Přípravek Raxone s účinnou látkou idebenonem je nově registrován i v ČR pro léčbu Leberovy hereditární optické neuropatie − vzácného vrozeného mitochondriálního onemocnění, které může vést k rychlé a nevratné slepotě pacientů.
Přípravek Raxone s účinnou látkou idebenonem je nově registrován i v ČR pro léčbu Leberovy hereditární optické neuropatie − vzácného vrozeného mitochondriálního onemocnění, které může vést k rychlé a nevratné slepotě pacientů.
Na východoevropský trh (Česko, Slovensko, Polsko, Maďarsko, Rumunsko, Bulharsko, Chorvatsko, Slovinsko) a do Pobaltí (Estonsko, Lotyšsko, Litva) bylo uvedeno první léčivo určené pro pacienty s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON).
„Dohoda mezi farmaceutickými společnostmi Santhera Pharmaceuticals a Ewopharma je důležitým rozhodnutím, které umožní dostupnost léčivého přípravku Raxone pro všechny pacienty v členských státech EU. Ewopharma zná jak trh vzácných onemocnění a problematiku úzkých, tzv. niche indikací, tak region,“ podotýkají představitelé obou společností. Zároveň slibují, že uvedení přípravku bude co nejrychlejší.
LHON je geneticky vázaná choroba, která se projevuje především u mladších pacientů. Způsobuje ztrátu centrální části zorného pole a během několika měsíců může vést ke slepotě. Až u 95 % nemocných se vyskytuje jedna ze tří mutací mitochondriální DNA postihující podjednotku enzymového komplexu I dýchacího řetězce v mitochondriích. Mutace vede ke snížení produkce energie (ATP) v buňce a zvyšuje produkci reaktivních forem kyslíku (ROS), což poškozuje retinální gangliové buňky.
Účinná látka idebenon je syntetický benzochinon s krátkým řetězcem. Jde o kofaktor enzymu NAD(P)H:chinonoxidoreduktázy 1 (NQO1), jež svojí funkcí umí obejít defektní komplex I dýchacího řetězce, přičemž se podílí rovněž na vychytávání ROS a nápravě buněčné energetiky. Tím zlepšuje stav gangliových buněk sítnice a zlepšuje ostrost zraku.
Přípravek Raxone se podává perorálně v denní dávce 900 mg (2 tablety 3× denně s jídlem) a je určený pro mladistvé a dospělé pacienty trpící LHON. Randomizovaná placebem kontrolovaná studie RHODOS a otevřená studie dle protokolu rozšířeného přístupu k léčivu pro vzácné onemocnění prokázaly, že idebenon je schopen zmírnit nebo i zcela zvrátit ztrátu zraku. Dále je zkoumán i v možné indikaci Duchenneovy muskulární dystrofie a primárně progredující roztroušené sklerózy.
(imt)
Zdroj: Santhera Pharmaceuticals Holding AG: Santhera Signs Distribution and Supply Agreement for Raxone® with Ewopharma Covering Eastern Europe and The Baltics. 2016 Jan 18. Dostupné na: www.santhera.com/docs/default-source/2016/725052_jan_18_2016.pdf?sfvrsn=4
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
