů v době stanovení diagnózy 20 × 10⁹/l. Výrazně se mezi skupinami lišila délka léčby romiplostimem, a pochopitelně tedy i počet podaných dávek (medián 89 týdnů a 81 dávek u auto-aplikace a 52 týdnů a 50 dávek u aplikace zdravotníkem).

V účinnosti léčby nebyly pozorovány významné odlišnosti. Ve skupině s auto-aplikací dosáhlo 95 % pacientů ≥ 1 léčebné odpovědi (tj. ≥ 50 × 10⁹ trombocytů/l bez záchranné medikace v předchozích 4 týdnech). Medián podílu týdnů s odpovědí činil 94,5 % a záchranná medikace byla podána u 36,7 % pacientů. Ve skupině osob, kterým léčivo aplikoval zdravotník, potom 100 % dosáhlo ≥ 1 léčebné odpovědi, medián podílu týdnů s odpovědí činil 95,9 % a záchranná medikace byla podána u 39,8 % nemocných. Analýza tak ukázala, že aplikace romiplostimu pacientem neměla negativní vliv z hlediska bezpečnosti ani krvácivých obtíží.

Závěr

Data ukazují, že auto-aplikace romiplostimu s pravidelnými kontrolami krevního obrazu je bezpečná a efektivní. Týká se to ovšem pacientů, u kterých bylo při léčbě dosaženo stabilního počtu trombocytů (≥ 50 × 10⁹/l), jsou ochotní se aplikaci naučit a je u nich zajištěn dohled specialisty. Vedle úspor času a nákladů pacienta je v tomto režimu léčby možno zajistit i úspory nákladů zdravotního systému.

(eza)

Zdroj:
1. Schipperus M., Kalafa G., Taylor L. et al. Assessment of self-administration of romiplostim in patients with immune thrombocytopenic purpura after receipt of home administration training materials: a cross sectional study. Drug Saf 2019; 42: 77−83, doi: 10.1007/s40264-018-0723-6.
2. Kuter D. J., Arnold D. M., Rodeghiero F. et al. Safety and efficacy of self-administered romiplostim in patients with immune thrombocytopenia: results of an integrated database of five clinical trials. Am J Hematol 2020; 95: 643−651, doi: 10.1002/ajh.25776.