Rozvoj protilátek proti podávanému faktoru VIII (FVIII) je v současnosti jedním z nejdiskutovanějších témat u hemofilie A (HA). Vedle již známých endogenních rizikových faktorů, jakými jsou tíže hemofilie či typ genetické mutace s hemofilií spojené, je posledních několik let pozornost zaměřená také na rizikové faktory spojené s léčbou HA, zejména na spojitost s typem podávaných koncentrátů či s dávkou podaného FVIII.
Primárním cílem mezinárodní multicentrické studie, jejíž výsledky byly nedávno publikovány, bylo hodnocení výše uvedených rizikových faktorů u kohorty dětí s HA a hladinou FVIII ≤ 2 % v návaznosti na klinické a laboratorní proměnné.
Do studie bylo zařazeno 288 dříve neléčených pacientů (PUPs) z Izraele a Německa. Chlapci byli sledováni po dobu více než 200 expozičních dnů (EDs). V analýze byly výsledky uzpůsobeny také typu podaného koncentrátu, mediánu jednotlivé dávky koncentrátu (kalkulováno z dávek podávaných během prvních 3 měsíců), podání první dávky FVIII před 3. měsícem života, přítomnosti rizikových genetických mutací, momentům intenzivní terapie či roku narození, který v analýze zastupoval různá léčebná období.
Inhibitor ve vysokém titru se vyskytl u 24,7 % dětí. V multivariantní analýze bylo s ohledem na věk narození pacienta ukázáno, že významnými faktory spojenými s rozvojem inhibitoru ve vysokém titru byly následující proměnné: typ genetické mutace (známé rizikové mutace, jakými jsou rozsáhlé delece, nonsense mutace či inverze intronu 22), období první aplikace FVIII (pod 3 měsíce věku) a dávky podaného FVIII (zejména u malých dětí srovnání podaných dávek mezi 15 a 100 IU/kg ukázalo, že každé navyšování dávky o 1 IU/kg také zvyšovalo riziko rozvoje inhibitoru). Riziko rozvoje inhibitoru ve vysokém titru se nelišilo pro rekombinantní či plazmatické produkty FVIII, čímž studie potvrdila výsledky již publikované jiné studie RODIN.
Děti, u kterých existuje zvýšené riziko pro rozvoj inhibitoru, by měly být léčeny spíše režimy s nižšími dávkami FVIII, které budou samozřejmě uzpůsobeny individuálně dle aktuální závažnosti krvácení.
(eza)
Zdroj: Halimeh S. et al. Risk Factors for High-Titer Inhibitor Development in Children with Hemophilia A: Results of a Cohort Study.Biomed Res Int. 2013; 2013: 901975; doi: 10.1155/2013/901975
Periferní neuropatie (PN) postihuje velkou část populace, přesto zůstává poddiagnostikovaná. Květen coby měsíc povědomí o PN je příležitostí připomenout význam aktivního dotazování na příznaky, jednoduchého screeningu a hledání ovlivnitelných příčin včetně deficitu vitaminů skupiny B.
U příležitosti Světového dne preeklampsie, který připadá na 22. května, jsme vybrali dvě vystoupení z třetího ročníku kongresu Nedoklubka, kde vystoupilo několik porodníků a gynekologů s představením aktuálního stavu prevence předčasného porodu.
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
