Studie RODIN –⁠ pro rozvoj inhibitoru není rozdíl mezi podáváním rekombinantních produktů či produktů vyrobených z plazmy

Dle řady dříve publikovaných studií existuje oprávněný otazník nad  tím, zda podávání faktoru VIII připraveného rekombinantními  technologiemi vede ke zvýšené tvorbě inhibitoru. Studie RODIN (Research Of Determinants of INhibitor development among Previously Untreated  Patients with Haemophilia in Europe) pod hlavičkou registru PedNet je  zaměřena na dosud neléčené děti s těžkou formou hemofilie A. Dosavadní  výsledky této studie byly publikovány v prestižním časopise New England  Journal of Medicine v lednu tohoto roku.

Do studie bylo zahrnuto 574 chlapců s aktivitou faktoru VIII (FVIII) pod 1 %, kteří byli  narozeni mezi lety 2000 a 2010. U těchto dětí byla sledována data po  celou dobu podávání FVIII až do 75 expozičních dnů. Základním cílem  studie bylo sledování vývoje inhibitoru (definováno jako nejméně dva  pozitivní testy na přítomnost inhibitoru s poklesem in vivo recovery  hladin FVIII).

Inhibitor byl pozorován u celkem 177/574 dětí (tedy s kumulativní incidencí 32,4 %). 116 pacientů vyvinulo inhibitor ve  vysokém titru nad 5 B. U. (kumulativní incidence 22,4 %). Ukázalo se, že produkty vyrobené z plazmy (plazma-derived) vedly k podobnému riziku  rozvoje inhibitoru jako produkty rekombinantní. Při porovnání  jednotlivých rekombinantních produktů pak byla druhá generace produktu  plné délky spojena se zvýšeným rizikem rozvoje inhibitoru ve srovnání s třetí generací produktu plné délky (adjustovaná míra rizika 1,60 s 95% CI 1,08–2,37).

Rekombinantní produkty FVIII a produkty vyrobené z plazmy tedy v dané studii představovaly pro rozvoj inhibitoru u dosud  neléčených pacientů podobné riziko. Přítomnost von Willebrandova faktoru a změna produktů v průběhu léčby nebyly spojeny s rizikem rozvoje  inhibitoru.

(eza)

Zdroj: Gouw S. C. et al. Factor VIII  products and inhibitor development in severe hemophilia A. NEJM 2013 Jan 17; 368 (3): 231–9; doi: 10.1056/NEJMoa1208024