Rekombinantní substituční léčba vnesla do terapie hemofilie doslova revoluci a má velkou zásluhu na zvýšení dostupnosti domácí a profylaktické léčby.
Rekombinantní substituční léčba vnesla do terapie hemofilie doslova revoluci a má velkou zásluhu na zvýšení dostupnosti domácí a profylaktické léčby. Účelem profylaktické aplikace koncentrátů koagulačních faktorů je minimalizace epizod spontánního krvácení a zamezení rozvoje či zhoršení sekundárního artropatického poškození kloubů. Profylaktické podávání je indikováno zejména u pacientů s těžkou formou hemofilie a významně ovlivňuje celkovou spotřebu těchto preparátů.
Velká retrospektivní analýza amerických autorů si kladla za cíl identifikaci faktorů, které podmiňují rozdíly v roční spotřebě rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) u velké kohorty nemocných s hemofilií typu A. Jelikož je posuzování rozdílných schémat užívání léku u skupin se vzácně se vyskytujícím onemocněním bez přístupu k velkému studijnímu vzorku obtížné, byly údaje čerpány z rozsáhlé americké databáze výdeje léků na předpis v rozhodném období od ledna 2006 do září 2009. Rozdíly v mediánu roční spotřeby faktoru VIII (definované jako počet IU/kg/rok) podle věku, tíže deficitu koagulačních faktorů, léčebného režimu, produktového typu rFVIII a poskytovatele zdravotního pojištění byly zjišťovány za pomoci neparametrických statistických metod a modelu regresní analýzy. Do výsledné analýzy bylo zahrnuto celkem 1 011 pacientů s hemofilií typu A.
Podle očekávání byla roční spotřeba FVIII významně ovlivněna věkem pacienta, stupněm závažnosti a charakterem léčby. Pacienti s těžkou hemofilií vykazovali vyšší medián roční spotřeby FVIII než pacienti s lehkou a středně těžkou formou této nemoci (p < 0,0001). Střední roční spotřeba FVIII se rovněž signifikantně lišila v rámci nastaveného léčebného režimu (epizodická léčba = 1 429 IU/kg/rok vs. profylaktická léčba = 3 993 IU/kg/rok u těžkých hemofiliků, p < 0,0001). Substituční profylaktická léčba u různých věkových skupin generovala rozdílnou spotřebu ve výši 4 588 IU/kg/rok u dětí (0–12 let), 4 082 IU/kg/rok u dospívajících (13–18 let) a 3 223 IU/kg/rok u dospělých od 19 let (p < 0,0001). Typ zdravotního pojištění roční spotřebu FVIII neovlivňoval.
Po kontrole závislosti na věku, závažnosti, režimu léčby a typu pojištění regresní analýza prokázala, že substituční léčba rekombinantním přípravkem s odstraněnou B-doménou (BDD-rFVIII) byla spojena s o 33 % vyšší spotřebou koagulačního faktoru ve srovnání s léčbou rekombinantní molekulou plné délky (FL-rFVIII); p = 0,0172. Podobné výsledky byly nalezeny i při porovnání BDD-rFVIII a FL-rFVIII skupin pacientů. Z výsledků analýzy plyne, že profylaktická léčba za použití FL-rFVIII byla asociována s nižší roční spotřebou koagulačního faktoru než profylaktická léčba BDD-rFVIII.
(hkh)
Zdroj: Epstein J., Xiong Y., Woo P., Li-McLeod J., Spotts G. Retrospective analysis of differences in annual factor VIII utilization among haemophilia A patients. Haemophilia. 2011 Aug 24; doi: 10.1111/j.1365-2516.2011.02636.x.
Periferní neuropatie (PN) postihuje velkou část populace, přesto zůstává poddiagnostikovaná. Květen coby měsíc povědomí o PN je příležitostí připomenout význam aktivního dotazování na příznaky, jednoduchého screeningu a hledání ovlivnitelných příčin včetně deficitu vitaminů skupiny B.
U příležitosti Světového dne preeklampsie, který připadá na 22. května, jsme vybrali dvě vystoupení z třetího ročníku kongresu Nedoklubka, kde vystoupilo několik porodníků a gynekologů s představením aktuálního stavu prevence předčasného porodu.
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
