Novela, kterou připravilo ministerstvo zdravotnictví (MZ), plánuje nahlížet na orphan drugs mnohem benevolentněji než dosud. „Tvrdá kritéria musejí v případě léků na vzácná onemocnění ustoupit těm měkkým,“ podotýká náměstek MZ pro legislativu Mgr. Filip Vrubel. Nově se podle něj bude u léků na VO posuzovat nejen ekonomický dopad jejich úhrady, ale také celospolečenský zájem na léčbě a dále sociální kontext.
Zákon proto počítá s tím, že o úhradě VO bude nově rozhodovat šířeji ustavený kolektivní orgán. „SÚKL v první fázi provede proces jako dnes až do vydání hodnotící zprávy. Ve druhé fázi předá řízení na ministerstvo zdravotnictví, které sestaví komisi za účelem posouzení k vydání závazného stanoviska,“ přibližuje náměstek Vrubel s tím, že by v ní měli být zastoupeni zástupci státu (tedy MZ), zdravotních pojišťoven, odborných společností i pacientských organizací. Společně pak rozhodnou, zda bude léčivý přípravek hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění, či nikoliv.
Oproti stávající praxi, kdy se o financování drahých léků fakticky rozhoduje při jednáních mezi zdravotními pojišťovnami a farmaceutickými firmami, je to zásadní změna. Bude to také vůbec poprvé, kdy se na rozhodnutí budou podílet i zástupci pacientů. Právě na letní škole Akademie pacientských organizací, kterou pořádala Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) koncem září v Senátu Parlamentu ČR, náměstek Vrubel představil plánované legislativní změny.
Farmakoterapie VO bývá standardně velmi drahá. Náklady na výzkum a vývoj těchto léků jsou totiž podobně vysoké jako u jiné moderní léčby, ovšem musejí se rozprostřít pouze do „několika málo krabiček“ léčiva. Nelze je tak srovnávat s léčivými přípravky určenými pro miliony pacientů.
Byť mají v řadě evropských států orphan drugs zvláštní status, a nemusejí tedy splňovat přísná kritéria pro vstup lékových inovací do systému veřejného zdravotního pojištění, v České republice dosud zákon č. 48/1997 Sb. nijak zvlášť léky na VO neošetřoval. Většina jich proto neprošla sítem Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) pro standardní úhradu z veřejného ZP. Nesplnila totiž parametry nákladové efektivity (poměr nákladů a přínosů léčiva pro pacienta) a zároveň výrazně překročila tzv. hranici ochoty platit. Ta se v České republice ustálila na 1 200 000 Kč/QALY, kdy QALY je definován jako rok života navíc v plném zdraví. Dosud se proto pacienti a lékaři spoléhali zpravidla na individuální žádosti o úhradu prostřednictvím § 16, kdy je ovšem výsledek řízení vždy krajně nejistý. Někdy se také podařilo uzavřít dohodu mezi odbornými společnostmi a zdravotními pojišťovnami, které části pacientů léky hradily.
Modelovým příkladem, kterého se bude novela týkat, jsou pacienti s vrozenou nervosvalovou nemocí, jichž žije v České republice odhadem několik set. Mezi tato vzácná onemocnění patří i Duchenneova muskulární dystrofie (DMD) – choroba způsobená genetickou vadou, která postihuje pouze chlapce. Po narození se u dětí nijak neprojevuje, první symptomy se zpravidla objevují okolo 2 či 3 let věku. Nemocní jsou pomalejší, neběhají, nezvládají chůzi do schodů atd. Postupně ztrácejí veškeré fyzické schopnosti a kolem 12. roku nebo i dříve končí na invalidním vozíku. Nemoc také ovlivňuje respirační a srdeční funkce pacienta.
DMD v současnosti nelze vyléčit, ovšem u části pacientů je možné pomocí léků alespoň zpomalit a zmírnit průběh onemocnění. Léčivý přípravek s účinnou látkou atalurenem je indikovaný pro děti od 2 let věku, u kterých dosud nedošlo k výraznější progresi choroby. Lék je ovšem velmi drahý, stojí zhruba 7 milionů korun ročně, a není standardně hrazen z veřejného zdravotního pojištění. „V České republice žije asi 12 chlapců, kteří splňují indikační kritéria pro léčbu. Všichni o ni žádali na § 16 a naštěstí všichni léčbu dostali. Ale u některých rodičů šlo o složitý proces, museli se odvolávat, probíhalo další šetření a tak dále,“ konstatuje Ing. Jitka Reineltová, předsedkyně pacientské organizace Parent Project, která sdružuje rodiče, jejichž děti se narodily se svalovou dystrofií nebo jiným nervosvalovým onemocněním.
Pacienti i odborníci na jedné straně úpravu zákona vítají, jelikož by díky ní mělo dojít ke zvýšení dostupnosti některých léků pro české pacienty. Na druhé straně však zůstává i řada otazníků. Zdravotní pojišťovny, jež budou léky hradit, jsou totiž mimo jiné odpovědné za odpovědné hospodaření s prostředky veřejného zdravotnictví a mohou na základě toho argumentovat proti úhradám drahé léčby.
„Ze zákona nevyplývá přesné složení tohoto kolektivního orgánu. Lze předpokládat, že pro úhradu léku budou zpravidla hlasovat pacienti a odborníci, proti budou pojišťovny. Předpokládám, že ve sporných případech bude mít ministerstvo roli jazýčku na vahách,“ konstatuje farmakoekonom MUDr. Tomáš Doležal, Ph.D. Náměstek MZ Filip Vrubel přitom uvádí, že podstatným pro rozhodnutí bude dopad do rozpočtu ZP. Co přesně to však bude znamenat v praxi, není jasné.
V současnosti končí připomínkové řízení k novele zákona, do sněmovny k prvnímu čtení by se mohla dostat ještě letos v říjnu. Vzhledem k povaze zákona lze ovšem očekávat řadu připomínek ze strany zákonodárců.
Lenka Kadeřávková
