Italští autoři publikovali sérii případů pacientů s hereditárním angioedémem daným deficiencí inhibitoru C1 (C1-INH-HAE) s dlouhodobou profylaxí koncentrátem humánního plazmatického inhibitoru C1 (pdC1-INH) v subkutánní formě. Doplňují tak výsledky placebem kontrolované studie COMPACT, ve které s.c. pdC1-INH snížil frekvenci atak, o poznatky z reálné praxe u 5 pacientů léčených v centru pro terapii angioedému v italském Miláně.
C1-INH-HAE je charakterizován recidivujícími atakami otoků, které mohou být v případě zasažení hrtanu život ohrožující. Terapie zahrnuje léčbu dle potřeby pro rychlé zmírnění otoku, krátkodobou profylaxi pro prevenci atak při expozici známým spouštěčům a dlouhodobou profylaxi pro snížení frekvence a závažnosti atak. Léčba je individualizovaná, a zatímco každý pacient potřebuje terapii podle potřeby, dlouhodobá profylaxe (LTP) nemusí být nutná u všech.
Z přípravků pro LTP prokázal intravenózně (i.v.) podávaný pdC1-INH snížení frekvence atak o 50 % v porovnání s placebem. I při této léčbě však pacienti zažívali průměrně 6,26 ataky za 12 týdnů, které byly léčeny záchrannými infuzemi pdC1-INH.
Subkutánně (s.c.) podávaný pdC1-INH byl hodnocen ve studii COMPACT, kde rovněž prokázal efekt na snížení frekvence atak. Na rozdíl od i.v. pdC1-INH vedlo s.c. podávání k zachování plazmatické aktivity C1-INH nad 40 % normální hodnoty, což je hranice klinicky významného účinku. V EU je s.c. pdC1-INH schválen k LTP v dávce 60 IU/kg tělesné hmotnosti 2× týdně.
Autoři této série případů shromáždili ze zdravotní dokumentace data od 5 pacientů s nedostatečně kontrolovaným C1-INH-HAE s předchozí LTP nebo s problematickým žilním přístupem, kteří byli odeslání do milánského centra a léčeni s.c. pdC1-INH. Jednalo se o 4 ženy a 1 muže ve věku 23–60 let:
I když popsaní pacienti užívali s.c. pdC1-INH v nižších dávkách (42,86–65,22 IU/kg/týden), u všech klesl výskyt atak o 30−97 % v porovnání s předchozím obdobím, kdy užívali jinou LTP nebo kdy žádnou LTP neužívali. U 1 pacienta vedlo ke zlepšení zvýšení frekvence dávkování s.c. pdC1-INH z 2× na 3× týdně. Délka sledování se pohybovala od 2,6 do 48 měsíců.
U 2 pacientů byly zaznamenány nežádoucí příhody, které se omezily na místo vpichu a byly mírné závažnosti.
Subkutánní pdC1-INH představuje terapeutickou alternativu u nemocných s hereditárním angioedémem. V závislosti na rozhodnutí lékaře je vhodným přístupem pro vybrané pacienty s HAE v důsledku deficience inhibitoru C1 nedostatečně kontrolovaným jinými přípravky pro dlouhodobou profylaxi.
(zza)
Zdroj: Zanichelli A., Suffritti C., Popescu Janu V. et al. Real-life experience with subcutaneous plasma-derived C1-inhibitor for long-term prophylaxis in patients with hereditary angioedema: a case series. Front Allergy 2022 Apr 11; 3: 818741, doi: 10.3389/falgy.2022.818741.
