Výbor se pozitivně vyjádřil ve prospěch celkem 18 LP (z toho několika zcela nových, několika biosimilárních či generických, 1 vakcíny a 3 orphan přípravků) z následujících skupin:
LP ve formě injekční suspenze v předplněných injekčních stříkačkách je určen k profylaxi chřipky u osob ve věku 50 let a starších. Vakcína obsahuje povrchové antigeny hemaglutininu a neuraminidázy ze 3 inaktivovaných kmenů viru chřipky − 2 podtypů A (H1N1 a H3N2) a 1 typu B (linie Victoria), které indukcí imunitní odpovědi pomocí neutralizačních protilátek cílí na virový hemaglutinin.
Biosimilární LP ze skupiny imunostimulancií ve formě injekčního roztoku v předplněných stříkačkách je indikovaný ke snížení incidence febrilní neutropenie a zkrácení doby jejího trvání u dospělých pacientů léčených cytotoxickou chemoterapií pro maligní onemocnění (s výjimkou chronické myeloidní leukémie a myelodysplastických syndromů).
Účinná látka pegfilgrastim se řadí mezi hematopoetické růstové faktory – faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF), který zvyšuje produkci a diferenciaci zralých a funkčně aktivních neutrofilů z prekurzorových buněk kostní dřeně.
Perorální LP se statusem orphan je indikovaný k léčbě neurobehaviorálních symptomů Rettova syndromu u dospělých a dětí ve věku od 5 let.
Účinnou látkou je trofinetid, syntetický analog N-terminálního tripeptidu inzulinu podobného růstového faktoru 1 (IGF-1). Přípravek pomáhá zmírňovat chování a neurologické obtíže spojené s tímto vzácným genetickým onemocněním. Přínosy léčby byly prokázány v klíčové 12týdenní placebem kontrolované studii (studie 003), kde přípravek dosáhl statisticky významného zlepšení v primárních i klíčových sekundárních cílech, konkrétně v oblasti chování a na škále celkového klinického dojmu (CGI-I). I přes menší velikost účinku byla jeho klinická relevance na základě celkových dat vyhodnocena jako přijatelná.
Tento biosimilární LP je indikovaný k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami postihujícími kosti a k léčbě dospělých a dospívajících s dokončeným skeletálním vývojem trpících obrovskobuněčným nádorem kosti, který je neresekovatelný nebo u něhož by chirurgická resekce pravděpodobně vedla k závažné morbiditě.
Účinná látka denosumab je humánní monoklonální protilátka (IgG2), která s vysokou afinitou a specifitou cílí na protein RANKL produkovaný osteoblasty, jenž je nezbytný pro tvorbu, funkci a přežití osteoklastů. Zvýšená aktivita osteoklastů stimulovaná RANKL hraje klíčovou roli v destrukci kostí u pacientů s pokročilým nádorovým onemocněním kostí. Snížením vazby RANKL na receptor RANK na osteoklastech se resorpce a obnova kostí snižují. Denosumab svým působením zabraňuje interakci RANKL/RANK, což vede ke snížení počtu i funkce osteoklastů, a tím ke snížení resorpce kostí v kortikálních i trabekulárních kostech. Tímto způsobem brání destrukci kosti způsobené nádorovým bujením.
Kombinovaný perorální LP je indikovaný dospělým s primární hypercholesterolémií (heterozygotní familiární /HeFH/ a nefamiliární) nebo smíšenou dyslipidémií jako doplněk diety, a to v kombinaci se statinem u pacientů, kteří nejsou schopni dosáhnout cílových hladin cholesterolu v lipoproteinech o nízké hustotě (LDL-C) s maximální tolerovanou dávkou statinu podávaného navíc k ezetimibu, případně samostatně u pacientů, kteří buď netolerují statiny, nebo u nich je statin kontraindikovaný a nejsou schopni dosáhnout cílových hladin LDL-C pouze ezetimibem, nebo u pacientů, kteří jsou již léčeni kombinací obicetrapibu a ezetimibu v samostatných tabletách se statinem či bez něj.
Účinná látka obicetrapib blokuje krevní protein CETP, čímž snižuje hladinu LDL-C. Druhá účinná látka přípravku, ezetimib, blokuje protein ve střevní stěně (NPC1L1), který absorbuje cholesterol z potravy a žluči, což vede ke snížení hladiny LDL-C v krvi.
Kombinovaný perorální LP s řízeným uvolňováním je indikovaný k léčbě dospělých pacientů s Parkinsonovou chorobou a středně těžkými až těžkými motorickými fluktuacemi, kteří nejsou dostatečně kompenzováni perorálními léčebnými režimy založenými na levodopě či inhibitorech dopadekarboxylázy.
Formulace nové generace kombinuje granule s okamžitým uvolňováním a pelety s prodlouženým uvolňováním v jedné tobolce tak, aby byla zlepšena absorpce a zvýšil se terapeutický přínos léčby. Přípravek dodává 100 % dávky karbidopy a 25 % dávky levodopy prostřednictvím granulí s okamžitým uvolňováním, zatímco zbývajících 75 % levodopy se postupně uvolňuje z pelet s prodlouženým uvolňováním a mukoadhezivním a enterosolventním povlakem pro optimalizaci absorpce v proximálním tenkém střevě.
Klinické studie prokázaly, že přípravek významně zkracuje dobu OFF, prodlužuje dobu good ON a zlepšuje kontrolu motorických symptomů ve srovnání s levodopou/karbidopou s okamžitým uvolňováním.
Perorální LP určený k léčbě středně těžké až těžké ložiskové psoriázy u dospělých a dospívajících ve věku od 12 let s tělesnou hmotností alespoň 40 kg, kteří jsou kandidáty na systémovou terapii.
Účinnou látkou je icotrokinra − syntetický peptid, který se selektivně váže na receptor interleukinu IL-23 (IL-23R) s vysokou afinitou a kompetitivně antagonizuje vazbu IL-23. Jedná se o první perorální lék, který cílí na tento proteinový receptor. Výhody přípravku spočívají v jeho schopnosti inhibovat uvolňování prozánětlivých cytokinů závislých na IL-23/IL-23R, což vedlo ke snížení závažnosti onemocnění a postižení kůže, jak prokázaly 4 randomizované multicentrické dvojitě zaslepené placebem nebo aktivním komparátorem kontrolované studie fáze III, do nichž bylo zařazeno téměř 2500 dospělých a dospívajících.
LP se statusem orphan určený k léčbě cholestatického pruritu u dospělých pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC).
Účinná látka linerixibat je inhibitorem ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT), který snižuje reabsorpci žlučových kyselin ze střeva, čímž zmírňuje cholestatický pruritus. Přínosy léčby byly prokázány ve dvojitě zaslepené placebem kontrolované multicentrické globální studii fáze III, kdy terapie tímto přípravkem vedla ke zlepšení měsíčního skóre svědění, což bylo potvrzeno zlepšením v narušení spánku souvisejícím se svěděním.
Tento injekční LP je indikovaný u dospělých s primární hypercholesterolémií (HeFH i nefamiliární) nebo smíšenou dyslipidémií jako doplněk diety, a to v kombinaci se statinem nebo statinem s jinými terapiemi snižujícími hladinu lipidů u pacientů, kteří nejsou schopni dosáhnout cílových hladin LDL-C s maximální tolerovanou dávkou statinu, nebo samostatně či v kombinaci s jinými terapiemi snižujícími hladinu lipidů u pacientů, kteří netolerují statiny nebo u nichž je statin kontraindikovaný.
Účinnou látkou je lerodalcibep modifikující lipidy. Jedná se o fúzní protein, který se váže na proprotein konvertázu subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9). PCSK9 se váže na LDL receptor (LDLR) na povrchu hepatocytů a podporuje jejich degradaci v játrech. Inhibicí vazby PCSK9 na LDLR lerodalcibep zabraňuje degradaci LDLR a zvyšuje jeho recyklaci a počet receptorů dostupných k odstranění LDL z krve, čímž snižuje hladinu LDL-C.
Výhody nasazení přípravku spočívají ve schopnosti redukce hladiny LDL-C v séru u pacientů, jejichž cholesterol není pod kontrolou i přes maximální tolerovanou dávku statinů, nebo u jedinců, kteří nemohou statiny užívat. Další benefit představuje dávkování 1× měsíčně, které navíc umožňuje aplikaci samotným pacientem.
Perorálně podávaný LP se statusem orphan je indikovaný k léčbě vzácného onemocnění – cerebrální adrenoleukodystrofie (cALD) u chlapců s adrenoleukodystrofií (ALD) ve věku od 2 do 12 let s lézemi nezvýrazněnými gadoliniem (Gd−) na magnetické rezonanci (MRI) mozku a s neurologickým funkčním skóre (NFS) 0−1.
Účinná látka leriglitazon je aktivním metabolitem pioglitazonu a selektivním agonistou receptoru aktivovaného peroxisomovými proliferátory gamma (PPARγ), který prochází přes hematoencefalickou bariéru (HEB). Existují důkazy o tom, že leriglitazon vykazuje antioxidační a neuroprotektivní aktivitu v centrálním nervovém systému modulací drah zapojených do progrese cALD, čímž snižuje neurozáněty, posiluje integritu HEB, podporuje myelinizaci a zlepšuje mitochondriální funkci.
Přínosy leriglitazonu byly prokázány v otevřené studii, která hodnotila jeho působení na progresi onemocnění před transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u chlapců v daném věku.
Biosimilární LP k subkutánnímu podání je určen ke zkrácení doby trvání neutropenie a snížení incidence febrilní neutropenie u dospělých pacientů léčených cytotoxickou chemoterapií pro maligní onemocnění (kromě chronické myeloidní leukémie a myelodysplastických syndromů).
Účinná látka pegfilgrastim se řadí mezi hematopoetické růstové faktory – faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF), který zvyšuje produkci a diferenciaci zralých a funkčně aktivních neutrofilů z prekurzorových buněk kostní dřeně.
Tento LP je indikovaný k léčbě diabetu mellitu 2. typu u dospělých pacientů. Účinnou látkou je inzulin efsitora alfa, dlouhodobě působící analog bazálního inzulinu, jehož primární funkcí je regulace metabolismu glukózy. Inzulin a jeho analoga snižují hladinu glukózy v krvi stimulací periferního vychytávání glukózy (zejména kosterním svalstvem a tukovou tkání) a inhibicí produkce glukózy v játrech. Inzulin také inhibuje lipolýzu a proteolýzu a zvyšuje syntézu proteinů.
Účinek na snížení hladiny glukózy byl prokázán v randomizovaných, aktivně kontrolovaných klinických studiích fáze III (program QWINT 1–4), ve kterých 1× týdně podávaný inzulin efsitora alfa dosáhl snížení glykovaného hemoglobinu (HbA1c) srovnatelného s výsledky dosaženými 1× denně aplikovaným bazálním inzulinem.
Generický perorální LP je určen k léčbě chronické tromboembolické plicní hypertenze (CTEPH) u dospělých a plicní arteriální hypertenze (PAH) u dospělých i dětí za blíže specifikovaných okolností.
Účinná látka riociguát je rozpustným stimulátorem guanylátcyklázy (sGC) s dvojím mechanismem účinku. Jednak senzibilizuje sGC na endogenní oxid dusnatý (NO) stabilizací vazby NO-sGC a zároveň přímo stimuluje sGC nezávisle na NO. Tato látka obnovuje signální dráhu NO-sGC-cGMP a vede ke zvýšené tvorbě cGMP.
Tento generický perorální LP je indikovaný k léčbě splenomegalie nebo symptomů souvisejících s onemocněním u dospělých pacientů s primární myelofibrózou, myelofibrózou po polycythaemia vera nebo myelofibrózou po esenciální trombocytémii. Dále je určen k léčbě dospělých pacientů s polycythaemia vera, kteří jsou rezistentní k léčbě hydroxyureou nebo ji netolerují. Další indikací u dospělých i pediatrických pacientů starších 28 dní je akutní reakce štěpu proti hostiteli (GvHD), pokud tito jedinci nedostatečně reagují na kortikosteroidy nebo jiné modality systémové terapie.
Účinná látka ruxolitinib ze skupiny inhibitorů proteinkináz je selektivním inhibitorem Janusových kináz (JAK) JAK1 a JAK2. Ty se podílejí na signalizaci řady cytokinů a růstových faktorů a hrají významnou roli v rámci hematopoézy a imunitních funkcí.
Přípravek bude k dispozici ve formě injekčního roztoku podávaného prostřednictvím očního implantátu s indikací u dospělých pacientů k léčbě neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (VPMD), kteří dosáhli stabilního onemocnění po předchozí reakci na intravitreální léčbu inhibitorem vaskulárního endotelového růstového faktoru (VEGF).
Účinná látka ranibizumab je fragmentem monoklonální protilátky, který moduluje angiogenezi inhibicí VEGFA.
Přínosy použití tohoto přípravku byly prokázány v randomizované zaslepené studii fáze III s aktivním komparátorem. Ukázalo se, že působení ranibizumabu, kontinuálně uvolňovaného prostřednictvím implantátu, je srovnatelné s intravitreálními injekcemi ranibizumabu podávanými každé 4 týdny. Terapie vedla k udržení zrakových i anatomických parametrů s významným snížením frekvence aplikací.
Generický perorální LP je indikovaný k léčbě dědičné transthyretinové amyloidózy u dospělých pacientů s kardiomyopatií (ATTRh-CM).
Účinná látka tafamidis je selektivním stabilizátorem tetrameru proteinu transthyretinu (TTR). Zabraňuje jeho rozpadu na monomery a následné tvorbě amyloidních depozit, která poškozují srdeční tkáň.
Další perorální LP ke kontrole cholesterolu indikovaný u dospělých s primární hypercholesterolémií (HeFH a nefamiliární) nebo smíšenou dyslipidémií jako doplněk diety, a to v kombinaci se statinem či statinem s jinými hypolipidemickými terapiemi u pacientů, kteří nejsou schopni dosáhnout cílových hladin LDL-C s maximální tolerovanou dávkou statinu, nebo samostatně či v kombinaci s jinými hypolipidemickými terapiemi u pacientů, kteří netolerují statiny nebo u nichž je statin kontraindikován.
Účinnou látkou je obicetrapib upravený do formy perorálních tablet. Obicetrapib je molekula modifikující lipidy, která blokuje krevní protein CETP, čímž snižuje hladinu LDL-C.
Antivirotikum pro systémové použití je indikované k postexpoziční profylaxi infekce COVID-19 u dospělých a dospívajících ve věku od 12 let.
Účinná látka působí jako selektivní inhibitor proteázy podobné 3C viru SARS-CoV-2, čímž inhibuje jeho replikaci. Přínos nasazení přípravku spočívá ve snížení rizika symptomatické nákazy COVID-19 u osob v domácnosti s osobou s tímto onemocněním, pokud je podán do 72 hodin od nástupu příznaků u indexového pacienta.
(lexi)
Zdroje:
1. European Medicines Agency. Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 22−25 June 2026. EMA, 2026 Jun 26. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-22-25-june-2026
2. European Medicines Agency. Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20−23 July 2026. EMA, 2026 Jul 24. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-20-23-july-2026
3. European Medicines Agency. Human medicines highlights. EMA, 2026 Jul 3. Dostupné na: https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/77256
4. European Medicines Agency. Human medicines highlights. EMA, 2026 Aug 4. Dostupné na: https://ec.europa.eu/newsroom/ema/newsletter-archives/78235
5. EPAR Aujemflu. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/aujemflu
6. EPAR Cavoley. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cavoley
7. EPAR Daybu. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/daybu
8. EPAR Denosumab Ascend. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/denosumab-ascend
9. Miller P. D. Denosumab: anti-RANKL antibody. Curr Osteoporos Rep 2009; 7 (1): 18–22, doi: 10.1007/s11914-009-0004-5.
10. EPAR Evlarco. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/evlarco
11. EPAR Hopledo. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hopledo
12. Stocchi F., Knecht M., Marjanovic I. et al. Advancing the treatment of motor fluctuations in Parkinson's disease with a next-generation levodopa/carbidopa formulation. Neurol Ther 2026; 15 (3): 829–842, doi: 10.1007/s40120-026-00898-z.
13. EPAR Icotyde. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/icotyde
14. EPAR Lynavoy. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/lynavoy
15. EPAR Lyrokaul. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/lyrokaul
16. EPAR Nezglyal. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nezglyal
17. EPAR Nylaspeg. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nylaspeg
18. EPAR Onswik. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/onswik
19. Ramachandran A., Batra J., Desouza C. Evaluating once-weekly insulin efsitora alfa for adults with type 2 diabetes. Expert Opin Pharmacother 2026; 27 (7): 561–567, doi: 10.1080/14656566.2026.2667324.
20. EPAR Riociguat Accord. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/riociguat-accord
21. EPAR Ruxolitinib Viatris. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ruxolitinib-viatris
22. EPAR Susvimo. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/susvimo
23. EPAR Tafamidis Accord. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tafamidis-accord
24. EPAR Ubeslo. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ubeslo
25. EPAR Zokovea. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zokovea
