V léčbě krvácení u VWD často můžeme pozorovat nedostatečnou odpověď na antifibrinolytika či desmopresin. V těchto situacích je nutno podat substituční léčbu s koncentrátem obsahujícím von Willebrandův faktor (VWF). Literatura nicméně přináší poměrně málo informací na téma profylaktické terapie u těžkých forem VWD.
Aktuálně prezentovaná prospektivní studie hodnotila eskalační režim profylaxe u těžkých forem VWD. Do studie byli zahrnuti pacienti s VWD 1. typu a aktivitou VWF měřenou pomocí ristocentin kofaktor (VWF:RiCo) testu ≤ 20 % a bez odpovědi na desmopresin, dále nemocní s VWD 2. typu bez odpovědi na desmopresin a rovněž všichni pacienti s VWD typu 2B a 3.
Studii dokončilo 11 pacientů, z nichž 6 mělo typ 2A a 5 typ 3 VWD. U 6 pacientů byla základním problémem rekurentní významná epistaxe, u 3 krvácení z gastrointestinálního traktu a u 2 to bylo kloubní krvácení.
Léčba byla zahájena dávkou 50 IU VWF:RiCo/kg podávanou 1× týdně, v případě potřeby byla frekvence podávání eskalována na 2−3× týdně. K eskalaci došlo celkem u 7 pacientů.
U 10 pacientů došlo k poklesu mediánu roční četnosti krvácení z 25 na 6,1 (95% interval spolehlivosti [CI] –51,6 až –1,70). Medián roční četnosti krvácení byl ještě nižší (4,0; 95% CI –57,5 až –5,3) ve chvíli, kdy pacienti dosáhli eskalací konečné dávky profylaxe.
Tato první prospektivní studie potvrdila, že profylaxe pomocí VWF dokáže u nemocných s VWD velmi efektivně snížit četnost krvácení, a měla by tak být zvážena jako léčebná alternativa u pacientů se závažným klinickým průběhem onemocnění.
(eza)
Zdroj: Abshire T. et al. Prophylaxis escalation in severe von Willebrand disease: a prospective study from the von Willebrand Disease Prophylaxis Network. J Thromb Haemost 2015; 13 : 1585−1589.
