Tvorbu protilátek proti ERT u infantilní formy Pompeho choroby lze snížit časným zahájením léčby

18. 11. 2015

Studie s 11 pacienty s infantilní formou Pompeho choroby ukázala, že časné nasazení enzymové substituční léčby (ERT) je spojeno s nižší hladinou protilátek proti této terapii.

Inzerce

ERT může při léčbě Pompeho choroby komplikovat imunitní reakce, která vede k vytvoření protilátek proti exogenní kyselé α-glukosidáze. Dřívější práce uvádějí, že k silné imunitní odpovědi dochází zejména u pacientů s nulovou endogenní produkcí tohoto enzymu, tzv. CRIM-negativních pacientů. Dánští autoři se proto pokusili zhodnotit klinické výsledky a tvorbu protilátek u těchto pacientů v závislosti na CRIM-negativitě.

Do své studie zařadili 11 dětí s infantilní formou Pompeho choroby, u nichž provedli genotypizaci a určili stav CRIM. Tvorbu protilátek proti ERT a klinický stav dětí sledovali nejméně 4 roky.

ERT byla zahájena ve věku 0,1–8,3 měsíce a pacienti byli léčeni po dobu 4 měsíců až 13,7 roku. U všech pacientů došlo k vytvoření protilátek proti ERT. Titry protilátek se však mezi pacienty velmi lišily, vyšší titry protilátek (> 1 : 31 250) byly spojeny se špatnou odpovědí na léčbu. Korelace s CRIM-stavem však nebyla zjištěna. Vyšší titry protilátek byly ovšem pozorovány u dětí, u nichž byla léčba zahájena až po 2. měsíci věku v porovnání s dětmi s dříve zahájenou léčbou. Ve studii byly 3 CRIM-negativní pacienti. Všichni ze studie odstoupily do 4 let věku, pravděpodobně bez souvislosti s výškou hladiny protilátek.

Tato studie ukázala, že tvorba protilátek proti ERT je při léčbě infantilní formy Pompeho choroby častá a že ovlivňuje odpověď na léčbu. Tuto imunitní reakci lze minimalizovat časným zahájením podávání ERT.

(zza)

Zdroj: Van Gelder C. M., Hoogeveen-Westerveld M., Kroos M. A., et al. Enzyme therapy and immune response in relation to CRIM status: the Dutch experience in classic infantile Pompe disease. J Inherit Metab Dis. 2014 Apr 9. [Epub ahead of print]

Štítky
Dětská neurologie Neurologie
Partner sekce
Nejnovější kurzy
Léčba akutní bolesti - možnosti a způsob rozhodování
Autoři: MUDr. David Doležal

Hořčík nad zlato aneb Nedostatek magnézia z pohledu internisty, neurologa a gynekologa
Autoři: MUDr. Jarmila Křížová, Ph.D., MUDr. Magdaléna Hlavačková, MUDr. Petra Herboltová

Přejít do kurzů
Nejčtenější tento týden Celý článek
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se