Enzymová substituční léčba stabilizuje plicní funkce pacientů s Pompeho chorobou s pozdním začátkem

11. 9. 2015

Výsledky více než čtyřletého sledování 6 německých pacientů s Pompeho chorobou s pozdním začátkem ukázaly, že enzymová substituční léčba (ERT) stabilizuje plicní funkce a pomáhá oddálit nutnost ventilace.

Inzerce

Zhoršení respiračních funkcí je u těchto pacientů nejvýznamnějším prognostickým faktorem. Němečtí autoři se pokusili zhodnotit vliv dlouhodobé ERT na plicní funkce. U 6 pacientů s biochemicky a geneticky potvrzenou Pompeho chorobou měřili v průběhu sledování trvajícího 48 až 77 měsíců každých 6 měsíců vitální kapacitu (VCmax), sekundovou vitální kapacitu (FEV1) a vrcholovou výdechovou rychlost (PEF) a analyzovali krevní plyny.

Výsledky po 48 měsících ERT ukázaly průměrnou změnu oproti vstupní hodnotě +8,8 % u VCmax, +6,2 % u FEV1 a +6,6 % u PEF. U 1 pacienta došlo při ERT ke zhoršení respiračních parametrů a byla nutná neinvazivní ventilace z důvodu snížené saturace v nočních hodinách. V posledních 12 měsících byla u 3 pacientů zjištěna progresivní slabost bránice.

Autoři došli k závěru, že ERT je u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním začátkem přínosem z hlediska stabilizace plicních funkcí.

(zza)

Zdroj: Schneider I., Hanisch F., Muller T., et al. Respiratory function in late-onset Pompe disease patients receiving long-term enzyme replacement therapy for more than 48 months. Wien Med Wochenschr. 2013 Jan; 163 (1–2): 40–44.

 

Štítky
Dětská neurologie Neurologie
Partner sekce
Nejnovější kurzy
Zvýšená hladina kreatinkinázy
Autoři: MUDr. Stanislav Voháňka, MBA. CSc.

Přejít do kurzů
Nejčtenější tento týden Celý článek
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se