Současný přístup k terapii hemofilie A zahrnuje profylaktické podávání faktoru VIII (FVIII) většinou každý druhý či třetí den. Novým trendem je vývoj léků s prodlouženým poločasem, který umožní snížení frekvence profylaktických aplikací při zachování stejného hemostatického efektu.
BAX855 je pegylovaný rekombinantní FVIII plné délky, který byl vyvinut společností Baxalta. BAX855 byl hodnocen u již dříve léčených pacientů s těžkou formou hemofilie A ve věku 12–65 let. Ve studii fáze I byly porovnávány farmakokinetické profily BAX855 a již schváleného rekombinantního FVIII (Advate). V základní studii byly hodnoceny anualizovaná míra krvácení (ABR), farmakokinetické parametry a účinnost v terapii krvácení.
Obě studie ukázaly, že průměrný poločas BAX855 je 1,4–1,5× delší než u Advate. V rámci hlavní studie bylo ukázáno, že BAX855 vedl k signifikantně nižšímu ABR ve srovnání s on demand terapií. U nemocných léčených profylaktickým podáváním BAX855 byl medián ABR 1,9 a ukázalo se, že třetina nemocných dodržujících léčebný režim nezaznamenala při profylaktickém podávání BAX855 žádné krvácení. Naopak u nemocných léčených v režimu on demand byl medián ABR 41,5.
BAX855 byl účinný v terapii krvácení – 95,9 % jedinců s krvácivou epizodou potřebovalo jen 1–2 infuze ke zvládnutí krvácení, 96,1 % nemocných hodnotilo účinnost jako excelentní či dobrou. Ve studii nebyl zaznamenán žádný vývoj inhibitoru ani žádný významný vedlejší efekt spojený s bezpečností léčby.
Tyto zmíněné studie tedy poskytly důkazy o tom, že BAX855 je bezpečnou a efektivní terapií pro nemocné s hemofilií A, a to jak v léčbě on demand, tak zejména v terapii profylaktické při frekvenci podávání 2× týdně.
(eza)
Zdroj: Konkle B. A. et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood 2015 Aug 27; 126 (9): 1078–1085; doi: 10.1182/blood-2015-03-630897.
Periferní neuropatie (PN) postihuje velkou část populace, přesto zůstává poddiagnostikovaná. Květen coby měsíc povědomí o PN je příležitostí připomenout význam aktivního dotazování na příznaky, jednoduchého screeningu a hledání ovlivnitelných příčin včetně deficitu vitaminů skupiny B.
U příležitosti Světového dne preeklampsie, který připadá na 22. května, jsme vybrali dvě vystoupení z třetího ročníku kongresu Nedoklubka, kde vystoupilo několik porodníků a gynekologů s představením aktuálního stavu prevence předčasného porodu.
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
