Randomizované srovnání dvou profylaktických režimů a párová analýza on-demand a profylaktické léčby v managementu hemofilie A
Profylaktické podávání faktoru VIII (FVIII) je považováno za optimální léčbu pacientů s hemofilií A bez inhibitorů. Cílem studie bylo porovnání účinnosti dvou profylaktických režimů a on-demand přístupu s profylaktickou léčbou.
Záměrem předkládané studie bylo porovnat účinnost dvou profylaktických režimů (primární výsledky) a on-demand přístupu s profylaktickou léčbou (sekundární výsledky) a pokračovat ve vyhodnocování imunogenicity a celkové bezpečnosti ADVATE (rekombinantní antihemofilický faktor, plazma/albumin free metoda – rAHF-PFM).
Metody
Do studie byli zařazeni již dříve léčení pacienti ve věku 7–59 let (n = 66), u kterých hladina FVIII klesla pod 2 %. Pacienti dostávali 6 měsíců on-demand léčbu a pak byli randomizováni do rok trvajícího programu profylaktické léčby: buďto standardního (20–40 IU/kg obden), nebo upraveného na míru dle farmakokinetiky (20–80 IU/kg každý třetí den). Účinnost byla vyhodnocena prostřednictvím celoroční míry krvácení (ABRs – annualized bleeding rates). Protože pacientům byla nejprve léčba podávána on-demand a až poté profylakticky, byla provedena i párová analýza těchto dvou terapeutických přístupů.
Výsledky
U 22 pacientů (33,3 %) na profylaktické léčbě nebyla za celý rok zaznamenána ani jedna krvácivá epizoda. Oproti tomu při léčbě on-demand se u všech pacientů během sledované doby krvácivá epizoda vyskytla minimálně jednou. ABRs u dvou profylaktických režimů byly srovnatelné, zatímco rozdíly mezi on-demand léčbou a profylaktickým podáváním byly statisticky signifikantní (P <0,0001): medián ABRs byl 43,9 a interkvartilní rozmezí (IQR) 21,9 během on-demand léčby, 1,0 (IQR 3,5) u standardního profylaktického režimu, 2,0 (IQR 6,9) u farmakokineticky upraveného režimu a 1,1 (IQR 4,9) pro oba profylaktické režimy. U žádného pacienta nedošlo k rozvoji inhibitorů.
Závěr
Citovaná studie prokazuje srovnatelnou bezpečnost a účinnost dvou profylaktických režimů. Profylaxe v porovnání s on-demand léčbou signifikantně snižuje riziko krvácení.
(hak)
Zdroj: Valentino L. A., Mamonov V., Hellmann A., et al. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost 2012; 10 : 359–67.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.