Srovnání dvou režimů profylaktické léčby hemofilie A a léčby dle potřeby

Profylaktické podávání koagulačního faktoru VIII (FVIII) je považováno za optimální formu léčby hemofilie pro pacienty bez inhibitoru. Cílem je snížení počtu krvácení. Četné studie potvrdily účinnost profylaxe u dětí v prevenci či oddálení rozvoje hemofilické artropatie. Profylaxe se podává i u dospělých pacientů, u kterých se již artropatie rozvinula, s cílem zpomalit progresi poškození kloubu a zlepšit mobilitu pacienta a tím i kvalitu života.

Autoři ze skupiny pro studii profylaxe u hemofiliků (Prophylaxis Study Group) v předkládané práci srovnávali efekt dvou různých režimů profylaxe a rovněž terapii on-demand (při krvácení) s pravidelným profylaktickým podáváním faktoru. To vše s použitím rekombinantního faktoru ADVATE (Baxter), u kterého také studovali imunogenicitu a bezpečnost podání.

Do studie bylo zařazeno celkem 66 pacientů s hladinou FVIII ≤ 2 % (věk 7–59 let). Pacienti byli nejdříve léčeni 6 měsíců FVIII v režimu on-demand a poté byli randomizováni k profylaktické léčbě buď standardní (20–40 IU/kg obden), či dávkované dle farmakokinetické studie (20–80 IU/kg každý 3. den). Účinnost byla hodnocena pomocí anulizovaného stupně krvácení (ABR). U 22 pacientů (33,3 %) se při profylaktické léčbě nevyskytla žádná krvácivá epizoda, zatímco při režimu léčby on-demand bylo krvácení zaznamenáno u všech pacientů. ABR pro oba režimy profylaxe byl srovnatelný, ale statisticky významný rozdíl (p < 0,0001) byl v počtu krvácení mezi režimy on-demand a profylaxí. Relativní redukce mediánu ABR byla 99,4 % pro pacienty léčené profylaktickým podáváním FVIII (bez ohledu na typ režimu) ve srovnání s léčbou on-demand. Nebyl zaznamenán rozdíl ve spotřebě FVIII ani v počtu nežádoucích příhod mezi oběma režimy profylaxe, nebyl zaznamenán ani jeden případ rozvoje inhibitoru.

Oba režimy profylaktické léčby (dávkované s cílem udržení hladiny FVIII nad 1 %) byly srovnatelné v účinnosti při prevenci krvácení i v bezpečnosti a prokázaly statisticky významnou redukci krvácení ve srovnání s léčbou on-demand. Profylaxe dávkovaná dle farmakokinetické studie nabízí alternativu ke standardní profylaxi.

(eza)

Zdroj: Valentino L. A. et al. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A managment. J Thromb Haemost. 2011 Dec 28; doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x. [Epub ahead of print]