Úroveň léčby hemofilie v dětském věku předurčí další život hemofilika

20. 12. 2015

Úroveň léčby hemofilie v dětském věku předurčí další život hemofilika. Podaří-li se díky efektivní a moderní terapii zabránit poškození pohybového aparátu dítěte, má šanci na normální život i v dospělosti.

Inzerce

Použití profylaxe (preventivního podávání koncentrátů chybějících faktorů krevního srážení) významně zmírní rozsah postižení pohybového aparátu a v ideálním případě zabrání jeho rozvoji. Ideální je tzv. profylaxe „primární“, která začíná kolem prvního roku věku dítěte, často před prvními významnými projevy krvácení.

Prevence a zvládnutí inhibitoru

Pokud se u dětského hemofilika zvolí léčba, která významně sníží riziko vzniku inhibitoru, odrazí se to pozitivně nejen na pacientově kvalitě života, ale i v ekonomických aspektech léčby. Profylaxe je schopna snížit o 60 % riziko vzniku inhibitoru (protilátky, kterou tělo vytváří proti léčebně podávanému faktoru srážení a jež tento faktor neutralizuje), tedy nejobávanější a nejnákladnější komplikace hemofilické léčby.

Pro děti, u nichž se inhibitor vyskytne (v ČR cca 26 % dětí s těžkou hemofilií A), je pak určena tzv. imunotoleranční léčba. Ta v 80 % případů dokáže inhibitor eliminovat. I zde však platí, že prevence je vždy účinnější a levnější než léčba následků. Díky tomuto přístupu dnes populace českých dětí patří k těm s nejnižším výskytem inhibitorů v Evropě.

Ekonomické aspekty léčby

Kromě široké dostupnosti profylaxe pro děti s těžkou formou hemofilie v ČR (88,9 %) se stále častěji setkáváme s její personalizací podle farmakokinetických (PK) parametrů stanovených u jednotlivých pacientů. Znalost těchto hodnot umožňuje optimalizovat jak dávku podávaného faktoru, tak i časový interval mezi infuzemi. V praxi to znamená, že u některých pacientů se dávky a intervaly profylaktické léčby sníží, u jiných zvýší. Primárně tedy farmakokinetika není cestou k úspoře finančních prostředků, ale k jejich lepšímu využití a dosažení maximální efektivity se stejnými náklady na léčbu.

Léčba šitá na míru

Farmakokinetický profil se sestavuje na základě série laboratorních testů. Podle doporučených postupů se u dospělého provádí 11–12 odběrů krve v rozmezí 48–72 hodin, u dětí se obvykle jedná o 5 nebo 6 odběrů. Výsledkem je farmakokinetická křivka.

V současné době mají hematologové v Česku přístup k novému prostředku, který dokáže stanovit PK profil pacienta jen na základě dvou odběrů. Je to možné pomocí modelu založeného na populační farmakokinetice s použitím tzv. bayesovské statistiky, který parametry pro konkrétního pacienta vypočítá i s minimem odběrů krve.

Díky znalosti farmakokinetické křivky poskytne lékař pacientovi srozumitelnou informaci, za jak dlouho poklesne koncentrace faktoru v jeho těle na kritické hodnoty a co to znamená pro jeho běžný, každodenní život a aktivity. Pacient tak získává lepší kontrolu nad svojí léčbou i nemocí. Výsledkem je terapie „šitá na míru“ individuálně pro jednotlivé pacienty s hemofilií.

Péče o dětské hemofiliky v ČR

Česká republika patří v současné době díky sofistikovanému systému péče o osoby s hemofilií (systém hemofilických center, multidisciplinární týmy odborníků, zapojení pacientských organizací, úhrada léčby ze systému zdravotního pojištění) k zemím, v nichž dítě s hemofilií od zdravého často ani nerozeznáte. Bez komplexního přístupu a spolupráce lékařů, pacientů, plátců i poskytovatelů zdravotní péče by tomu tak ovšem být nemohlo. Doba, kdy hemofilie byla onemocněním, které upoutávalo již v první či druhé dekádě života na invalidní vozík, přitom není tak daleko v minulosti.

(ask)

Zdroj: Blatný J. Jaký je medicínský a ekonomický pohled na optimalizaci léčby dětských hemofiliků? Focus agency, tisková zpráva ze dne 7. 10. 2015.

Štítky
Hematologie
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se