Nahlédněme za kulisy tohoto dění a podívejme se na něj také optikou investorů: Jak se odborné poznatky promítají do tržních příležitostí a rizik? Od klinických dat a schvalování nových produktů přes miliardové akvizice biotechnologických start-upů v dravém světě farmafirem až po leckdy divoké tržní pohyby jejich akcií citlivě reagující na každou pozitivní či negativní zprávu v sektoru…
Společnosti MSD (v USA a Kanadě známá jako Merck & Co. [MRK]) a Moderna (MRNA) oznámily 19. srpna první souhrnné pozitivní výsledky studie fáze III INTerpath-001. Ta hodnotí personalizovanou neoantigenovou terapii na bázi mRNA – intismeran autogen – v kombinaci s pembrolizumabem u pacientů po úplném chirurgickém odstranění kožního melanomu stadia IIB–IV.
Uvedená kombinace statisticky významně a klinicky relevantně zlepšila přežití bez recidivy i přežití bez vzdálených metastáz oproti samotnému pembrolizumabu. Studie tak splnila primární a klíčový sekundární cílový ukazatel. Hodnocení celkového přežití pokračuje.
Výsledek představuje významný milník pro využití technologie mRNA v onkologii a posiluje naděje na její komerční uplatnění mimo vakcíny proti infekčním onemocněním. Zvláštní význam má pro Modernu, jejíž akcie v posledních letech zatěžoval mimo jiné pokles poptávky po vakcínách proti COVID-19. Rozsah klinického přínosu však umožní posoudit až podrobnější data; o obchodním úspěchu rozhodnou také regulatorní schválení a schopnost zajistit výrobu, úhrady a dostupnost individualizované léčby.
Americký Úřad pro kontrolu léčiv a potravin (FDA) udělil 4. září zrychlené schválení kamizestrantu v kombinaci s inhibitorem CDK4/6 pro dospělé s lokálně pokročilým nebo metastatickým HR+/HER2− karcinomem prsu při záchytu mutace ESR1 během léčby inhibitorem aromatázy spolu s inhibitorem CDK4/6. Studie SERENA-6 ukázala, že nahrazení inhibitoru aromatázy kamizestrantem v této kombinaci snížilo riziko progrese nebo úmrtí o 56 % oproti pokračování dosavadní terapie. K její změně se přitom přistupuje již při záchytu mutace v cirkulující nádorové DNA (ctDNA), tedy ještě před radiologicky prokazatelnou progresí.
Pro společnost AstraZeneca (AZN) toto schválení otevírá další zdroj růstu v oblasti onkologie. Tržní potenciál spočívá v možnosti nasadit nový lék již během 1. linie, jakmile se objeví molekulární známka rezistence onemocnění. Komerční úspěch však bude záviset také na tom, jak rychle se pravidelné testování ctDNA stane součástí běžné péče a zda plátci zajistí úhradu diagnostiky i navazující léčby. Pro investory tak jde o posílení dlouhodobého růstového příběhu AZN; tempo růstu tržeb bude závislé na přijetí tohoto postupu v praxi a dalších datech potvrzujících klinický přínos.
Studie fáze III CERVINO s etentamigem, bispecifickou protilátkou cílenou na BCMA a CD3, splnila oba primární cílové ukazatele u pacientů s relabujícím či refrakterním mnohočetným myelomem (MM) po několika předchozích liniích léčby. Četnost objektivních odpovědí (ORR) dosáhla 74,0 % oproti 45,7 % při standardní léčbě podle volby zkoušejícího. Riziko progrese nemoci nebo úmrtí se snížilo o 60 % (HR 0,40). Odhad 12měsíčního celkového přežití činil 87,9 % oproti 72,0 %, avšak předem stanovená hranice statistické významnosti pro tento ukazatel zatím překročena nebyla. Dávkování 1× za 4 týdny po jediné úvodní stupňovací dávce může být praktickou konkurenční výhodou. Podrobné výsledky mají být představeny 25. září 2026 na kongresu International Myeloma Society.
Z tržního hlediska výsledek posiluje vyhlídky společnosti AbbVie (ABBV) na další zdroj růstu vedle risankizumabu a upadacitinibu – tržních blockbusterů této společnosti, které jí pomáhají nahrazovat výpadek tržeb z adalimumabu po nástupu biosimilární konkurence. Etentamig může rozšířit hematologické portfolio ABBV; jeho komerční potenciál bude záviset na regulatorním schválení, bezpečnostním profilu a schopnosti prosadit se mezi dalšími terapiemi cílenými na BCMA. Méně časté podávání může například usnadnit i využití této léčby v ambulantní praxi.
Studie fáze II CELIA s diranersenem u časné Alzheimerovy choroby (AD) nesplnila primární cíl – neprokázala očekávaný vztah mezi vyšší dávkou a větším zpomalením klinického zhoršování podle skóre CDR-SB v 76. týdnu. Tento antisense oligonukleotid má snižovat tvorbu proteinu tau. Nejpříznivější klinické výsledky přinesla nejnižší testovaná dávka; sekundární analýzy a pokles biomarkeru tau vedly společnost Biogen (BIIB) k rozhodnutí naplánovat potvrzující fázi III.
Pro investory tak stávající klinický výzkum zatím ponechává otevřenou zásadní otázku, zda se prokázané snížení tau promítne do spolehlivého a klinicky významného zpomalení nemoci. Pokračování programu znamená další náklady a delší čekání na přesvědčivý důkaz účinnosti. Hodnotu diranersenu nyní ovlivní zejména volba dávky a design studie fáze III, která musí příznivé signály potvrdit v předem stanoveném hlavním ukazateli.
Novartis (NVS) během několika dnů oznámil dva neúspěchy klíčových klinických studií. Pelakarsen ve studii fáze III Lp(a)HORIZON sice snížil hladinu lipoproteinu (a), ale u pacientů s jeho zvýšenou koncentrací a prokázaným kardiovaskulárním (KV) onemocněním nesplnil primární cíl snížení rizika závažných KV příhod. Del-desiran ve studii fáze III HARBOR u myotonické dystrofie 1. typu neprokázal statisticky významné zlepšení oproti placebu v primárním ukazateli hodnotícím dobu otevření ruky po sevření v pěst. Další postup společnost určí po vyhodnocení úplných dat.
Pro investory jde o oslabení dvou potenciálních zdrojů budoucích tržeb v době, kdy Novartis potřebuje kompenzovat pokles prodejů sakubitril/valsartanu po nástupu generické konkurence na trh. Neúspěch del-desiranu navíc zvyšuje nejistotu ohledně návratnosti akvizice Avidity Biosciences za přibližně 12 miliard USD, jejímž prostřednictvím firma přípravek získala. Akcie NVS 8. září uzavřely o 11 % níže. Společnost přesto ponechala výhled průměrného ročního růstu tržeb o 5–6 % v období 2025–2030.
Martin Čermák
redakce MeDitorial
