6. globální hemofilický summit se uskutečnil v Praze v září 2015. V následující první části souhrnu z této konference vybíráme některá z diskutovaných témat.
Summitu se zúčastnila skupina mezinárodních expertů, kteří sdíleli svoje zkušenosti a diskutovali o praktických tématech spojených s optimální péčí o nemocné s hemofilií v současnosti i v budoucnu. Diskuse byla zaměřena jak na rozvinuté, tak i na rozvíjející se země. Zprávu týkající se základních bodů sepsali Jan Astemark (Švédsko), Dan Hart a Gerry Dolan (Velká Británie), Sébastien Lobet, Valérie Libotte a Cedric Hermans (Belgie), Jan Blatný (Česko), Roseline d’Oiron (Francie) a Gili Kenet (Izrael).
(Sébastien Lobet)
Fyzická aktivita je důležitá jak v prevenci, tak i v léčbě řady zdravotních problémů. V minulosti byla fyzická aktivita hemofilikům rozmlouvána či zakazována. V současnosti naopak víme, že cvičení a praktikování vhodných sportů je přínosné, a to nejenom ze zdravotního hlediska, ale také z hlediska sociálního. Nabízí možnost sociálního začlenění a zvýšení sebevědomí.
Nicméně je potřeba pamatovat, že fyzická aktivita je u hemofiliků spojena se specifickými problémy/omezeními – například rizikem krvácení v souvislosti se zraněním.
Profylaktické režimy dávají mladým hemofilikům možnost zdravého vývoje kloubů a svalů od nejranějšího věku. Současně snižují obavy rodičů z fyzické aktivity těchto dětí, protože snižují riziko krvácení v případě traumatu.
Fyzická aktivita u hemofiliků by měla být přiměřená vývojovému období dětí a také závažnosti jejich nemoci. V raném věku, před 5.–6. rokem života, ještě nejsou motorické schopnosti, koordinace a synchronizace pohybu zcela vyvinuté. Je proto vhodné začít s pravidelnou sportovní aktivitou kolem 6.–7. roku. Fyzická aktivita přináší mladým hemofilikům například sílu, výdrž, flexibilitu, koordinaci a rovnováhu. Rodiče představují klíčové osoby v podpoře svých dětí ve sportování.
Pokud jde o dospělé osoby s hemofilií, je možno přínos pravidelné fyzické aktivity přenést z obecné populace. S dostupností bezpečných produktů pro léčbu hemofilie se prodlužuje očekávaná délka života osob s hemofilií, a to tak, že je dnes téměř identická s obecnou populací.
Cvičení zlepšuje aerobní kapacitu a svalovou sílu. U stárnoucí populace cvičení obecně snižuje disabilitu a zvyšuje počet osob, jež mohou i v pokročilém věku žít samostatně. U hemofiliků nejenom zlepšuje celkovou fyzickou kondici, ale také pomáhá dobrému zotavení svalů po období inaktivity například z důvodu akutní hemartrózy. Cvičení je tedy klíčovým faktorem zlepšení a udržení dobré mobility. Ideální je pravidelná fyzická aktivita; pokud je potřeba, pak pod vedením zkušeného fyzioterapeuta.
Fyzická aktivita má tedy v managementu hemofilie velmi důležitou roli. Léčebný tým by proto měl pacienty povzbuzovat v pravidelném cvičení a také ve vhodné výživě.
(Cedric Hermans)
Pokud chceme optimalizovat celkovou péči o osoby s hemofilií, je nezbytné se zaměřit také na sociální problematiku a otázku pracovního uplatnění. Profesionální vývoj a zaměstnání osob s chronickým onemocněním může mít velmi zásadní vliv na ekonomický stav, celkovou spokojenost a na kvalitu života.
Dosavadní zkušenost přitom ukazuje, že problémy se získáním vhodného zaměstnání má zatím řada pacientů. Poměr osob s problémy se získáním vhodného zaměstnání je mezi hemofiliky vyšší než v obecné populaci. Ukázala to například nizozemská studie zahrnující nemocné ve věku 31–64 let, jejíž výsledky byly publikovány v roce 2008. Na problémech se získáním vhodného zaměstnání se podílely zejména následující faktory: tíže hemofilie, kloubní problémy, hepatitida C, infekce HIV nebo přítomnost inhibitoru. Hemofilici s těžkou formou nemoci měli méně často zaměstnání s plnou pracovní dobou. Nicméně u mladší populace ve věku 17–24 let byla situace daleko příznivější a víceméně srovnatelná s obecnou populací. To svědčí pro pozitivní vliv zlepšení celkové péče o osoby v hemofilií v uplynulých dekádách.
Přiměřená péče o hemofiliky zahrnující profylaktické podávání koncentrátů chybějících srážecích faktorů umožňuje u většiny osob s hemofilií zařazení do škol a dokončení vzdělávání bez větších omezení. Studie ukazují, že přes 85 % hemofiliků dostávajících profylaxi ve vysokých či středně vysokých dávkách během 5 let nechybělo kvůli hemofilii ani jeden den ve škole či v práci. Profylaxe je nyní v rozvinutých zemích považována za zlatý standard péče o děti a mladé osoby s hemofilií, zejména s těžkou formou.
Role specialistů v péči o osoby s hemofilií spočívá nejen v řešení medicínské problematiky, ale v případě dospívajících také například v konzultacích týkajících se výběru pro ně vhodných zaměstnání. Je také vhodné podporovat pacienty s hemofilií, aby informovali své zaměstnavatele o nemoci a poskytli jim nezbytné informace. Osvědčilo se sdílet a diskutovat důležitost dosažení optimálního zaměstnání v rámci pacientských organizací a zdůrazňovat, jak důležitým cílem léčby je právě získání zaměstnání.
Ideálně by tedy součástí pravidelných návštěv osob s hemofilií ve specializované ambulanci mělo být vždy také hodnocení sociálních problémů a stavu zaměstnání. V rámci obecných kalkulací nákladů na péči o osoby s hemofilií by pak měl být vždy brán v potaz zaměstnanecký status jako jeden z důležitých hodnoticích nástrojů vynaložené péče a financí.
(Jan Blatný, Roseline d’Oiron)
Randomizované klinické studie jsou zlatým standardem v hodnocení účinnosti nových léčebných postupů a jsou vyžadovány regulačními úřady. Nicméně se ukazuje, že závěry získané pouze z randomizovaných klinických studií nemusejí být vždy vhodné pro činění rozhodnutí v reálné praxi. Data z reálné praxe jsou tedy nezbytná k pochopení účinnosti léčby v běžném klinickém provozu, a to v dlouhodobé perspektivě. Takto získané údaje mají zvláštní postavení u vzácných onemocnění, mezi něž patří také hemofilie. Nejenže mohou přinést informace týkající se různých faktorů spojených s běžnou péčí o hemofiliky (např. skutečné adherence k léčbě), ale také incidence méně častých událostí (např. rozvoje inhibitoru).
Data z reálné praxe mohou být získána z různých zdrojů, mezi něž patří registry, observační kohortové studie, studie zahrnující pacienty hodnocené výsledky nebo postmarketinkové studie.
Zvláštní pozici mají zejména pacientské registry. European Principles of Haemophilia Care či World Federation of Haemophilia (WFH) doporučují, aby každá země měla k dispozici národní pacientský registr. WFH dokonce hemofilické registry popisuje jako „neocenitelný nástroj pro zlepšení životů osob s hemofilií“. Data z registrů mohou být užitečná pro dlouhodobé plánování týkající se celkové organizace péče o hemofiliky, stanovení priorit zdravotní péče a také vyjednávání s poskytovateli prostředků na zdravotní péči.
Organizace zodpovědná za založení a spravování registrů musí zajistit ochranu těchto citlivých údajů a také musí dodržovat pravidla etické praxe. Pokud jde o sbíraná data, je třeba najít rovnováhu mezi příliš detailními údaji (což může limitovat jejich běžné užívání a reportování) a naopak příliš omezenými daty (což může bránit například spolupráci s jinými registry v budoucnosti, případně limitovat možné analýzy dat v budoucnosti).
Jako příklad národního registru je v souhrnu uveden Český národní hemofilický program (ČNHP), jenž byl založen v květnu 2011. Jedná se o neintervenční multicentrický prospektivní projekt, jehož součástí je registr umožňující monitorovat vrozená krvácivá onemocnění. Cílem ČNHP je také zlepšování znalostí a tím i diagnostiky a léčby, posilování prevence a docílení časné léčby komplikací. To vše vede ke zlepšení kvality života pacientů. Důležitá je koordinace péče v rámci sítě akreditovaných léčebných center.
Při vedení registru je velmi potřebné spravovat data na „profesionální“ úrovni. Musí být stanovena zodpovědnost jednotlivých osob – od datamanagerů přes správce registru až po statistiky. Je nezbytné data pravidelně validovat.
Lze shrnout, že údaje získané z reálné praxe již pomohly porozumět řadě faktorů spojených s péčí o hemofilii. Aby bylo možno takto získaná data využít maximálně, bude v budoucnosti kladen důraz na spolupráci nejenom na národní, ale také na mezinárodní úrovni. Registry vysoké kvality tak mohou poskytnout data z reálného života, jež mohou zlepšit péči o osoby s hemofilií na globální úrovni.
(eza)
Zdroj: Astemark J., Hart D., Lobet S. et al. Partnering to change the world for people with haemophilia: 6th Haemophilia Global Summit, Prague, Czech Republic, 24–26th September 2015. Eur J Haematol 2016 Jul; 97 (Suppl. 84): 3–23, doi: 10.1111/ejh.12761.
