V medicíně založené na důkazech mají největší váhu údaje nasbírané v rámci randomizovaných kontrolovaných klinických studií (RCTs). Poznatky z reálné klinické praxe doplňují důležité informace o průběhu onemocnění a výsledcích jeho léčby u širší populace pacientů. Sběr dat v klinické praxi je klíčový zejména u vzácných onemocnění (s prevalencí < 0,5/tisíc obyvatel) s omezenou populací pacientů vyhovující přísným vstupním kritériím RCTs.
V roce 2020 proběhlo v 5 evropských zemích (Francie, Itálie, Německo, Španělsko, Velká Británie) dotazníkové šetření, ve kterém pacienti s MG a jejich lékaři vyplňovali údaje o svém onemocnění.1 Celkem 144 lékařů (neurologů, geriatrů a praktiků) vyplnilo údaje o 778 pacientech.
Průměrný věk pacientů při nástupu příznaků byl 47,7 roku a průměrná doba od nástupu příznaků do stanovení diagnózy MG činila 11 měsíců. V době jejího stanovení byla tíže onemocnění podle kritérií Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) hodnocena jako kategorie ≥ II u 65,3 % nemocných a průměrně udávali 5 symptomů onemocnění. Mezi 5 nejvíce obtěžujících příznaků v době stanovení diagnózy patřily slabost a unavitelnost svalů očí a očních víček, ptóza, diplopie, celková únava a slabost paží.
Při dotazníkovém průzkumu byl průměrný věk pacientů 54 let a 52 % z nich tvořily ženy. Nemocní se účastnili šetření průměrně 5,2 roku po propuknutí příznaků (rozptyl 0,04–61,3 roku). Generalizované onemocnění bylo zaznamenáno u 71,5 % z nich. Účastníci průměrně udávali stejný počet a typ příznaků onemocnění jako v době stanovení diagnózy. Nejčastějším příznakem byla oční myastenie (60,7 %), jako nejvíce obtěžující byla hodnocena celková únava (51,2 %).
Pouze u 4 % nemocných nebyla nasazena žádná léčba MG. Nejčastěji předepisovanými léčivy byly napříč všemi zeměmi inhibitory acetylcholinesterázy, následovala kortikoterapie a nesteroidní imunosupresivní léčba (viz obr.). I přes nasazenou dlouhodobou léčbu zažívalo 62 % pacientů příznaky onemocnění ve střední až těžké intenzitě. V posledních 12 měsících udávalo nutnost hospitalizace 23 % nemocných.
Obr. Desítka nejvíce předepisovaných modalit v léčbě MG v dané zemi v době dotazníkového šetření. Celkový počet přesahuje 100 %, neboť u daného pacienta byla možná konkomitantní léčba více modalitami.
Údaje o pacientech s MG u nás sbírá od roku 2015 národní registr MyReg. Podle evropské prevalence by v Česku podle odhadů mělo být 1500–2000 pacientů s MG. Aktuálně registr obsahuje data více než 2 tisíce pacientů z 15 center, přičemž počet záznamů v registru stále roste. Podle poslední souhrnné analýzy dat k říjnu 2019 (n = 932; 53 % mužů) činil průměrný věk v době nástupu onemocnění 62 let u mužů a 50 let u žen. Nejčastějšími prvotními příznaky byly oční symptomy (79 %), následované bulbárními (46 %), končetinovými (32 %) a respiračními příznaky (10 %). Generalizovanou formu MG mělo 76 % pacientů.
Nejčastěji předepisovanou léčbou byl v souladu s evropskými daty pyridostigmin následovaný prednisonem a azathioprinem.
Přes dostupnou léčbu je zátěž onemocněním pro pacienty s MG stále vysoká. I když se podaří MG včas a správně diagnostikovat, u mnoha pacientů stále přetrvávají příznaky a jejich onemocnění se zhoršuje. Podle recentních dat z evropské reálné klinické praxe pouze čtvrtina z nich pozoruje v rámci terapie zlepšení. Je tedy potřeba zavádět do praxe další léčebné možnosti.
(este)
Zdroje:
1. Mahic M., Bozorg A., DeCourcy J. et al. Physician- and patient-reported perspectives on myasthenia gravis in Europe: a real-world survey. Orphanet J Rare Dis 2023; 18 (1): 169, doi: 10.1186/s13023-023-02727-0.
2. Stav registru MyReg. Myasthenia Gravis Registry. Institut biostatistiky a analýz, 26. 9. 2023. Dostupné na: https://myreg.registry.cz/index.php?pg=stav-registru
3. Botiková D., Horáková M, Voháňka S. The Czech National registry of Myasthenia Gravis MyReg. Treat NMD Congress, Leiden, 10. 12. 2019. Dostupné na: https://myreg.registry.cz/res/file/myreg/vystupy/daniela-botikova%CC%81_day-1.pdf
