Výzkum mezinárodního týmu autorů zjišťoval účinek podávání idebenonu na plicní funkce a četnost užití antibiotik u pacientů s Duchenneovou muskulární dystrofií (DMD).
Progresivní ztráta dýchacích funkcí u Duchenneovy svalové dystrofie vede k restrikčnímu plicnímu onemocnění a pro pacienty představuje riziko závažných komplikací. Zvláště obávané jsou neefektivní kašel, retence sekretu a opakované infekce dýchacích cest.
V rámci randomizované kontrolované studie fáze III DELOS (DMD Long-term Idebenone Study) došlo u pacientů s DMD ve věku 10–18 let léčených idebenonem (900 mg/den) a neužívajících glukokortikoidy během 1 roku sledování k významnému zpomalení ztráty respiračních funkcí.
Dodatečná analýza studie DELOS zjistila, že v porovnání se skupinou léčenou idebenonem prodělalo v placebové skupině více pacientů bronchopulmonální komplikace − konkrétně se jednalo o 17 ze 33 pacientů a o celkem 28 epizod. Oproti tomu ve skupině s idebenonem tyto komplikace prodělalo 6 ze 31 pacientů a celkem bylo zaznamenáno 7 epizod.
Poměr rizik (HR) počítaný na pacienta (HR 0,33; p = 0,0187) a na všechny bronchopulmonální epizody (HR 0,28; p = 0,0026) dokazoval jasný terapeutický účinek idebenonu. Celková délka epizod bronchopulmonálních komplikací činila 222 dnů v placebové skupině oproti 82 dnům ve skupině s idebenonem.
Zjištěn byl i rozdíl v systémové léčbě antibiotiky. V placebové skupině nahlásilo 13 pacientů (39,4 %) 17 epizod užívání antibiotik v porovnání se 7 pacienty (22,6 %) ze skupiny s idebenonem, u kterých bylo zaznamenáno pouze 8 epizod použití antibiotik. Pacienti s placebem navíc užívali antibiotika celkově déle (105 dnů) v porovnání s těmi, kteří dostávali idebenon (65 dnů).
Tato post-hoc analýza studie DELOS ukazuje, že protektivní účinek idebenonu na respirační funkce vede k poklesu rizika vzniku bronchopulmonálních komplikací a také k nižší nutnosti nasazení antibiotické léčby.
(lis)
Zdroj: McDonald C. M., Meier T., Voit T. et al. Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord 2016; 26 (8): 473–480, doi: 10.1016/j.nmd.2016.05.008.
