Do retrospektivní multicentrické studie bylo z Kanadského registru krvácivých chorob (CBDR) k 31. březnu 2021 zahrnuto celkem 42 pacientů s hemofilií B ve věku 7–72 let (průměrný věk 42 let), kteří užívali po dobu ≥ 6 měsíců nonakog beta pegol jako profylaxi krvácení. Před převedením na nový lék dostávali minimálně po dobu 6 měsíců jiný preparát − buď rekombinantní faktor IX/fúzní protein (rFIXFc; 62 %), nebo rekombinantní faktor IX se standardním biologickým poločasem (SHL rFIX; 38 %). Těžkou hemofilii mělo 62 %, středně těžkou 36 % a lehkou 2 % pacientů. Sledovanými parametry byla účinnost léčby, respektive incidence krvácení a spotřeba koagulačního faktoru IX.
Celková doba sledování činila 148,0 pacientoroků. Během profylaktické léčby N9-GP trvající průměrně 2,3 roku bylo hlášeno celkem 232 krvácivých příhod u 30 pacientů (71 %). O kloubní krvácení se jednalo ve 186 případech (80 %) u 26 pacientů. Medián celkové roční míry krvácení při léčbě N9-GP činil 2,1 (v porovnání s 6,6 při léčbě SHL rFIX) a 0,73 (oproti 1,44 při rFIXFc v dřívější léčbě). Toto snížení incidence krvácení bylo u pacientů přecházejících z SHL rFIX na N9-GP statisticky významné (relativní riziko [RR] 0,5; 95% interval spolehlivosti [CI] 0,27–0,94; p = 0,03), na rozdíl od přechodu z rFIXFc (RR 0,63; 95% CI 0,37–1,07; p = 0,09).
Průměrná spotřeba faktoru IX byla nižší u pacientů užívajících N9-GP v porovnání s předchozí léčbou SHL rFIX (2152 vs. 3018 IU/kg) i rFIXc (1766 vs. 2278 IU/kg). Roční frekvence podávání infuzí činila 50,5 po přechodu z SHL rFIX (v porovnání s 57,6) a 39,2 po přechodu z rFIXFc (oproti 51,0). U 90,2 % pacientů užívajících N9-GP po předchozí léčbě SHL rFIX stačila při krvácení k jeho zástavě 1 infuze; předtím to bylo dostačující pouze u 73,2 % pacientů.
Během léčby N9-GP nebyly hlášeny žádné nežádoucí příhody.
U pacientů s hemofilií B se k efektivnější kontrole krvácení s nižší spotřebou koagulačního faktoru IX zdá být vhodná změna léčby na nonakog beta pegol bez ohledu na předchozí substituční léčbu.
(mafi)
Zdroj: Matino D., Iorio A., Keepanasseril A. et al. Switching to nonacog beta pegol in hemophilia B: outcomes from Canadian real-world, mutlicenter, retrospective study. Res Pract Thromb Haemost 2022 Mar 31; 6 (3): e12661, doi: 10.1002/rth2.12661.
