Standardem péče o pacienty s hemofilií A bez inhibitorů faktoru VIII je substituční terapie faktorem VIII. V poslední době se terapeutické možnosti rozšířily také o tzv. nefaktorovou léčbu, která je reprezentovaná emicizumabem. Ten je indikován k profylaxi krvácení jak u pacientů s inhibitory, tak bez inhibitorů.
Práce prezentovaná v prosinci 2019 na 61. kongresu Americké hematologické společnosti (ASH) v Orlandu modelově srovnávala nákladovou efektivitu substituční terapie rekombinantním FVIII (přípravky se standardním i prodlouženým biologickým poločasem) podávané profylakticky nebo podle potřeby (on-demand) oproti nefaktorové léčbě (emicizumab) v USA.
Využit byl Markovovův model, do něhož bylo zahrnuto 5 stavů souvisejících s hemofilií: absence/přítomnost postižení cílových kloubů, absence/přítomnost artropatie a úmrtí. Odhadované náklady a účinnost léčby byly měřeny pomocí ukazatele QALY (= rok života v plné kvalitě). Data zahrnutá do modelu pocházejí z průzkumu literatury a síťové metaanalýzy výsledků klinických studií. Použity byly vstupní charakteristiky pacientů, změna tělesné hmotnosti s věkem, předchozí léčba (profylaktická/podle potřeby), roční výskyt krvácení, pravděpodobnost rozvoje či ústupu postižení cílových kloubů nebo artropatie, počet infuzí na řešení jednoho krvácení, počet lékařských vyšetření, hospitalizace a mortalita.
Model pracoval s pacienty ve věku 33 let při vstupu do modelu, 72 % z nich mělo postižení cílových kloubů a 58 % artropatii. Model předpokládal celoživotní adherenci ke stejné léčbě hemofilie A. Cena léčby byla založena na průměrných cenách za rok 2018. Model nezahrnoval výskyt nežádoucích příhod a rozvoj inhibitorů.
Substituční byla podle tohoto modelu méně finančně náročná a nákladově efektivnější než nefaktorová profylaxe emicizumabem (celoživotní léčba 13,6 milionu USD oproti 16,4 milionu USD; QALY 17,61 vs. 17,58) při průměrné délce života 70 let. Profylaktická substituce FVIII byla méně nákladná a nákladově efektivnější než podávání FVIII podle potřeby (13,6 milionu USD oproti 13,8 milionu USD; QALY 17,6 vs. 12,29).
Výsledky této modelové studie naznačují příznivou nákladovou efektivitu dlouhodobé profylaxe produkty FVIII u pacientů s těžkou hemofilií A bez inhibitorů.
(eza)
Zdroj: Sun S. X., Wu Y., McDermott M., van Keep M. Cost-effectiveness model of recombinant FVIII versus emicizumab treatment of patients with severe hemophilia A without inhibitors. Poster 2102. 61st ASH annual meeting, Orlando, Florida, 2019 Dec 7.
