Dlouhodobý efekt enzymatické substituční terapie u dětí s Gaucherovou chorobou

16. 10. 2014

Autoři ze Spojeného království se pokusili při longitudinální kohortové studii popsat efektivitu enzymatické substituční terapie (ERT) u dětí s Gaucherovou chorobou (GD).

Inzerce

Longitudinální kohortová studie pracovala s prospektivními i retrospektivními klinickými daty. Léčebný efekt, vztažený mimo jiné i na věk a pohlaví, byl odhadnut pomocí generalizovaných lineárních smíšených modelů. Pro analýzu byla použita data získaná před léčbou a v průběhu léčby u dětí léčených ERT a data historická u dětí neléčených.

Celkově byla dostupná data o 25 dětech ve věku 1,1–15,6 roku s diagnózou GD (14 s GD1 a 11 s GD3). Při zahájení studie dostávalo 24 pacientů enzymatickou substituční terapii s průměrnou dobou léčby 5,57 roku (rozmezí 0–13,7 roku). Hodnoceny byly zejména parametry ukazující na progresi choroby – počet trombocytů, hodnoty hemoglobinu, přítomnost či absence kostních bolestí.

Studie ukázala, že doba podávání ERT byla spojena se statisticky významným zlepšením v trendu počtu trombocytů (p < 0,001), hladin hemoglobinu (p < 0,001) či s redukcí kostních bolestí (p = 0,02). Míra změn v hematologických parametrech spojených s ERT byla významnější u dětí trpících GD3 oproti GD1.

(eza)

Zdroj: Anderson L. J. Long-term effectiveness of enzyme replacement therapy in children with Gaucher disease: results from the NCS-LSD kohort study. J Inherit Metab Dis. – publikováno online 18. března 2014; doi: 10.1007/s10545-014-9693-8

Štítky
Hematologie
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se