Hemofilie s sebou nese riziko artrózy vznikající jako následek kloubního krvácení. Tomu lze dobře předcházet preventivními léčebnými programy. Stále nelze vyloučit potíže v budoucnu, ale vývoj léčiv a postupů je v plném proudu.
Dnešní profylaktická léčba hemofilie A spočívá v pravidelném podávání koncentrátů srážecích faktorů. Čím dříve je profylaxe zahájena, tím méně jsou pacienti omezeni ve fyzických aktivitách osobního i pracovního života. V předprofylaktické éře byl klinicky prvním zasaženým kloubem většinou kloub kolenní. Dnes je díky léčbě a svalové stabilizaci kolene k následkům krvácení nejnáchylnější kotník.
Studie, které porovnávaly vývoj hemofilické artropatie při profylaktické léčbě a léčbě nárazové (on demand), se shodovaly v pozitivních výsledcích profylaxe, zejména časně zahájené. Ke krvácení docházelo v průměru 1× za dva roky. Stav kloubů hemofiliků s těžkou formou nemoci byl po 25 letech léčby přijatelný, ovšem ne úplně bez patologických změn.
V praxi ovlivňují profylaktickou léčbu různé faktory, které nutí léčbu individualizovat, tedy zvážit povahu krvácení jedince, hladiny srážecích faktorů, plánování aktivit a další. Je prokázáno, že farmakokinetika preparátů se liší. Jejich clearance ovlivňují věk nebo genetika (např. hladiny von Willebrandova faktoru). V rámci individuálního určení optimálního léčebného režimu je dnes možné využít populačních farmakokinetických modelů.
Zatím je kvůli nedostatku dat obtížné dokonale zhodnotit celoživotní přínos profylaktické léčby. Nejsou k dispozici výsledky sledování delšího než 30 let. Pokud jde o budoucí možnosti léčby hemofilie, ve vývoji jsou nová léčiva. Ve fázi schvalování pro klinickou praxi jsou léčiva s prodlouženou dobou účinnosti, např. rekombinantní FIX s poločasem až 100 hodin. Pracuje se také na bispecifické protilátce proti faktoru IXa/X, jež by napodobovala funkci faktoru VIII, přičemž by byla podávaná subkutánně 1× týdně. Řešením v nedaleké budoucnosti může být genová terapie pro hemofilii B, vzdáleněji také pro hemofilii A.
(mtn)
Zdroj: Oldenburg J. Optimal treatment strategies for hemophilia: achievements and limitations of current prophylactic regimens. Blood 2015 Mar 26; 125 (13): 2038–2044; doi: 10.1182/blood-2015-01-528414.
Periferní neuropatie (PN) postihuje velkou část populace, přesto zůstává poddiagnostikovaná. Květen coby měsíc povědomí o PN je příležitostí připomenout význam aktivního dotazování na příznaky, jednoduchého screeningu a hledání ovlivnitelných příčin včetně deficitu vitaminů skupiny B.
U příležitosti Světového dne preeklampsie, který připadá na 22. května, jsme vybrali dvě vystoupení z třetího ročníku kongresu Nedoklubka, kde vystoupilo několik porodníků a gynekologů s představením aktuálního stavu prevence předčasného porodu.
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
