Nahlédněme za kulisy tohoto dění a podívejme se na něj také optikou investorů: Jak se odborné poznatky promítají do tržních příležitostí a rizik? Od klinických dat a schvalování nových produktů přes miliardové akvizice biotechnologických start-upů v dravém světě farmafirem až po leckdy divoké tržní pohyby jejich akcií citlivě reagující na každou pozitivní či negativní zprávu v sektoru…
Společnosti MSD (v USA a Kanadě známá jako Merck & Co. [MRK]) a Moderna (MRNA) oznámily 19. srpna první souhrnné pozitivní výsledky studie fáze III INTerpath-001. Ta hodnotí personalizovanou neoantigenovou terapii na bázi mRNA – intismeran autogen – v kombinaci s pembrolizumabem u pacientů po úplném chirurgickém odstranění kožního melanomu stadia IIB–IV.
Uvedená kombinace statisticky významně a klinicky relevantně zlepšila přežití bez recidivy i přežití bez vzdálených metastáz oproti samotnému pembrolizumabu. Studie tak splnila primární a klíčový sekundární cílový ukazatel. Hodnocení celkového přežití pokračuje.
Výsledek představuje významný milník pro využití technologie mRNA v onkologii a posiluje naděje na její komerční uplatnění mimo vakcíny proti infekčním onemocněním. Zvláštní význam má pro Modernu, jejíž akcie v posledních letech zatěžoval mimo jiné pokles poptávky po vakcínách proti COVID-19. Rozsah klinického přínosu však umožní posoudit až podrobnější data; o obchodním úspěchu rozhodnou také regulatorní schválení a schopnost zajistit výrobu, úhrady a dostupnost individualizované léčby.
Americký Úřad pro kontrolu léčiv a potravin (FDA) udělil 4. září 2026 zrychlené schválení kamizestrantu v kombinaci s inhibitorem CDK4/6 pro dospělé s lokálně pokročilým nebo metastatickým HR+/HER2− karcinomem prsu při záchytu mutace ESR1 během léčby inhibitorem aromatázy spolu s inhibitorem CDK4/6. Schválení vychází ze studie SERENA-6, ve které došlo k přechodu na kamizestrant po průkazu mutace v cirkulující nádorové DNA (ctDNA) ještě před radiologicky prokazatelnou progresí. Nahrazení inhibitoru aromatázy kamizestrantem v této kombinaci snížilo riziko progrese nebo úmrtí o 56 % (poměr rizik [HR] 0,44). Medián přežití bez progrese (PFS) dosáhl 16,0 vs. 9,2 měsíce, data ohledně celkového přežití (OS) zatím nebyla zralá.
Dne 11. září ovšem společnost AstraZeneca (AZN) oznámila dílčí neúspěch v rámci paralelní studie SERENA-4. Ta zkoumala nasazení kamizestrantu s inhibitorem CDK4/6 palbociklibem již iniciálně v 1. linii léčby, nikoli až při vzniku mutace ESR1. Oproti kombinaci inhibitoru aromatázy anastrozolu s palbociklibem neprokázala statisticky významné prodloužení PFS, přestože numericky vyzněla příznivěji. Výsledek oslabuje možnost širšího použití kamizestrantu od samotného zahájení léčby, sám o sobě však neruší schválení pro molekulárně specifickou skupinu nemocných na základě studie SERENA-6.
Pro AZN tak vzniká nový prostor v onkologii, nikoli však zatím perspektiva plošné náhrady dosavadní 1. linie léčby. Úspěch bude záviset na zavedení pravidelného testování ctDNA, úhradě diagnostiky i léčby a dalších klinických výsledcích.
Studie fáze III CERVINO s etentamigem, bispecifickou protilátkou cílenou na BCMA a CD3, splnila oba primární cílové ukazatele u pacientů s relabujícím či refrakterním mnohočetným myelomem (MM) po několika předchozích liniích léčby. Četnost objektivních odpovědí (ORR) dosáhla 74,0 % oproti 45,7 % při standardní léčbě podle volby zkoušejícího. Riziko progrese nemoci nebo úmrtí se snížilo o 60 % (HR 0,40). Odhad 12měsíčního celkového přežití činil 87,9 % oproti 72,0 %, avšak předem stanovená hranice statistické významnosti pro tento ukazatel zatím překročena nebyla. Dávkování 1× za 4 týdny po jediné úvodní stupňovací dávce může být praktickou konkurenční výhodou. Podrobné výsledky mají být představeny 25. září 2026 na kongresu International Myeloma Society.
Z tržního hlediska výsledek posiluje vyhlídky společnosti AbbVie (ABBV) na další zdroj růstu vedle risankizumabu a upadacitinibu – tržních blockbusterů této společnosti, které jí pomáhají nahrazovat výpadek tržeb z adalimumabu po nástupu biosimilární konkurence. Etentamig může rozšířit hematologické portfolio ABBV; jeho komerční potenciál bude záviset na regulatorním schválení, bezpečnostním profilu a schopnosti prosadit se mezi dalšími terapiemi cílenými na BCMA. Méně časté podávání může například usnadnit i využití této léčby v ambulantní praxi.
Studie fáze II CELIA s diranersenem u časné Alzheimerovy choroby (AD) nesplnila primární cíl – neprokázala očekávaný vztah mezi vyšší dávkou a větším zpomalením klinického zhoršování podle skóre CDR-SB v 76. týdnu. Tento antisense oligonukleotid má snižovat tvorbu proteinu tau. Nejpříznivější klinické výsledky přinesla nejnižší testovaná dávka; sekundární analýzy a pokles biomarkeru tau vedly společnost Biogen (BIIB) k rozhodnutí naplánovat potvrzující fázi III.
Pro investory tak stávající klinický výzkum zatím ponechává otevřenou zásadní otázku, zda se prokázané snížení tau promítne do spolehlivého a klinicky významného zpomalení nemoci. Pokračování programu znamená další náklady a delší čekání na přesvědčivý důkaz účinnosti. Hodnotu diranersenu nyní ovlivní zejména volba dávky a design studie fáze III, která musí příznivé signály potvrdit v předem stanoveném hlavním ukazateli.
Novartis (NVS) během několika dnů oznámil dva neúspěchy klíčových klinických studií. Pelakarsen ve studii fáze III Lp(a)HORIZON sice snížil hladinu lipoproteinu (a), ale u pacientů s jeho zvýšenou koncentrací a prokázaným kardiovaskulárním (KV) onemocněním nesplnil primární cíl snížení rizika závažných KV příhod. Del-desiran ve studii fáze III HARBOR u myotonické dystrofie 1. typu neprokázal statisticky významné zlepšení oproti placebu v primárním ukazateli hodnotícím dobu otevření ruky po sevření v pěst. Další postup společnost určí po vyhodnocení úplných dat.
Pro investory jde o oslabení dvou potenciálních zdrojů budoucích tržeb v době, kdy Novartis potřebuje kompenzovat pokles prodejů sakubitril/valsartanu po nástupu generické konkurence na trh. Neúspěch del-desiranu navíc zvyšuje nejistotu ohledně návratnosti akvizice Avidity Biosciences za přibližně 12 miliard USD, jejímž prostřednictvím firma přípravek získala. Akcie NVS 8. září uzavřely o 11 % níže. Společnost přesto ponechala výhled průměrného ročního růstu tržeb o 5–6 % v období 2025–2030.
Martin Čermák
redakce MeDitorial
