Přípravek Raxone s účinnou látkou idebenonem je nově registrován i v ČR pro léčbu Leberovy hereditární optické neuropatie − vzácného vrozeného mitochondriálního onemocnění, které může vést k rychlé a nevratné slepotě pacientů.
Přípravek Raxone s účinnou látkou idebenonem je nově registrován i v ČR pro léčbu Leberovy hereditární optické neuropatie − vzácného vrozeného mitochondriálního onemocnění, které může vést k rychlé a nevratné slepotě pacientů.
Na východoevropský trh (Česko, Slovensko, Polsko, Maďarsko, Rumunsko, Bulharsko, Chorvatsko, Slovinsko) a do Pobaltí (Estonsko, Lotyšsko, Litva) bylo uvedeno první léčivo určené pro pacienty s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON).
„Dohoda mezi farmaceutickými společnostmi Santhera Pharmaceuticals a Ewopharma je důležitým rozhodnutím, které umožní dostupnost léčivého přípravku Raxone pro všechny pacienty v členských státech EU. Ewopharma zná jak trh vzácných onemocnění a problematiku úzkých, tzv. niche indikací, tak region,“ podotýkají představitelé obou společností. Zároveň slibují, že uvedení přípravku bude co nejrychlejší.
LHON je geneticky vázaná choroba, která se projevuje především u mladších pacientů. Způsobuje ztrátu centrální části zorného pole a během několika měsíců může vést ke slepotě. Až u 95 % nemocných se vyskytuje jedna ze tří mutací mitochondriální DNA postihující podjednotku enzymového komplexu I dýchacího řetězce v mitochondriích. Mutace vede ke snížení produkce energie (ATP) v buňce a zvyšuje produkci reaktivních forem kyslíku (ROS), což poškozuje retinální gangliové buňky.
Účinná látka idebenon je syntetický benzochinon s krátkým řetězcem. Jde o kofaktor enzymu NAD(P)H:chinonoxidoreduktázy 1 (NQO1), jež svojí funkcí umí obejít defektní komplex I dýchacího řetězce, přičemž se podílí rovněž na vychytávání ROS a nápravě buněčné energetiky. Tím zlepšuje stav gangliových buněk sítnice a zlepšuje ostrost zraku.
Přípravek Raxone se podává perorálně v denní dávce 900 mg (2 tablety 3× denně s jídlem) a je určený pro mladistvé a dospělé pacienty trpící LHON. Randomizovaná placebem kontrolovaná studie RHODOS a otevřená studie dle protokolu rozšířeného přístupu k léčivu pro vzácné onemocnění prokázaly, že idebenon je schopen zmírnit nebo i zcela zvrátit ztrátu zraku. Dále je zkoumán i v možné indikaci Duchenneovy muskulární dystrofie a primárně progredující roztroušené sklerózy.
(imt)
Zdroj: Santhera Pharmaceuticals Holding AG: Santhera Signs Distribution and Supply Agreement for Raxone® with Ewopharma Covering Eastern Europe and The Baltics. 2016 Jan 18. Dostupné na: www.santhera.com/docs/default-source/2016/725052_jan_18_2016.pdf?sfvrsn=4
Jak digitální technologie pomáhají v každodenní zdravotnické praxi a kde přetrvávají překážky? Zapojte se do krátkého anonymního dotazníku připraveného ve spolupráci s think tankem Ministr zdraví.
Fibrilace síní (FiS) je jednou z nejčastějších arytmií. Kromě zvýšeného rizika tromboembolie, cévní mozkové příhody (CMP) či srdečního selhání (HF) s sebou nese i řadu obtěžujících příznaků, mezi něž patří palpitace, únava či bolesti na hrudi. Úlevu přinášejí intervence zaměřené na kontrolu srdeční frekvence a rytmu, přičemž potenciální přínos kontroly rytmu by měl být zvažován při každém kontaktu s pacientem. Doporučení Evropské asociace pro srdeční rytmus (EHRA) a Evropské kardiologické společnosti (ESC) týkající se farmakologické kontroly srdečního rytmu u nemocných s FiS pro vás shrnuje přehledná infografika.
Suplementace cholekalciferolu (vitaminu D₃) je dostupná v řadě různých forem a dávkování. Pro české pacienty s nedostatkem vitaminu D je nyní k dispozici také rychle rozpustný orodispergovatelný film s obsahem 25 000 IU D₃ a dobrou biologickou dostupností. Seznamte se s léčivým přípravkem Ditralia®.
